Dette studie undersøger kronisk myeloid leukæmi hos børn og unge. Kronisk myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor knoglemarven producerer for mange hvide blodlegemer. Den specifikke type, der undersøges, kaldes Philadelphia kromosom positiv kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase, hvilket betyder, at kræftcellerne har en bestemt genetisk forandring. Behandlingen i studiet består af et mundtligt lægemiddel kaldet asciminib, som tilhører en gruppe medicin kaldet tyrosinkinasehæmmere. Disse lægemidler virker ved at blokere de signaler, der får kræftcellerne til at vokse og dele sig.
Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af asciminib til børn og unge og undersøge, hvor sikkert lægemidlet er for denne aldersgruppe. Studiet vil også måle, hvordan kroppen optager og behandler medicinen, hvilket kaldes farmakokinetik. Deltagerne skal tidligere have været behandlet med mindst én tyrosinkinasehæmmer, men denne behandling skal enten ikke have virket godt nok eller have forårsaget for mange bivirkninger.
Under studiet vil deltagerne tage asciminib tabletter hver dag og komme til regelmæssige kontroller, hvor lægen vil tage blodprøver og undersøge, hvordan behandlingen virker. Lægen vil også følge med i eventuelle bivirkninger og måle, hvordan medicinen påvirker kræften i blodet. For børn og unge vil lægen desuden følge med i deres vækst og udvikling. Deltagerne vil blive bedt om at besvare spørgeskemaer om, hvordan de synes medicinen smager, og hvor let den er at tage.
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Polen 
Tyskland 
Ungarn 
