Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ULIXERTINIB

Denne artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger ULIXERTINIB hos børn og unge med tilbagevendende eller behandlingsresistent pædiatrisk lavgradsgliom. Forsøgene ser især på sikkerhed, tolerabilitet og om behandlingen virker, ofte i kombination med andre lægemidler.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg hedder EPILOGUE og er et kombinationsforsøg i børn og unge med progressiv, tilbagevendende eller behandlingsresistent pædiatrisk lavgradsgliom (pLGG). Forsøget er godkendt og er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, og forskerne følger resultatet nøje.[1]

Forsøget undersøger flere mulige behandlingsregimer, hvor ULIXERTINIB indgår sammen med andre lægemidler. De lægemidler, der nævnes i forsøget, er vinblastinsulfat og tovorafenib.[1]

Hvem forsøget handler om

Forsøget er målrettet børn og unge med pædiatrisk lavgradsgliom, som enten har en sygdom, der bliver værre, er kommet igen, eller ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.[1]

Det betyder, at studiet især handler om patienter, hvor man har brug for nye behandlingsmuligheder, fordi den tidligere behandling ikke har været tilstrækkelig.[1]

Hvad der bliver testet

Forsøget undersøger, hvilke single agent eller kombinationsbehandlinger der ser mest lovende ud. En single agent er ét lægemiddel ad gangen, mens en kombinationsbehandling betyder, at flere lægemidler bruges sammen.[1]

Forsøget bruger også et intraindividuelt dosisøgningskoncept. Det betyder, at dosis kan justeres gradvist hos den enkelte patient for at finde den bedste balance mellem sikkerhed og aktivitet.[1]

Hvilken fase og hvordan forsøget er opbygget

Studiet er i fase I. I denne fase ser man først og fremmest på, om behandlingen kan gives sikkert, og hvilken dosis der passer bedst til patienterne.[1]

Forsøget er beskrevet som et phase I/II multi-arm umbrella trial. Det betyder, at flere forskellige behandlingsspor undersøges i samme overordnede studie, så forskerne kan sammenligne flere muligheder på en organiseret måde.[1]

Den planlagte inklusion er 56 deltagere.[1]

Hvad forsøget måler

Det vigtigste første mål er DLT, som står for dosisbegrænsende toksicitet. Det betyder bivirkninger eller andre problemer, som gør, at man ikke kan fortsætte med at øge eller give en bestemt dosis.[1]

Forsøget måler også bedste respons, som kan være CR eller PR. CR betyder komplet respons, altså at der ikke længere ses sygdomstegn i vurderingen, mens PR betyder delvis respons, altså at tumoren er blevet mindre.[1]

Responsen vurderes efter RAPNO-LGG-kriterier, som er særlige regler til at måle behandlingseffekt ved lavgradsgliom hos børn. Vurderingen sker ved central gennemgang og med kontrol hver 8. uge under behandlingsperioden, som kan vare op til 12 cykler.[1]

Hvad resultaterne bruges til

Målet med studiet er at finde lovende behandlinger, som både er sikre og aktive nok til børn og unge med denne type hjernetumor.[1]

Resultaterne kan hjælpe forskerne med at vælge, hvilke behandlingskombinationer der bør undersøges videre i fremtidige studier.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2024-516896-34-00 Phase 1 Progressive/relapsed/refractory pediatric low-grade glioma (pLGG) Authorised 56

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med ULIXERTINIB? Forsøget undersøger ULIXERTINIB som en del af forskellige behandlingsregimer til børn med pædiatrisk lavgradsgliom, der er blevet værre, er kommet igen eller ikke har reageret på behandling. Målet er at finde lovende behandlinger, alene eller i kombination.
  • Hvem kan deltage? Forsøget er målrettet børn og unge med progressivt, tilbagevendende eller behandlingsresistent pædiatrisk lavgradsgliom. Den præcise deltagelse afhænger af forsøgets kriterier, som vurderes for hver patient.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det er et fase I-forsøg. Det betyder, at man først og fremmest undersøger sikkerhed, tålelighed og den bedste dosis, samtidig med at man også ser efter tidlige tegn på effekt.
  • Hvilke behandlinger indgår sammen med ULIXERTINIB? Forsøget nævner ULIXERTINIB sammen med vinblastinsulfat og tovorafenib. Det er et såkaldt kombinationsforsøg, hvor man tester flere mulige behandlingsregimer.
  • Hvad måler forsøget som resultat? Det vigtigste mål er dosisbegrænsende toksicitet, som betyder bivirkninger eller problemer, der sætter grænse for dosen. Forsøget måler også bedste respons, for eksempel komplet eller delvis respons, vurderet efter særlige børne-neuroonkologiske kriterier.

Igangværende kliniske forsøg for ULIXERTINIB

  • Undersøgelse af ulixertinib, tovorafenib og vinblastinsulfat til børn med fremskreden eller tilbagevendende lavgradig gliom i hjernen.

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Tyskland Sverige

Ordliste

  • Pædiatrisk lavgradsgliom (pLGG): En langsomt voksende hjernetumor hos børn. 'Lavgrad' betyder, at tumoren ofte vokser langsommere end mere aggressive kræftformer.
  • Progressiv sygdom: Betyder, at sygdommen bliver værre eller vokser trods behandling eller over tid.
  • Tilbagefald: Betyder, at sygdommen er kommet igen efter en periode med bedring eller ro.
  • Behandlingsresistent: Betyder, at sygdommen ikke reagerer godt nok på den behandling, der er givet.
  • Fase I: Den tidlige del af et klinisk forsøg, hvor man især ser på sikkerhed, tålelighed og dosis.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en planlagt behandling, og forskerne måler effekten.
  • Kombinationsbehandling: Når mere end ét lægemiddel bruges sammen i samme forsøgsbehandling.
  • Intraindividuel dosisøgning: En metode, hvor dosis kan justeres gradvist hos den samme patient for at finde den bedste balance mellem effekt og sikkerhed.
  • DLT: Forkortelse for dosisbegrænsende toksicitet. Det betyder bivirkninger eller problemer, der gør, at man ikke kan give mere af behandlingen.
  • CR: Komplet respons. Det betyder, at der ikke længere kan ses tegn på sygdom i vurderingen.
  • PR: Delvis respons. Det betyder, at tumoren er blevet mindre, men ikke er helt væk.
  • RAPNO-LGG-kriterier: Særlige vurderingsregler for lavgradsgliom hos børn, som bruges til at måle, om behandlingen virker.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516896-34-00