Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af to forskellige doseringsmåder af emicizumab til behandling af medfødt hæmofili A (blødersygdom)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger medfødt hæmofili A, som er en arvelig sygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en vigtig størkningsfaktor. Studiet fokuserer på behandling med medicinen emicizumab, som hjælper med at forebygge blødninger hos patienter med denne sygdom. Formålet med studiet er at finde ud af, om en individuel tilpasset dosering af emicizumab baseret på blodprøver er lige så effektiv som den standarddosering, der normalt bruges, til at forebygge blødninger.

I studiet vil deltagere først blive fulgt i 6 måneder, mens de får deres normale behandling med emicizumab. Derefter vil de skifte til en tilpasset dosering, som beregnes ud fra måling af medicinens niveau i blodet. Denne fase varer også 6 måneder, efterfulgt af yderligere 12 måneder hvor den tilpassede dosering fortsættes. Under hele forløbet vil deltagerne registrere eventuelle blødninger og komme til regelmæssige kontroller.

Læger vil måle forskellige ting under studiet, herunder antallet af blødninger, medicinens niveau i blodet, ledenes tilstand gennem undersøgelser og scanning, livskvalitet gennem spørgeskemaer, og hvor meget medicin der er nødvendig samlet set. Studiet vil også se på, hvor godt den nye måde at beregne dosis på fungerer, og om den tilpassede behandling påvirker deltagernes evne til at deltage i sport og andre aktiviteter.

1 blødningsvurderingsfase

Du fortsætter med at tage din nuværende emicizumab medicin (Hemlibra) i den sædvanlige dosis på 6 mg pr. kg kropsvægt hver fjerde uge. Denne dosis kan gives med varierende intervaller baseret på din læges vurdering.

I løbet af denne 6-måneders periode skal du registrere alle blødninger, du oplever. Dette inkluderer både spontane blødninger i led eller muskler samt blødninger, der kræver behandling.

Du skal møde til regelmæssige undersøgelser, hvor din læge vil vurdere dit ledhelbred ved hjælp af fysisk undersøgelse. Dette kaldes Hæmofili Ledsundhedsscore (HJHS).

Der kan blive taget ultralydsbilleder af dine led, hvis det er muligt på din behandlingssted.

Du skal besvare spørgeskemaer om din livskvalitet og fysiske funktion. Dette inkluderer spørgsmål om din mobilitet og eventuelle smerter.

Du bliver bedt om at vurdere eventuelle smerter under indgivelse af emicizumab på en skala fra 0-10.

Der bliver taget blodprøver for at måle niveauet af emicizumab i dit blod og for at undersøge andre faktorer relateret til blodets størkningsevne.

2 farmakokinetisk-guidet doseringsfase

Baseret på blodprøverne fra den første fase, vil din læge beregne en individuelt tilpasset dosis af emicizumab til dig. Målet er at opnå et blodniveau mellem 25-39 mikrogram pr. milliliter.

Du vil modtage din nye, personligt tilpassede dosis af emicizumab. Denne kan være anderledes end den standarddosis, du tog i den første fase.

Denne fase varer også i 6 måneder, og du skal fortsætte med at registrere alle blødningsepisoder.

Du skal stadig møde til regelmæssige kontroller, hvor din læge vil vurdere dit ledhelbred og tage blodprøver for at overvåge emicizumab-niveauet i dit blod.

Du skal fortsætte med at udfylde de samme spørgeskemaer om livskvalitet og fysisk funktion som i den første fase.

Der bliver fortsat taget blodprøver for at overvåge, hvor godt den individuelt tilpassede dosis virker for dig.

3 dosisfortsættelse fase

Du fortsætter med at tage den individuelt tilpassede dosis af emicizumab, som blev fastlagt i den foregående fase.

Denne fase varer i yderligere 6 måneder, hvilket betyder, at den samlede behandlingsperiode med den tilpassede dosis bliver 12 måneder.

Du skal fortsætte med at registrere alle blødningsepisoder gennem hele denne periode.

Der bliver fortsat taget regelmæssige blodprøver for at overvåge emicizumab-niveauet og sikre, at det forbliver inden for det ønskede område.

Du skal fortsætte med at besvare spørgeskemaer om din livskvalitet, fysiske funktion og smerteniveau.

Din læge vil fortsætte med at vurdere dit ledhelbred gennem fysiske undersøgelser og eventuelle ultralydsscanninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en bekræftet diagnose af medfødt hæmofili A, som er en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt. Din naturlige faktor VIII (et vigtigt protein der hjælper blodet med at størkne) skal være under 6 enheder per milliliter
  • Du skal være over 1 år gammel
  • Du skal allerede have fået emicizumab medicin i mindst 12 måneder før du kan deltage. Emicizumab er et lægemiddel der hjælper dit blod med at størkne. Du skal have fået den normale dosis på 6 milligram per kilo kropsvægt hver 4. uge
  • Du skal have god kontrol over dine blødninger, hvilket betyder:
    • Du må ikke have haft spontane blødninger i led eller muskler i de sidste 6 måneder. Spontane blødninger er blødninger der sker af sig selv uden skade
    • Du må maksimalt have haft 2 behandlingskrævende blødninger i de sidste 6 måneder, som skyldes skader eller ulykker
  • Du eller dine forældre/værge skal kunne og ville underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der viser at I forstår undersøgelsen og frivilligt vil deltage
  • Du skal være villig til at give information om dine blødninger
  • Du skal være villig til at følge medicin-planen som forskerne giver dig

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har en medfødt blødersygdom (hæmofili) der ikke er type A
  • Du kan ikke deltage hvis du har udviklet inhibitorer – det vil sige antistoffer der neutraliserer blodkoagulationsfaktor VIII
  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for emicizumab eller andre lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige blødningssygdomme udover hæmofili A
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktive eller tilbagevendende infektioner
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker blodets evne til at størkne på en måde der kan være farlig
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft tromboemboliske episoder – det vil sige blodpropper i årerne eller venerne – inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har en historie med trombotisk mikroangiopati – en sygdom hvor små blodkar bliver blokeret
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft der kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre kliniske undersøgelser samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Maastricht Maastricht Holland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Haga Hospital Haag Holland
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Lulid Upzrtnajjsqk Mujscay Crjnrkn (ocvny Leiden Holland
Uesoblcbzssk Mbwwree Csoamub Gxjwtcqjs Groningen Holland
Ahlupruuc Uca Amsterdam Holland
Eobmdck Unqerwcldbia Mdpwcay Cufrytp Rtprsscxl (tzbrcdd Mrd Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
25.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Emicizumab er et lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med medfødt hæmofili A. Dette lægemiddel hjælper blodet med at størkne ordentligt ved at efterligne funktionen af en vigtig koagulationsfaktor, som mangler eller ikke virker korrekt hos personer med hæmofili A. Emicizumab gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe med at forhindre blødningsepisoder, herunder spontane blødninger i led og muskler. I dette studie undersøges to forskellige måder at dosere emicizumab på – en konventionel dosis og en individuelt tilpasset dosis baseret på, hvordan lægemidlet opfører sig i hver patients krop.

Medfødt Hæmofili A – Medfødt hæmofili A er en arvelig blødningssygdom, der opstår på grund af mangel på eller defekt i koagulationsfaktor VIII. Sygdommen påvirker blodets evne til at størkne normalt, hvilket resulterer i forlænget blødning efter skader eller operationer. Personer med denne tilstand oplever ofte spontane blødninger, især i led og muskler, uden nogen synlig årsag. Blødningerne kan være milde til alvorlige afhængigt af graden af faktormangel. Gentagne blødninger i led kan føre til ledbeskadigelse og bevægelsesbegrænsninger over tid. Sygdommen rammer kun mænd, da den nedarves gennem X-kromosomet.

Forsøgs-ID:
2024-515528-35-00
Protokolkode:
22-571/21U-0151
NCT ID:
NCT06320626
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2

  • Sammenligning af behandlinger til patienter med hæmofili A og antistoffer mod faktor VIII

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Finland Tyskland Norge Spanien +1