Sammenligning af tidlig versus sen etoposid-behandling hos intensivpatienter med svær HLH (hemofagocytisk lymfohistiocytose)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofagocytisk lymfohistiocytose, som er en alvorlig sygdom hvor kroppens immunsystem bliver overaktivt og angriber kroppens egne celler og væv. Sygdommen kan påvirke mange organer og kræver intensiv behandling på hospitalet. Studiet sammenligner to forskellige måder at give medicinen etoposid på til patienter med denne sygdom, som er indlagt på en intensivafdeling på grund af organsvigt. Organsvigt betyder, at vigtige organer som hjerte, lunger, nyrer eller hjerne ikke fungerer normalt.

Formålet med studiet er at finde ud af, hvilken af de to behandlingsstrategier der bedst kan forhindre forværring af organsvigt. Den første strategi er tidlig behandling, hvor etoposid gives inden for 12 timer efter, at patienten er blevet inkluderet i studiet. Den anden strategi er forsinket behandling, hvor medicinen først gives, hvis patientens tilstand forværres efter 48 timer. Patienterne vil blive tilfældigt tildelt en af de to behandlingsgrupper, og nogle kan få placebo i stedet for den aktive medicin i den indledende periode.

Under studiet vil læger nøje overvåge patienternes tilstand og måle, hvordan deres organer fungerer ved hjælp af forskellige tests og scorer. Studiet vil følge patienterne i op til 60 dage for at se, hvordan de klarer sig med hver af de to behandlingsstrategier. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og komplikationer, herunder infektioner og blødninger, som kan opstå under behandlingen.

1 Optagelse og randomisering

Du vil blive optaget i studiet efter bekræftelse af din HLH-diagnose (hemofagocytisk lymfohistiocytose) og indlæggelse på intensivafdeling med organsvigt.

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper: tidlig behandling med etoposid inden for 12 timer eller forsinket behandling med etoposid kun ved forværring efter 48 timer.

Der vil blive foretaget grundlæggende målinger af dine organfunktioner som udgangspunkt for studiet (dag 0).

2 Tidlig behandlingsgruppe

Hvis du tildeles den tidlige gruppe, vil du få etoposid inden for de første 12 timer efter optagelse i studiet.

Etoposid er et lægemiddel, der bruges til at dæmpe dit immunsystem og reducere den overdrevne betændelsesreaktion, som karakteriserer HLH.

Du vil også modtage standardbehandling for HLH og intensiv behandling for dit organsvigt.

3 Forsinket behandlingsgruppe

Hvis du tildeles den forsinkede gruppe, vil du først modtage standardbehandling for HLH uden etoposid i de første 48 timer.

Dit tilstand vil blive overvåget nøje i disse 48 timer for tegn på forværring.

Hvis din tilstand forværres eller ikke forbedres efter 48 timer, vil du få etoposid som redningsbehandling.

Hvis din tilstand er stabil eller forbedres, fortsætter du uden etoposid.

4 Daglig overvågning og vurdering

Dit tilstand vil blive vurderet dagligt ved hjælp af SOFA-skalaen, som måler, hvor godt dine forskellige organer fungerer.

Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at overvåge dit respons på behandlingen.

Specifikke målinger vil blive foretaget på dag 2, 7 og 14 for at vurdere din fremgang.

5 Overvågning i 14 dage

De første 14 dage er den intensive overvågningsperiode.

Antallet af dage uden respirator og uden kredsløbsstøttende medicin vil blive registreret.

Dit behov for nyrebehandling vil blive overvåget og registreret.

Der vil blive holdt øje med eventuelle infektioner, nedsat antal hvide blodlegemer eller blødninger.

6 Laboratorieovervågning

Dine blodværdier vil blive overvåget regelmæssigt, herunder fibrinogen (et protein, der hjælper blodet med at størkne), ferritin (et protein, der indikerer betændelse) og triglycerider (fedtstoffer i blodet).

Målet er at se fibrinogen stige over 2 g/L, ferritin falde under 2000 μg/L og triglycerider falde under 1,5 mg/dL.

Din HScore, som er en anden måde at vurdere HLH-sygdommen på, vil blive beregnet på dag 2, 7 og 14.

7 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt i op til 60 dage efter optagelse i studiet.

Længden af dit ophold på intensivafdelingen og på hospitalet vil blive registreret.

Din overlevelse vil blive overvåget gennem hele opfølgningsperioden.

8 Registrering af bivirkninger

Eventuelle hospitalsrelaterede infektioner vil blive registreret.

Hvis du udvikler neutropeni (lavt antal hvide blodlegemer, som kan øge risikoen for infektioner), vil dette blive overvåget og behandlet efter behov.

Blødningsepisoder, der kræver blodtransfusion eller kirurgisk indgreb, vil blive registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være en voksen patient
  • Du skal have en bekræftet diagnose af HLH (en sygdom hvor immunsystemet bliver overaktivt). Dette bekræftes ved at have 5 eller flere af følgende tegn: feber, forstørret milt, lave blodtal i 2 eller 3 blodcelle-typer, høje fedtstoffer eller lave blodstørkningsstoffer i blodet, unormale celler i knoglemarven eller lymfeknuderne, og høje jernværdier i blodet
  • Dit lægehold skal have bekræftet HLH-diagnosen
  • Dette skal være første gang du får HLH
  • Du skal være indlagt på intensiv afdeling (en specialafdeling for kritisk syge patienter)
  • Du skal have problemer med et eller flere af dine vigtige organer:
    • Kredsløbsproblemer: Dit blodtryk er for lavt sammen med høje mælkesyreværdier, eller du har brug for medicin til at støtte dit hjerte
    • Åndedrætsbesvær: Du har brug for mere end 6 liter ilt i minuttet, eller du har brug for åndedrætshjælp gennem en maske eller respirator
    • Nyreproblemer: Dine nyrer arbejder dårligt, vist ved høje affaldsstoffer i blodet eller meget lidt urin
    • Hjerneproblemer: Du har nedsat bevidsthed målt på en skala, hvor normale mennesker scorer 15 point, men du scorer 13 eller lavere

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 80 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, som gør det farligt at få behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær nedsat leverfunktion, hvor leveren ikke arbejder godt nok
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær nedsat nyrefunktion, hvor nyrerne ikke renser blodet tilstrækkeligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, som kræver behandling på nuværende tidspunkt
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede har fået etoposid – et kemoterapimedicin – inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke kan behandles med antibiotika
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lave antal hvide blodlegemer, som bekæmper infektioner i kroppen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig blødningstendens, hvor blodet ikke størkner normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for etoposid eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i en anden medicinsk undersøgelse på samme tid
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din tilstand er for ustabil til at være med i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil give dit samtykke til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay Rocquencourt Frankrig
Centre Hospitalier Victor Dupouy Argenteuil Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Sud Francilien Corbeil-Essonnes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire d’Orléans Orléans Frankrig
Centre Hospital Region Metz Thionville Metz Frankrig
Cgokhb Hrnnhwrtrva Undyfheojnfcy Dy Dzgry Dijon Frankrig
Adpzcbuchn Pkfcpuqp Hqoauddh Df Mswapuofq Marseille Frankrig
Clkz Du Nannv Vandoeuvre lès Nancy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
15.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Etoposid er et lægemiddel, der tilhører en gruppe af kræftmedicin kaldet topoisomerase-hæmmere. Det virker ved at stoppe kræftceller og andre hurtigt voksende celler i at dele sig og sprede sig. I dette studie bruges etoposid til at behandle en alvorlig sygdom kaldet hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), hvor kroppens immunsystem angriber sine egne organer og væv. Medicinen hjælper med at kontrollere den ukontrollerede immunreaktion og reducere skade på kroppens organer. Patienter i studiet vil få etoposid enten meget tidligt (inden for 12 timer) eller senere (efter 48 timer), afhængigt af hvilken behandlingsgruppe de bliver placeret i.

Hæmofagocytisk lymfohistiocytose – Hæmofagocytisk lymfohistiocytose er en sjælden og alvorlig tilstand, hvor kroppens immunsystem bliver overaktiveret og angriber sine egne celler og væv. Sygdommen opstår, når specielle immunceller kaldet makrofager og histiocytter begynder at fortære andre blodceller, herunder røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Dette fører til en ukontrolleret betændelsesreaktion i hele kroppen. Tilstanden kan være primær, hvilket betyder at den er genetisk betinget, eller sekundær, hvor den udløses af infektioner, kræft eller autoimmune sygdomme. Sygdommen påvirker flere organsystemer samtidig, herunder lever, milt, knoglemarv og centralnervesystemet. Patienter udvikler typisk feber, forstørret lever og milt, samt abnormale blodværdier med fald i antallet af blodceller.

Forsøgs-ID:
2024-511807-41-00
Protokolkode:
APHP230874
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ruxolitinib som førstelinjebehandling hos børn med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af lægemidlet ruxolitinib til behandling af svær betændelsestilstand (hæmofagocytisk syndrom) hos intensivpatienter

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig