Test af kombinationsbehandling med ruxolitinib og lysterapi til patienter med kronisk graft-versus-host sygdom, der ikke reagerer på steroidbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet steroid-refraktær kronisk graft-versus-host-sygdom, som er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en knoglemarvstransplantation. Denne tilstand opstår, når de transplanterede immunceller angriber patientens egne væv og organer, og når standardbehandling med steroider ikke virker eller holder op med at virke. Studiet tester en kombinationsbehandling med to forskellige terapier: ruxolitinib, som er et lægemiddel i tabletform, og ekstrakorporeal fotofærese, som er en procedure hvor patientens blod behandles uden for kroppen med særligt lys og derefter returneres til kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv og sikker denne kombinationsbehandling er for patienter med denne form for graft-versus-host-sygdom. Studiet følger patienterne i 25 uger, hvor de får begge behandlinger samtidig. Under forløbet vil læger regelmæssigt vurdere, om sygdommen forbedres, forbliver stabil eller forværres i de forskellige organer, der er påvirket. Der vil også blive taget blodprøver for at overvåge sikkerheden af behandlingen og for at forstå, hvordan immunsystemet reagerer på terapien.

Deltagerne vil få ruxolitinib tabletter dagligt og gennemgå ekstrakorporeal fotofærese behandlinger på bestemte tidspunkter gennem studieperioden. Læger vil måle behandlingens effekt ved at se på, hvor mange patienter der oplever forbedring i deres symptomer og organfunktion. Studiet vil også undersøge, om patienterne kan reducere deres brug af steroider, forbedre deres livskvalitet og opretholde gode langsigtede resultater. Nogle deltagere kan få placebo i stedet for den aktive behandling som en del af studiedesignet.

1 Behandlingsstart

Du starter behandlingen på dag 1 i cyklus 1. En cyklus varer 28 dage, og du vil gennemgå i alt 7 cyklusser over cirka 6 måneder.

Du begynder at tage ruxolitinib (Jakavi 10 mg tabletter) to gange dagligt. Du skal tage tabletterne hver dag gennem hele behandlingsperioden.

Samtidig starter du med ekstrakorporeal fotofærese behandling, hvor dit blod behandles uden for kroppen med methoxsalen (UVADEX 20 mikrogram/ml opløsning til blodfrationsmodifikation) og UV-lys.

2 Ugentlige behandlinger i de første 12 uger

I de første 12 uger (cyklus 1-3) får du ekstrakorporeal fotofærese behandling en gang om ugen.

Under hver fotofærese behandling tages dit blod ud af kroppen gennem et kateter eller adgang i din arm. Blodet behandles med medicinen methoxsalen og UV-lys, inden det føres tilbage til din krop.

Du fortsætter med at tage ruxolitinib tabletter to gange dagligt hver dag.

3 Behandlingsændring efter 12 uger

Efter 12 uger (fra cyklus 4) ændres hyppigheden af ekstrakorporeal fotofærese behandlingen til hver anden uge.

Du vil fortsat få fotofærese behandling hver 14. dag gennem resten af studieperioden.

Du skal fortsat tage ruxolitinib tabletter to gange dagligt hver dag.

4 Løbende vurderinger og overvågning

Du vil blive vurderet regelmæssigt for at måle, hvordan din kroniske graft-versus-host sygdom responderer på behandlingen.

Ved hver cyklus (hver 28. dag) vil lægen vurdere dine symptomer og organpåvirkning for at se, om behandlingen virker.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet på forskellige tidspunkter.

5 Vigtig vurdering på uge 25

På uge 25 (dag 1 i cyklus 7) vil der blive foretaget en omfattende vurdering af, hvordan du har responderet på behandlingen.

Dette er det primære målepunkt for studiet, hvor lægen vil vurdere, om din sygdom har forbedret sig, er stabil eller er forværret.

Vurderingen omfatter scoring af forskellige organsystemer, der er påvirket af din kroniske graft-versus-host sygdom.

6 Steroidreduktion

Gennem behandlingsperioden vil lægen forsøge at reducere din daglige dosis af steroider (binyrebarkhormon), hvis din tilstand forbedres.

Målet er at reducere steroiddosen med mindst 50% ved uge 25, eller hvis muligt, helt at stoppe steroidbehandlingen.

Reduktionen vil ske gradvist og under nøje overvågning af din tilstand.

7 Behandlingsafslutning

Efter 25 uger (7 cyklusser) afsluttes den planlagte behandling med både ruxolitinib og ekstrakorporeal fotofærese.

Du vil blive fulgt op efter behandlingens afslutning for at overvåge din tilstand og eventuelle langsigtede effekter.

Hvis din sygdom forværres under behandlingen eller ikke responderer, kan behandlingen blive stoppet tidligere, og alternative behandlinger kan blive overvejet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have modtaget en stamcelletransplantation (hvor raske stamceller fra en donor overføres til dig) fra en hvilken som helst donor – dette kan være en søskende, en ikke-beslægtet donor eller en delvist matchende donor
Du skal have underskrevet et samtykke til at deltage i studiet efter at have fået alle nødvendige oplysninger
Du skal have moderat til svær kronisk transplantat-mod-vært sygdom (en tilstand hvor donorcellerne angriber dit eget væv). Moderat betyder at mindst et organ (ikke lungerne) har en score på 2-3, eller flere organer har score 1, eller lungerne har score 1. Svær betyder at mindst et organ har score 3, eller lungerne har score 2
Du skal have steroidresistent kronisk transplantat-mod-vært sygdom, hvilket betyder at din sygdom ikke har responderet på behandling med binyrebarkhormon-medicin (steroider) trods passende dosering og varighed. Du må have fået denne steroidbehandling i mindre end 6 måneder før studiestart
Dit blod skal vise tegn på at transplantationen har slået an – dit antal af hvide blodlegemer skal være over 1000 per mikroliter og dit antal blodplader skal være over 25.000 per mikroliter
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal en graviditetstest vise at du ikke er gravid inden for 24 timer før behandlingsstart
Din funktionsevne skal være god nok til at klare daglige aktiviteter – dette måles på en skala hvor 0 betyder fuldt aktiv, 1 betyder let begrænset og 2 betyder moderat begrænset men stadig i stand til at passe dig selv

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 2 år, undtagen hudkræft
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som kan påvirke dit immunsystem på en måde der vil forstyrre studiet
Du kan ikke deltage hvis du har blodprop – det vil sige en prop i blodkarrene som blokerer for blodgennemstrømningen
Du kan ikke deltage hvis du har meget lave tal for blodplader – det er små celler i blodet som hjælper med at stoppe blødninger
Du kan ikke deltage hvis du har meget lave tal for hvide blodlegemer – det er celler som bekæmper infektioner
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at komme til hospitalet for de nødvendige behandlinger
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis din læge vurderer at du ikke er stærk nok til at gennemføre studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer	30.09.2024
Østrig	rekrutterer endnu ikke	30.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ruxolitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle kronisk graft-versus-host sygdom, som er en komplikation efter knoglemarvstransplantation. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i immunsystemet, der forårsager betændelse og skade på kroppens væv. Ruxolitinib hjælper med at dæmpe immunsystemets overreaktion og reducere symptomerne på sygdommen.

Ekstrakorporeal fotofærese (ECP) er en specialiseret behandlingsform, hvor patientens blod tages ud af kroppen og behandles med særligt lys, før det føres tilbage til patienten. Under denne proces bliver nogle af de hvide blodlegemer behandlet med et lægemiddel, der gør dem følsomme over for UV-lys. Derefter udsættes blodet for UV-lys, hvilket hjælper med at ændre immunsystemets reaktion og reducere den skadelige påvirkning af graft-versus-host sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Kronisk transplantat-mod-vært-reaktion

Steroidrefraktær kronisk Graft-versus-Host-sygdom – Steroidrefraktær kronisk Graft-versus-Host-sygdom er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation. Tilstanden udvikler sig, når donorens immunsystem angriber modtagerens raske væv og organer, fordi det opfatter dem som fremmede. Sygdommen kaldes “kronisk”, når den varer i mere end 100 dage efter transplantationen, og “steroidrefraktær”, når den ikke reagerer på standardbehandling med kortikosteroider. Tilstanden kan påvirke mange forskellige organer, herunder hud, lever, lunger, øjne, mund og tarmsystemet. Sygdommen forårsager inflammatoriske forandringer i de berørte væv, hvilket fører til symptomer som hududslæt, mundtørhed, tør øjne, åndenød og leverproblemer. Tilstanden kan forværres gradvist over tid, hvis den ikke behandles effektivt.

Forsøgs-ID:

2023-507754-33-00

Protokolkode:

1154-RUX-ECP

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af kombinationsbehandling med ruxolitinib og lysterapi til patienter med kronisk graft-versus-host sygdom, der ikke reagerer på steroidbehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?