Retinitis pigmentosa er en øjensygdom, der påvirker nethinden, som er det lysfølsomme væv bag i øjet. Denne sygdom opstår på grund af ændringer i gener, der er vigtige for synet, og den får gradvist synet til at blive dårligere over tid. Personer med retinitis pigmentosa har ofte problemer med at se i mørke omgivelser og kan miste deres sidesynsfelt. I dette studie undersøges patienter, der har retinitis pigmentosa på grund af en specifik genændring kaldet PDE6B. Behandlingen, der testes, hedder HORA-PDE6B og gives som en indsprøjtning under nethinden i det ene øje.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden ved denne behandling. Under studiet vil patienterne gennemgå forskellige undersøgelser for at kontrollere, hvordan øjnene reagerer på behandlingen. Dette inkluderer almindelige øjenundersøgelser, test af synsstyrke, synsfeltundersøgelser og specielle scanninger af øjet. Der vil også blive taget blodprøver og målt vitale tegn som blodtryk og puls for at overvåge patienternes generelle helbred.
Studiet følger patienterne over en periode med flere besøg, hvor forskellige tests gentages for at se, hvordan behandlingen virker over tid. Nogle af undersøgelserne omfatter elektroretinografi, som måler øjets elektriske aktivitet, optisk kohærenstomografi, der tager detaljerede billeder af nethinden, og magnetisk resonansscanning af hjernen. Alle disse undersøgelser hjælper forskerne med at forstå, om behandlingen er sikker og kan have en positiv effekt på synet.
Frankrig 
