Sammenligning af skræddersyet og standard rituximab-behandling hos patienter med hudsygdommen pemphigus

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pemphigus, som er en gruppe af sjældne autoimmune hudlidelser, der får kroppen til at angribe sine egne celler og forårsager blæredannelse på hud og slimhinder. De to hovedtyper, der studeres, er pemphigus vulgaris og pemphigus foliaceus. Formålet med studiet er at sammenligne en personlig behandlingsstrategi med standardbehandlingen for at se, om den personlige tilgang kan reducere risikoen for, at sygdommen kommer tilbage over en fireårig periode.

Standardbehandlingen består af rituximab, som er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet, kombineret med kortikosteroider, som er kraftige lægemidler, der reducerer betændelse. Den personlige behandlingsstrategi bruger blodprøver til at måle specifikke antistoffer kaldet anti-desmoglein, som fungerer som markører for sygdomsaktivitet. Baseret på disse markører og sygdommens indledende sværhedsgrad får kun patienter med høj risiko for tilbagefald yderligere rituximab-behandlinger.

Under studiet vil deltagerne blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at overvåge deres tilstand og behandlingsrespons. Læger vil bruge en særlig skala kaldet PDAI-score til at vurdere sygdommens sværhedsgrad og følge patienternes fremskridt. Studiet sammenligner, hvor effektiv den personlige tilgang er i forhold til standardbehandlingen med hensyn til at forhindre sygdommen i at komme tilbage og samtidig potentielt reducere bivirkninger ved at give målrettet behandling kun til dem, der har mest brug for det.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at sikre, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af anti-desmoglein antistoffer (antistoffer, som kroppen producerer mod sine egne celler ved pemfigus).

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af PDAI-skalaen (Pemphigus Disease Area Index), som måler, hvor alvorlig din tilstand er.

Du skal være vaccineret mod Covid-19 inden studiets start. Det anbefales også, at du er vaccineret mod influenza og pneumokokker.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper.

Alle deltagere vil starte med den samme behandling: prednison (et steroid) i dosis 1 mg pr. kg kropsvægt dagligt, som tages gennem munden.

Samtidig vil du få rituximab (MabThera), som er et lægemiddel, der gives som infusion i en blodåre.

3 Indledende rituximab behandling

Du vil modtage rituximab infusioner som en del af standardbehandlingen.

Rituximab gives som en infusion direkte i blodbanen gennem en blodåre.

Infusionerne vil blive givet på hospitalet under lægeligt tilsyn.

4 Opfølgende behandling baseret på din gruppe

Hvis du er i den personaliserede behandlingsgruppe, vil din fortsatte behandling blive baseret på regelmæssige målinger af dine anti-desmoglein antistoffer.

Kun hvis dine antistofniveauer viser høj risiko for tilbagefald, vil du få yderligere rituximab infusioner.

Hvis du er i standardbehandlingsgruppen, vil du følge den normale behandlingsplan med rituximab og steroider som beskrevet i de franske retningslinjer.

5 Løbende overvågning og blodprøver

Du vil have regelmæssige lægebesøg gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dine anti-desmoglein antistofniveauer.

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af PDAI-skalaen ved hver kontrol.

Lægen vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger fra behandlingen.

6 Langtidsopfølgning

Studiet vil følge dig i 4 år for at se, hvor mange der oplever tilbagefald af sygdommen.

Du vil have planlagte besøg gennem hele denne periode.

Hovedformålet er at sammenligne, hvilken behandlingsstrategi der bedst forhindrer tilbagefald af pemfigus.

Alle deltagere vil blive fulgt lige længe uanset, hvilken behandlingsgruppe de tilhører.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 80 år gammel
  • Du skal være tilmeldt den danske sygesikring eller have ret til sundhedsydelser
  • Du skal underskrive et samtykkeerklæring, eller din familie kan gøre det, hvis du ikke selv kan
  • Du skal have fået stillet en ny diagnose med pemphigus vulgaris eller pemphigus foliaceus (autoimmune hudsygdomme, hvor kroppens immunsystem angriber huden). Diagnosen skal være bekræftet ved:
    • Vævsprøve fra hud eller slimhinde, der viser acantholyse (løsning af hudceller)
    • Påvisning af IgG-antistoffer og komplement (immunsystemets proteiner) på hudcellernes overflade ved særlig mikroskopi
  • Du skal have moderat til svær aktiv sygdom, målt ved en PDAI-score (sygdomsaktivitetsskala) på over 15 point
  • Du skal kunne tåle standardbehandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon som prednisolon, 1 mg per kg kropsvægt dagligt) og rituximab (medicin der påvirker immunsystemet)
  • Du skal være vaccineret mod COVID-19 før du starter i studiet
  • Det anbefales, at du er vaccineret mod influenza og lungebetændelse før studiestart
  • Hvis du er en kvinde, der ikke er i overgangsalderen (mindst 12 måneder uden menstruation) eller ikke er steriliseret:
    • Du skal være enig i at være seksuelt afholdenhed eller bruge to sikre præventionsmetoder
    • Mindst én metode skal have mindre end 1% risiko for svangerskab per år
    • Dette skal fortsætte under behandlingen og i mindst 12 måneder efter sidste behandling
    • Du skal have en negativ graviditetstest inden for en uge før studiestart
  • Hvis du er en mand:
    • Du skal være steriliseret eller være enig i at være seksuelt afholdende eller bruge kondom
    • Dette skal fortsætte under behandlingen og i mindst 12 måneder efter sidste behandling
    • Du må ikke donere sæd i samme periode
  • Du skal være i stand til at følge studiets plan og procedurer efter lægens vurdering

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har andre sygdomme i immunsystemet end pemphigus (blæresygdomme i huden)
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der er blevet fjernet helt
  • Du har aktive infektioner som tuberkulose, hepatitis B eller hepatitis C
  • Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for rituximab (et lægemiddel der påvirker immunsystemet)
  • Du tager andre lægemidler der svækker immunsystemet, som ikke kan stoppes under studiet
  • Du har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 3 måneder
  • Du har meget lave tal af hvide blodlegemer (neutrofiler – celler der bekæmper infektioner)
  • Du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du deltager allerede i andre medicinske forsøg
  • Du kan ikke følge studieplanens krav eller komme til de planlagte besøg
  • Du har psykiske sygdomme der gør det svært at forstå og følge behandlingen
  • Du har misbrug af alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier De Niort Niort Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire d’Orléans Orléans Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Cfpoju Hzzfbytktam Uqfbgeptqakuz Rnsuc Reims Frankrig
Auzhyjcouz Pongcvpa Hdbhkxjv Dq Mvdveryat Marseille Frankrig
Ccdivb Hnupwrgzdgb Uaphcrzkrcgiz Ds Dtkxm Dijon Frankrig
Cazujp Hfjcsfmhwfm Rtgdnzpo Djmbeqxszwlckq Angers Frankrig
Cotvbc Hmslngjmtyx Rgxpnuor Upwmbhwpolmqt Dk Tdlzo Tours Frankrig
Cjgmgu Hzzkcevopwn Ee Uixjcnzjizydk Ds Ldbpfyy Limoges Frankrig
Idymdtdd du Czyvppkjqmgh Hbxdsyttjjc Utoqrvjhrczwc dc Sacmv Errzrps (quzlvde Saint-Priest-en-Jarez Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
02.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rituximab er et lægemiddel, der bruges til at behandle pemphigus, som er en alvorlig hudsygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber hudens celler. Dette lægemiddel virker ved at påvirke de hvide blodlegemer, der er ansvarlige for at producere skadelige antistoffer. Rituximab hjælper med at reducere produktionen af disse antistoffer, som forårsager blæredannelse og sår på huden.

Kortikosteroider er en type lægemiddel, der ligner hormoner, som kroppen naturligt producerer. Disse lægemidler bruges til at reducere betændelse og undertrykke kroppens immunsystem. Ved pemphigus hjælper kortikosteroider med at kontrollere symptomerne ved at mindske den immunreaktion, der forårsager hudens problemer. De kan gives som tabletter eller sprøjter.

I dette studie undersøges to forskellige måder at behandle pemphigus på. Den ene er standardbehandlingen, hvor patienter får både rituximab og kortikosteroider efter en fast plan. Den anden er en personlig behandlingstilgang, hvor læger bruger blodprøver til at måle specielle antistoffer og kun giver rituximab-behandling til patienter, som har høj risiko for, at sygdommen vender tilbage.

Undersøgte sygdomme:

Pemphigus vulgaris – En autoimmun hudsygdom hvor kroppens immunsystem angriber de celler, der holder hudcellerne sammen. Sygdommen forårsager dannelse af blærer og sår i munden og på huden, der kan være smertefulde og svære at hele. Blærerne opstår, fordi forbindelserne mellem hudcellerne bliver ødelagt, hvilket får cellerne til at skille sig fra hinanden. Sygdommen udvikler sig typisk gradvist og kan påvirke forskellige områder af kroppen over tid. Uden behandling har tilstanden tendens til at sprede sig og blive mere alvorlig.

Pemphigus foliaceus – En autoimmun hudsygdom der ligner pemphigus vulgaris, men primært påvirker de øverste lag af huden. Sygdommen forårsager dannelse af overfladiske blærer og skorper, hovedsageligt på ansigt, hoved og overkrop. I modsætning til pemphigus vulgaris påvirker denne form sjældent mundhulen eller andre slimhinder. Blærerne er ofte skrøbelige og brister let, hvilket efterlader røde, skællende områder på huden. Tilstanden kan starte lokalt og gradvist sprede sig til andre dele af kroppen, hvis den ikke behandles.

Forsøgs-ID:
2024-514886-21-00
Protokolkode:
2020/0424/HP
NCT ID:
NCT05898308
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Test af lav-dosis interleukin-2 behandling hos patienter med primær skleroserende cholangitis (PSC) og andre kroniske betændelsessygdomme

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland