Et studie af belumosudil til børn mellem 1 og 18 år med moderat til svær kronisk graft versus host sygdom, som kræver systemisk behandling

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af kronisk graft versus host sygdom hos børn. Denne tilstand kan opstå efter en knoglemarvestransplantation, hvor det nye immunsystem angriber patientens krop. Studiet fokuserer på at teste lægemidlet belumosudil, som gives enten som tabletter eller som væske gennem munden eller gennem en mavesonde.

Formålet med undersøgelsen er at finde den rette dosis af medicinen til børn og vurdere, hvor godt behandlingen virker. Studiet er delt i to faser: først undersøges den bedste dosis til børn, og derefter undersøges det, hvor mange børn der får det bedre af behandlingen. Medicinen er specielt udviklet til at behandle denne sygdom, og den er allerede godkendt som særlig behandling til sjældne sygdomme i EU.

Undersøgelsen er rettet mod børn mellem 1 og 18 år, som har moderat til svær kronisk graft versus host sygdom, og som tidligere har prøvet mindst to andre behandlinger uden tilstrækkelig effekt. Behandlingen gives gennem munden eller via en sonde, og børnene vil blive fulgt nøje gennem hele behandlingsforløbet for at overvåge både virkning og eventuelle bivirkninger.

1 Indledende vurdering

Du vil blive vurderet for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet, herunder at du er mellem 1 og 18 år gammel.

Der vil blive foretaget en vurdering af din kroniske graft versus host sygdom (cGVHD) for at bekræfte, at den er moderat til svær.

Din vægt skal være mindst 8 kg for at kunne deltage.

2 Behandlingsfase

Du vil modtage medicinen belumosudil enten som filmovertrukne tabletter eller som oral suspension.

Medicinen kan tages gennem munden eller via en ernæringssonde.

Hvis du modtager binyrebarkhormon (kortikosteroider), skal dosen have været stabil i mindst 2 uger før start på studiemedicinen.

3 Opfølgning og vurdering

Din respons på behandlingen vil blive vurderet indtil uge 25 eller cyklus 7, dag 1.

Lægen vil vurdere, hvordan din sygdom reagerer på behandlingen i forskellige organer.

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af din overordnede helbredstilstand.

4 Sikkerhedsovervågning

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger under hele studieforløbet.

Særlige bivirkninger af interesse vil blive nøje registreret og fulgt.

Studiet forventes at fortsætte indtil februar 2028.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal være mellem 1 og under 18 år gammel på tidspunktet for samtykke. For fase 1 skal deltageren være mellem 1 og under 12 år, og for fase 2 mellem 1 og under 18 år.
  • Forventet levetid skal være mere end 6 måneder
  • Deltageren skal kunne tage medicinen gennem munden eller gennem en nasogastrisk sonde (en slange gennem næsen til maven)
  • Deltageren skal have gennemgået en allogen stamcelletransplantation (transplantation af stamceller fra en donor)
  • Skal have aktiv moderat til svær kronisk graft-versus-host-sygdom, som kræver systemisk behandling
  • Sygdommen skal være modstandsdygtig over for eller være vendt tilbage efter mindst 2 tidligere systemiske behandlinger
  • Skal have modtaget mellem 2 og 5 tidligere systemiske behandlinger for sygdommen
  • Hvis deltageren får binyrebarkhormon, skal dosen have været stabil i mindst 2 uger før første dosis af forsøgsmedicinen
  • Skal have en funktionsscore på 60 eller højere på Lansky-Play skalaen (for børn til og med 16 år) eller Karnofsky skalaen (over 16 år)
  • Skal veje mindst 8 kg
  • Seksuelt aktive deltagere skal bruge prævention i overensstemmelse med lokale regler for kliniske forsøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der ikke har kronisk graft versus host sygdom (en tilstand hvor transplanterede celler angriber patientens krop)
  • Personer under 2 år eller over 18 år
  • Patienter med ukontrollerede infektioner (infektioner der ikke reagerer på behandling)
  • Patienter med alvorlig leverdysfunktion (leverproblemer der påvirker organets funktion betydeligt)
  • Patienter med alvorlig nyredysfunktion (nyreproblemer der påvirker organets funktion betydeligt)
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg
  • Patienter der er gravide eller ammer
  • Personer der ikke kan følge forsøgets protokol af forskellige årsager
  • Patienter med ukontrolleret hjertesygdom (hjertesygdom der ikke er stabiliseret med behandling)
  • Personer med kendte allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen eller lignende stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Aizpvobmhf Pqyljyxc Hgoympay De Mvtqlhyvz Marseille Frankrig
Aylwylx Oyqkgsjfsnk Uryazzbtrikfy Claeaszqoias Dpnmw Sqkgbu E Dpcnl Sdkabas Ds Tamthg Turin Italien
Hleqweoa Vkre dgsjnghu Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
30.10.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
30.10.2025
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
30.10.2025
Italien Italien
rekrutterer
30.10.2025
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
30.10.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
30.10.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belumosudil er et lægemiddel, der bruges til at behandle kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD). Dette er en tilstand, hvor transplanterede celler angriber patientens krop efter en knoglemarvstransplantation. Medicinen hjælper med at kontrollere immunsystemets reaktion og reducere symptomerne på sygdommen. Det gives som en tablet, der tages gennem munden. Dette lægemiddel er særligt udviklet til at hjælpe børn mellem 1 og 18 år, som har moderat til svær cGVHD, og som har behov for systemisk behandling.

Chronic graft versus host disease – En tilstand der kan opstå efter en knoglemarv- eller stamcelletransplantation, hvor de transplanterede immunceller angriber værtsorganismens væv. Sygdommen udvikler sig typisk gradvist og kan påvirke forskellige organer i kroppen, herunder hud, lever, øjne og mund. Tilstanden kan manifestere sig som tørhed i slimhinderne, hududslæt, og stramning af huden. Det er en langvarig tilstand, der kan vare i måneder eller år efter transplantationen. Sygdommen kan påvirke livskvaliteten på forskellige måder, afhængigt af hvilke organer der er involveret. De første tegn på sygdommen viser sig ofte i huden eller slimhinderne.

Forsøgs-ID:
2024-511508-18-00
Protokolkode:
DFI17893
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af axatilimab sammenlignet med standardbehandling hos børn med kronisk graft-versus-host sygdom, som tidligere har modtaget mindst to systemiske behandlinger

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Italien Spanien
  • Undersøgelse af belumosudil til patienter med steroidresistent overlappende graft-versus-host-sygdom efter stamcelletransplantation

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland