Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten triheptanoin eller mellemkædede triglycerider (MCT). Dette betyder, at en computer vil beslutte, hvilken medicin du får, og hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken type du modtager.

Begge typer medicin er fedtemulsioner, som kommer som væske, der skal tages gennem munden. Medicinen vil blive blandet med andre væsker for at gøre det lettere at tage.

Din dosis vil blive beregnet baseret på din vægt og alder, og den vil blive justeret, hvis du vokser eller tager på i vægt under studiet.

Du skal tage din tildelte medicin hver dag gennem hele studieperioden. Medicinen kommer som en flydende oral emulsion, hvilket betyder en væske, der skal drikkes.

Medicinen kan blandes med andre drikkevarer eller væsker for at forbedre smagen og gøre det lettere at tage.

Du vil modtage detaljerede instruktioner om, hvordan medicinen skal opbevares og forberedes før indtagelse.

Under hele studiet vil dit behandlingsteam nøje overvåge dig for store kliniske hændelser (MCE). Dette inkluderer alvorlige episoder som lavt blodsukker (hypoglykæmi), muskelnedbrydning (rhabdomyolyse) eller forværring af hjerteproblemer (kardiomyopati).

Alle tilfælde, hvor du har brug for akut behandling, besøg på skadestue eller indlæggelse på hospital på grund af din LC-FAOD (langtids fedtsyre-oxidations forstyrrelse), vil blive registreret og analyseret.

Du vil blive instrueret i at genkende symptomer, der kræver øjeblikkelig medicinsk opmærksomhed, og hvordan du skal reagere i sådanne situationer.

Du vil få foretaget regelmæssige hjerteundersøgelser for at måle, hvor godt dit hjerte fungerer. Dette inkluderer måling af venstre ventrikels ejektionsfraktion, som viser, hvor stor en del af blodet dit hjerte pumper ud med hvert slag.

Der vil også blive målt på venstre ventrikels volumen og hjertevæggens masse for at vurdere eventuelle ændringer i hjertets struktur og funktion.

Disse undersøgelser er smertfri og bruger ultralyd eller andre ikke-invasive metoder til at se på dit hjerte.

Du og dine omsorgspersoner vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om, hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv. For børn på 2 år og ældre bruges PedsQL 4.0 Generic Core Scale.

For spædbørn mellem 1 og 24 måneder bruges PedsQL Infant Scale. Disse skemaer ser på både fysisk og psykosocial sundhed.

Spørgeskemaerne hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende og din evne til at deltage i normale aktiviteter som skole og leg.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle niveauerne af heptanoat og betahydroxypentanoat (BHP) i dit blod. Dette hjælper med at vise, hvordan din krop behandler medicinen.

Blodprøverne hjælper også med at sikre, at du får den rigtige mængde medicin, og at den virker som forventet i din krop.

Tidspunktet for blodprøvetagning vil blive koordineret med dine andre hospitalsbesøg for at minimere antallet af separate besøg.

Du vil blive bedt om at vurdere, hvor let det er at tage medicinen, og hvordan den smager. Dette sker gennem en acceptabilitets- og smagsundersøgelse.

Disse oplysninger hjælper med at forstå, hvor godt patienter kan tolerere medicinen, når den blandes med forskellige væsker.

Din feedback er vigtig for at forbedre, hvordan medicinen gives til fremtidige patienter.

Hvis du er over 2 år gammel og opfylder specifikke kriterier, kan du blive inviteret til at deltage i en ekstra undersøgelse af leveren kaldet Lever-delstudiet.

Dette indebærer en særlig scanning kaldet 1H-MRS (magnetisk resonans spektroskopi), som måler fedtindholdet i din lever uden smerte eller stråling.

For at deltage skal dit levers fedtindhold være mellem 2% og 20%, og du skal kunne ligge stille under scanningen, som tager omkring 30 minutter.

Gennem hele studiet vil alle behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE’er) blive omhyggeligt registreret og overvåget. Dette inkluderer alle symptomer eller problemer, der kan være relateret til medicinen.

Alvorlige bivirkninger, der kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsophold, vil blive rapporteret som alvorlige TEAE’er.

Du og dine omsorgspersoner vil blive instrueret i at rapportere alle nye symptomer eller ændringer i dit helbred til studiecentret.

Antallet af dage, hvor du ikke kan gå i skole eller deltage i læringsaktiviteter på grund af din sygdom, vil blive registreret gennem hele studiet.

Dette hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit uddannelsesforløb og din evne til at deltage i normale børneaktiviteter.

Informationen vil blive indsamlet gennem samtaler med dig og dine omsorgspersoner ved regelmæssige besøg.

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt vurdere din samlede kliniske tilstand ved hjælp af CGI-C skalaen (Clinical Global Impression of Change).

Denne vurdering ser på, om der er sket en generel forbedring, forværring eller ingen ændring i din tilstand sammenlignet med starten af studiet.

Vurderingen baseres på observationer af dine symptomer, hospitaliseringsfrekvens og generelle funktionsniveau.

Du vil have regelmæssige opfølgningsbesøg på hospitalet eller klinikken gennem hele studieperioden. Hyppigheden af disse besøg vil blive fastlagt baseret på din individuelle tilstand.

Ved hvert besøg vil dit behandlingsteam vurdere din respons på behandlingen, justere din medicindosis hvis nødvendigt, og sikre sig, at du ikke oplever skadelige bivirkninger.

Studiet vil fortsætte, indtil der er indsamlet tilstrækkelige data til at vurdere, hvilken behandling der er mest effektiv til at reducere store kliniske hændelser hos børn med LC-FAOD.