Test af celleterapi og rituximab til børn med tidlig type 1-diabetes uden symptomer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger præsymptomatisk type 1-diabetes (stadium 1), som er en tidlig fase af type 1-diabetes, hvor børn har autoantistoffer i blodet, men endnu ikke har udviklet de typiske symptomer på diabetes eller forhøjede blodsukkerniveauer. På dette stadium fungerer bugspytkirtlen stadig normalt og producerer insulin, men der er tegn på, at immunsystemet begynder at angribe de celler, der producerer insulin. Behandlingen, der undersøges, består af en kombination af to forskellige terapier: regulatoriske T-celler (også kaldet Tregs), som er specielle immunceller, der er blevet behandlet og formeret i laboratoriet for at hjælpe med at kontrollere immunsystemets angreb på bugspytkirtlen, og anti-CD20-antistof (også kendt som rituximab), som er et lægemiddel, der påvirker visse immunceller.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af denne kombinationsbehandling hos børn med præsymptomatisk type 1-diabetes. Studiet sammenligner forskellige behandlingsgrupper: nogle deltagere får både Tregs og rituximab, andre får kun rituximab, nogle får kun Tregs, og en gruppe får placebo. Dette design hjælper forskerne med at forstå, hvilken behandling der er mest effektiv til at forsinke eller forhindre udviklingen af fuldt udviklet type 1-diabetes.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at se, hvor hurtigt sygdommen udvikler sig, og om behandlingen kan bevare bugspytkirtelens evne til at producere insulin. Forskerne vil måle forskellige faktorer som C-peptid-niveauer, som er et mål for, hvor meget insulin bugspytkirtlen producerer, HbA1c-niveauer, som viser gennemsnitligt blodsukker over tid, og eventuelle bivirkninger af behandlingen. Studiet følger deltagerne over flere år for at se, om behandlingen kan forsinke overgangen til de mere avancerede stadier af type 1-diabetes, hvor insulin-behandling bliver nødvendig.

1 første behandling med regulatoriske T-celler

Du vil modtage din første behandling med regulatoriske T-celler (Tregs) eller placebo gennem en slange direkte ind i din blodåre. Regulatoriske T-celler er specielle celler fra dit immunsystem, der hjælper med at kontrollere kroppens forsvar.

Før behandlingen får du medicin for at forhindre allergiske reaktioner: diphenhydramin, clemastine og paracetamol.

Du vil også få medicin mod kvalme: buclizin hydrochlorid, paracetamol og codeinfosfat.

Behandlingen gives som en infusion, hvilket betyder at medicinen løber langsomt ind i din krop gennem en slange i armen.

2 første behandling med rituximab

Du vil få rituximab eller placebo gennem en infusion i din blodåre. Rituximab er en medicin, der påvirker specielle celler i dit immunsystem kaldet B-celler.

Før denne behandling får du også medicin for at forhindre allergiske reaktioner.

Infusionen med rituximab eller placebo gives som en opløsning, der løber langsomt ind i din krop.

3 anden behandling med regulatoriske T-celler

Du vil modtage din anden og sidste behandling med regulatoriske T-celler eller placebo gennem en infusion.

Ligesom ved den første behandling får du medicin for at forhindre allergiske reaktioner og kvalme.

Dette er den anden af to doser med regulatoriske T-celler, som du vil få under undersøgelsen.

4 anden behandling med rituximab

Du vil få din anden behandling med rituximab eller placebo gennem en infusion.

Før behandlingen får du de samme forebyggende lægemidler som tidligere.

Dette er den anden og sidste dosis rituximab, du vil få under undersøgelsen.

5 opfølgning efter 1 år

Et år efter din første behandling vil du komme til kontrol.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit C-peptid, som viser hvor godt din bugspytkirtel fungerer.

Du vil få lavet undersøgelser for at se, om du stadig har normal blodsukker eller er udviklet til stadium 2 eller 3 af type 1-diabetes.

Lægen vil også kontrollere for eventuelle bivirkninger fra behandlingen.

6 opfølgning efter 2 år

To år efter din første behandling kommer du til kontrol igen.

Der vil blive gentaget de samme undersøgelser som efter 1 år: blodprøver for C-peptid og kontrol af blodsukkeret.

Lægen vil vurdere dit helbred og tjekke for bivirkninger.

Du vil blive undersøgt for at se, hvilket stadium af type 1-diabetes du befinder dig i.

7 årlige opfølgninger

Hvert år frem til undersøgelsen slutter i 2032 vil du komme til kontrol.

Ved hver kontrol får du taget blodprøver og får kontrolleret dit blodsukker.

Hvis du udvikler type 1-diabetes og har brug for insulin, vil lægen måle hvor meget insulin du har brug for dagligt.

Lægen vil holde øje med dit helbred og se efter eventuelle infektioner eller andre problemer, der kan være relateret til behandlingen.

8 afslutning af undersøgelsen

Undersøgelsen slutter den 31. oktober 2032.

Ved den sidste kontrol vil alle undersøgelser blive gentaget en sidste gang.

Lægen vil vurdere den samlede effekt af behandlingen og dit helbred gennem hele undersøgelsesperioden.

Du vil få information om resultaterne af undersøgelsen, når de foreligger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dit barn skal være mellem 3 og 18 år gammelt
Du som forælder eller værge skal kunne håndtere diabetes (sukkersyge), hvilket betyder at du kan måle blodsukker (mængden af sukker i blodet) mindst tre gange dagligt og give den rigtige mængde insulin (medicin der hjælper kroppen med at bruge sukker)
Dit barn skal have veneadgang, hvilket betyder at lægen let kan tage blodprøver fra en blodåre
Dit barns vægt skal være mellem 25. og 75. percentil (et mål der viser hvordan barnets vægt ligger i forhold til andre børn på samme alder), og barnet skal veje mindst 20 kg
Dit barns blodsukker på fastende mave (når barnet ikke har spist i flere timer) skal være under 100 mg/dl
Dit barn skal have normal glukosetolerancetest (en test hvor barnet drikker en sukkeropløsning og får målt blodsukker efter 2 timer – resultatet skal være under 140 mg/dl)
Dit barn skal være insulinuafhængigt, hvilket betyder at barnet ikke har brug for insulinindsprøjtninger endnu
Dit barn skal have tilstrækkelige mængder af C-peptid (et stof der viser at bugspytkirtlen stadig producerer insulin) – niveauet skal være mindst 1,0 ng/ml på fastende mave
Dit barn må ikke allerede have fået stillet diagnosen type 1 diabetes i stadium 2 eller 3 (barnet må ikke have haft symptomer som vægttab, øget tørst eller hyppig vandladning)
Dit barns HbA1c (et mål for gennemsnitligt blodsukker over de seneste 2-3 måneder) skal være under 5,7%
Dit barn skal have positive autoantistoffer (kroppens eget forsvarssystem angriber fejlagtigt insulin-producerende celler) – der skal være lave niveauer af mindst to forskellige typer antistoffer
Du som forælder eller værge skal kunne give samtykke til deltagelse i undersøgelsen, og hvis dit barn er over 13 år, skal barnet også selv kunne give samtykke

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har præsymptomatisk diabetes type 1 stadium 1, hvilket betyder tidlig diabetes uden symptomer endnu
Du kan ikke deltage, hvis du er over den maksimale aldersgrænse for børn og unge
Du kan ikke deltage, hvis du allerede har udviklet symptomer på diabetes som øget tørst, hyppig vandladning eller vægttab
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har været i behandling for diabetes
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller sygdom i øjeblikket
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende behandlinger
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dine nyrer eller din lever, som er vigtige organer i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer eller andre alvorlige sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav til besøg og undersøgelser
Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værger ikke giver tilladelse til deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Lublinie	Lublin	Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen
Pomeranian Medical University	Stettin	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego W Warszawie	Warszawa	Polen
Gornoslaskie Centrum Zdrowia Dziecka Im. Sw. Jana Pawla II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach	Katowice	Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Opolu	Opole	Polen
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej	Białystok	Polen
Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o.	Rzeszów	Polen
Ufcrjvhnkxu Mzdbmuar W Llhqm	Łódź	Polen
Ukxoarzhdzzylt Cggwadc Kpsscvmvg	Gdańsk	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer	01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Regulatory T-celler (Tregs)
Dette er en form for cellebehandling, der bruger specielle immunceller kaldet regulatoriske T-celler. Disse celler hjælper normalt med at kontrollere kroppens immunsystem og forhindre det i at angribe kroppens egne væv. I dette forsøg udvides disse celler kunstigt i laboratoriet og gives tilbage til patienten for at hjælpe med at beskytte de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen mod immunsystemets angreb.

Rituximab
Dette er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet ved at målrette bestemte immunceller kaldet B-celler. Rituximab kan hjælpe med at reducere den autoimmune proces, hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber de celler i bugspytkirtlen, der producerer insulin. Det gives som en infusion direkte i blodbanen.

Presymptomatisk diabetes type 1 (stadium 1) – Dette er det tidligste stadium af type 1 diabetes, hvor kroppen allerede har begyndt at angribe de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen. I dette stadium har personen antistoffer i blodet, der viser, at immunsystemet er begyndt at ødelægge betacellerne, men blodsukkerniveauet er stadig normalt. Personen har ingen symptomer på diabetes og føler sig helt rask. Dette stadium kan vare i måneder eller år, før sygdommen udvikler sig videre. Over tid vil flere og flere betaceller blive ødelagt af immunsystemet. Når tilstrækkeligt mange celler er ødelagt, vil blodsukkeret begynde at stige, og personen vil bevæge sig til næste stadium af sygdommen.

Forsøgs-ID:

2023-505226-33-00

Protokolkode:

PTG007DM1preTREG001

NCT ID:

NCT06688331

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af celleterapi og rituximab til børn med tidlig type 1-diabetes uden symptomer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?