Undersøgelse af repinatrabit til behandling af patienter med phenylketonuri

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette er et undersøgelse af phenylketonuri, som er en arvelig sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde et bestof kaldet phenylalanin ordentligt. Phenylalanin findes i mange fødevarer der indeholder protein, og når det ophobes i blodet kan det føre til forskellige sundhedsproblemer. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet JNT-517, som gives som filmovertrukne tabletter der tages gennem munden. Nogle deltagere vil modtage JNT-517 i forskellige doser, mens andre vil modtage placebo. Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor godt JNT-517 virker sammenlignet med placebo i at sænke niveauerne af phenylalanin i blodet hos personer med phenylketonuri.

Undersøgelsen er opdelt i to perioder. I den første periode, som varer seks uger, vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten JNT-517 i en bestemt dosis eller placebo to gange dagligt. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide hvem der får hvilken behandling i denne periode. I den anden periode vil alle deltagere modtage JNT-517 i en af to forskellige doser. Under hele undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle phenylalanin niveauerne. Deltagerne skal også holde deres kost stabil med hensyn til phenylalanin og protein, og nogle vil blive bedt om at justere deres kost under vejledning. Undersøgelsen vil også se på om behandlingen kan påvirke opmærksomhed og andre kognitive funktioner samt om deltagerne kan øge deres indtag af naturligt protein fra fødevarer mens phenylalanin niveauerne forbliver lave.

Under undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget nøje for bivirkninger og eventuelle alvorlige bivirkninger. Der vil blive foretaget forskellige test og målinger gennem hele forløbet for at vurdere både virkningen og sikkerheden af JNT-517. Deltagerne skal være mindst atten år gamle og have en bekræftet diagnose af phenylketonuri med forhøjede phenylalanin niveauer i blodet. De skal være villige til at opretholde en stabil kost og følge undersøgelsens procedurer gennem hele perioden.

1 Start på behandlingsperiode 1

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage JNT-517 eller placebo (tablet uden aktivt stof). Ingen, hverken du eller lægen, vil vide, hvilken behandling du får.

Hvis du får JNT-517, vil du modtage enten 75 mg to gange dagligt eller 150 mg to gange dagligt.

Medicinen er en filmovertrukket tablet, som skal tages gennem munden.

Denne periode varer i 6 uger.

2 Blodprøver i periode 1

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af fenylalanin (et stof som ophobes i blodet ved fenylketonuri) i dit blod.

Blodprøver vil blive taget ved uge 2, uge 4 og uge 6.

Du skal faste i mindst 4 timer før blodprøverne tages.

3 Kostregistrering i periode 1

Du skal holde din kost stabil med hensyn til fenylalanin og protein gennem hele undersøgelsen.

Du skal udfylde kostdagbøger i 3 dage for at registrere dit indtag af fenylalanin og protein.

Hvis du allerede tager sapropterin eller store neutrale aminosyrer ved studiestart, skal du fortsætte med den samme dosis gennem hele undersøgelsen.

4 Vurdering af opmærksomhed

Der vil blive foretaget test for at vurdere din opmærksomhed og koncentration.

Dette inkluderer computerbaserede test og spørgeskemaer om opmærksomhed.

5 Start på behandlingsperiode 2

Efter de første 6 uger starter periode 2.

I denne periode vil du modtage JNT-517 i enten 75 mg to gange dagligt eller 150 mg to gange dagligt.

Medicinen er en filmovertrukket tablet, som skal tages gennem munden.

6 Blodprøver i periode 2

Der vil fortsætte med at blive taget blodprøver for at måle fenylalanin i dit blod.

Du skal faste i mindst 4 timer før blodprøverne tages.

7 Kostjustering i periode 2

Hvis dit fenylalaninniveau i blodet falder til under en bestemt værdi, kan du muligvis justere din kost.

Du vil fortsat skulle udfylde kostdagbøger i 3 dage for at registrere dit indtag.

Formålet er at vurdere, om du kan øge dit indtag af naturligt protein, mens fenylalaninniveauet forbliver lavt.

8 Løbende vurderinger

Der vil blive foretaget løbende vurderinger af din sikkerhed og bivirkninger gennem hele undersøgelsen.

Du skal informere om eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Der vil blive foretaget test af opmærksomhed og koncentration også i periode 2.

9 Afslutning af undersøgelsen

Efter afslutningen af periode 2 vil der blive foretaget afsluttende undersøgelser.

Du skal fortsætte med at rapportere eventuelle bivirkninger i op til 30 dage efter den sidste dosis af medicinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på den første dag af undersøgelsen
Du skal have en klinisk diagnose af PKU (fenylketonuri, som er en medfødt stofskiftesygdom)
Du skal have et gennemsnit af mindst 3 målinger af fenylalanin i blodet (et stof der ophobes ved PKU) på mindst 360 µmol/L under screeningen, målt efter mindst 4 timers faste
Du må ikke have taget pegvaliase (en type medicin til behandling af PKU) inden for 4 uger før screeningen
Hvis du tager sapropterin eller store neutrale aminosyrer som PheBloc, NeoPhe eller PreKunil ved screeningen, skal du have taget en stabil dosis i 4 uger før screeningen og fortsætte med samme dosis gennem hele undersøgelsen
Du skal være villig og i stand til at opretholde en stabil kost med hensyn til fenylalanin og samlet protein, og være i stand til at justere kosten efter retningslinjer gennem hele undersøgelsen
Du skal veje mere end 40 kg
Du skal være i stand til at give dit informerede samtykke og bekræfte at du kan overholde undersøgelsens procedurer
Hvis du har en psykiatrisk sygdom, skal den have været velkontrolleret i de seneste 6 måneder før screeningen, og hvis du tager medicin, skal du have taget stabil medicin i de seneste 3 måneder
Hvis du er biologisk mand, skal du enten afholde dig fra sex, eller hvis du har samleje der kan føre til graviditet, skal du bruge 2 forskellige præventionsmetoder, hvor mindst 1 skal være meget effektiv, fra dag 1 til mindst 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen, og du må ikke donere sæd i denne periode
Hvis du er biologisk kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest ved screeningen og på dag 1, og du skal enten afholde dig fra sex eller bruge 2 forskellige præventionsmetoder, hvor mindst 1 skal være meget effektiv, fra screeningen til mindst 30 dage efter sidste dosis, og du må ikke donere æg i denne periode
Hvis du er biologisk kvinde der tager p-piller baseret på østrogen eller progesteron, skal du bruge 2 andre præventionsmetoder, hvor mindst 1 skal være meget effektiv, eller afholde dig fra sex under undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige studieoplysninger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Pomeranian Medical University	Stettin	Polen
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Sociosanitaria Territoriale Santi Paolo E Carlo	Milan	Italien
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Prag	Tjekkiet
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Usiamgpmrq Mdlibzy Czudgv Hqenmledztpbexlxh	Hamborg	Tyskland
Unnpekoeqtre Muvbimv Cevsldh Goupvbvnt	Groningen	Holland
Cuuysk Hsjwiepthia Rxprmgmk Uxftnnrwbyfdh Dx Txhcv	Tours	Frankrig
Ahdbawvnl Uhm	Amsterdam	Holland
Uogxsqlbselsknvdclefb Mdgwegey Akf	Münster	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	12.10.2025
Holland	rekrutterer	12.10.2025
Italien	rekrutterer endnu ikke	12.10.2025
Polen	rekrutterer	12.10.2025
Spanien	rekrutterer	12.10.2025
Tjekkiet	rekrutterer	12.10.2025
Tyskland	rekrutterer	12.10.2025

Forsøgssteder

JNT-517 er et lægemiddel, der undersøges til behandling af mennesker med phenylketonuri. Phenylketonuri er en sjælden sygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde et bestemt stof fra maden. Dette lægemiddel gives som tabletter eller kapsler, som tages gennem munden to gange dagligt. I dette studie sammenligner forskerne, om JNT-517 virker bedre end en placebotablet til at hjælpe patienter med denne sygdom.

Placebo er en tablet eller kapsel, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men som ikke indeholder noget aktivt stof. Det bruges til at sammenligne med det rigtige lægemiddel for at finde ud af, om lægemidlet virkelig virker. Nogle deltagere i studiet vil få placebo i stedet for det rigtige lægemiddel i en periode på 6 uger.

Undersøgte sygdomme:

Fenylketonuri

Phenylketonuria – Phenylketonuria er en medfødt stofskiftesygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren phenylalanin ordentligt. Dette skyldes mangel på et enzym, der normalt omdanner phenylalanin til andre stoffer. Når phenylalanin ophobes i blodet, kan det påvirke hjernens udvikling og funktion. Sygdommen er til stede fra fødslen og varer hele livet. Uden passende håndtering kan forhøjede niveauer af phenylalanin føre til problemer med koncentration og opmærksomhed. Tilstanden kræver livslang overvågning af phenylalanin-niveauerne i blodet.

Forsøgs-ID:

2024-519554-37-00

Protokolkode:

JNT517-301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af repinatrabit til behandling af patienter med phenylketonuri

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?