Larotrectinib er et målrettet kræftlægemiddel, der blokerer specifikke proteiner kaldet NTRK, som hjælper kræftceller med at vokse og sprede sig. Dette lægemiddel er designet til at behandle tumorer, der har ændringer i NTRK-generne. I dette studie gives larotrectinib til børn med nydiagnosticerede højgradige gliomer (en type hjernetumor), der har disse specifikke genændringer.

Kemoterapi er en behandling, der bruger stærke lægemidler til at dræbe kræftceller eller stoppe dem i at vokse. I dette studie vil kemoterapi blive kombineret med larotrectinib for at se, om kombinationen er sikker og effektiv til behandling af børn med hjernetumorer.

Fokal strålebehandling er en type strålebehandling, der retter højenergi stråler præcist mod tumorområdet for at ødelægge kræftcellerne, mens det beskytter det sunde væv omkring tumoren. I dette studie undersøges det, om det er sikkert at give larotrectinib efter, at børnene har modtaget denne type strålebehandling.

Højgradsgliom – Højgradsgliom er en aggressiv type hjernetumor, der opstår i hjernens støtteceller kaldet gliaceller. Tumoren vokser hurtigt og spreder sig ind i det omgivende raske hjernevæv, hvilket gør den vanskelig at fjerne helt. Sygdommen forårsager symptomer som hovedpine, kvalme, kramper og neurologiske udfald afhængigt af tumorens placering i hjernen. Højgradsgliomer kan opstå forskellige steder i hjernen og rygmarven. Sygdommen har tendens til at vende tilbage selv efter behandling på grund af dens aggressive natur.

Diffust intrinsisk ponsgliom – Diffust intrinsisk ponsgliom er en sjælden og aggressiv hjernetumor, der opstår i hjernestammen, specifikt i et område kaldet pons. Tumoren vokser diffust gennem hjernestammens normale struktur og kan ikke adskilles fra det raske væv. Sygdommen påvirker vitale funktioner som vejrtrækning, synke- og taleevne samt bevægelse af ansigts- og øjenmuskler. Symptomer inkluderer dobbeltsyn, ansigtsasymmetri, talebesvær og balanceproblemer. Tumoren fortsætter med at vokse og påvirke flere nervefunktioner over tid. Sygdommen rammer primært børn og unge mennesker.