Indholdsfortegnelse
- Overblik over forsøget
- Hvem kan deltage
- Studiedesign og sammenligning
- Hvad forskerne måler
- Status og størrelse
Overblik over forsøget
Dette er et interventionsstudie, hvor forskerne undersøger Triheptanoin hos børn med LC-FAOD, som er en gruppe Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders.[1]
Studiets titel viser, at formålet er at sammenligne Triheptanoin med even-chain MCT for at se effekten på MCEs, altså større kliniske hændelser.[1]
Hvem kan deltage
Målgruppen er pædiatriske patienter, hvilket betyder børn.[1]
Forsøget er rettet mod børn, der har LC-FAOD, så det handler om en meget specifik patientgruppe og ikke om alle med stofskiftesygdomme.[1]
Studiedesign og sammenligning
Forsøget er i fase 3, som normalt betyder, at en behandling testes i en større gruppe for at se, hvordan den virker i praksis.[1]
Der sammenlignes mellem Triheptanoin og MCT, som står for Medium-chain Triglycerides.[1]
Interventionerne er angivet som orale fedtemulsioner, og begge behandlinger er beskrevet med samme procentstyrke i forsøgsdata.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste primære endepunkt er den årlige rate af MCEs, altså hvor ofte større kliniske hændelser sker over et år.[1]
Dette mål bruges til at sammenligne, om Triheptanoin ændrer hyppigheden af disse hændelser i forhold til MCT.[1]
Status og størrelse
Studiets status er Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1]
Der er planlagt 70 deltagere i forsøget.[1]
