Dette studie undersøger phenylketonuri, en medfødt sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde et stof kaldet phenylalanin, som findes i protein. Når phenylalanin ophobes i kroppen, kan det forårsage alvorlige problemer med hjernens udvikling og funktion. Behandlingen i dette studie er et eksperimentelt lægemiddel kaldet mRNA-3210, som gives direkte i blodbanen gennem en vene. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af forskellige doser af dette lægemiddel.
Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskerne teste forskellige doser af mRNA-3210 på små grupper af deltagere for at finde den rigtige dosis. De starter med en lav dosis og øger den gradvist, mens de nøje overvåger deltagernes sikkerhed. I den anden fase vil de bruge den bedste dosis fra den første fase til at teste lægemidlet på flere deltagere. Under hele studiet vil deltagerne få taget blodprøver regelmæssigt for at måle niveauet af phenylalanin i blodet og se, hvordan lægemidlet påvirker kroppen.
Alle deltagere i studiet skal have en bekræftet diagnose af phenylketonuri og have forhøjede niveauer af phenylalanin i blodet. De skal fortsætte med deres sædvanlige diæt under studiet og må ikke ændre deres medicin, medmindre det er medicinsk nødvendigt. Forskerne vil overvåge deltagernes sikkerhed gennem hele studiet ved at registrere eventuelle bivirkninger og tage regelmæssige blodprøver for at se, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
