Sammenligning af lægemidlet sirolimus med binyrebarkhormon til behandling af aktiv skjoldbruskkirtel-øjensygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Thyreoideaassocieret øjensygdom er en tilstand, hvor øjnene bliver påvirket i forbindelse med sygdomme i skjoldbruskkirtlen. Denne sygdom kan forårsage hævelse og betændelse omkring øjnene, hvilket kan medføre symptomer som fremstående øjne, dobbeltsyn, øjenlågsproblemer og påvirkning af øjenbevægelserne. Tilstanden opstår ofte i forbindelse med en overaktiv skjoldbruskkirtel.

Formålet med dette studie er at sammenligne to forskellige behandlinger for aktiv thyreoideaassocieret øjensygdom. Den ene behandling er sirolimus, som er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet. Den anden behandling er kortikosteroider, som er den sædvanlige standardbehandling for denne tilstand. Kortikosteroider er lægemidler, der reducerer betændelse og påvirker immunsystemets reaktioner. Studiet undersøger, om sirolimus er mere effektivt end kortikosteroider og om det har færre bivirkninger.

Under studiet vil deltagerne blive behandlet i 12 uger, og deres tilstand vil blive fulgt og vurderet gennem forskellige undersøgelser. Lægerne vil måle ændringer i øjensymptomerne, herunder graden af betændelse, hvor meget øjnene står frem, øjenlågsåbningen og øjenbevægelserne. Deltagerne vil også blive spurgt om, hvordan sygdommen påvirker deres livskvalitet. Behandlingsforløbet kræver regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge virkningen af behandlingen og eventuelle bivirkninger.

1 Indledende behandling med sirolimus

Du vil begynde behandling med sirolimus, som er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i øjnene. Dette lægemiddel kaldes også Rapamune.

Du vil få 0,5 mg tabletter, som skal tages gennem munden. Disse tabletter er belagt for at gøre dem lettere at sluge.

Lægen vil fortælle dig nøjagtigt hvor mange tabletter du skal tage og hvor ofte. Dette vil afhænge af din specifikke situation og hvordan din krop reagerer på medicinen.

2 Alternativ behandling med methylprednisolon

Hvis du ikke får sirolimus, vil du i stedet få behandling med methylprednisolon, som er en type kortikosteroid (et lægemiddel der ligner hormoner kroppen selv producerer).

Dette lægemiddel kaldes Solu-Medrol og kommer som et pulver der blandes med væske for at lave en injektionsvæske.

Du vil få 500 mg af dette lægemiddel som en indsprøjtning direkte i blodåren. Lægen eller sygeplejersken vil give dig denne indsprøjtning.

Denne form for methylprednisolon indeholder ikke benzylalkohol, hvilket gør den sikrere for nogle patienter.

3 Opfølgning efter 12 uger

Efter 12 uger med behandling vil lægen undersøge hvordan din tilstand har udviklet sig.

Lægen vil måle aktivitetsniveauset af øjensygdommen ved hjælp af en skala kaldet CAS (Clinical Activity Score). En forbedring betyder et fald på mindst 2 point på denne skala.

Din læge vil måle hvor meget dine øjne står frem (kaldet proptose) for at se om der er en forbedring på mindst 2 mm.

Lægen vil også måle åbningen mellem øjenlågene for at se om der er en forbedring på mindst 2 mm.

Din øjenbevægelse vil blive testet ved hjælp af Gorman-skalaen for at se om der er forbedring i forhold til dobbeltsyn. Denne skala går fra 1 (intet dobbeltsyn) til 4 (konstant dobbeltsyn).

4 Vurdering af livskvalitet

Du vil udfylde et spørgeskema om livskvalitet kaldet GO-QOL, som måler hvordan øjensygdommen påvirker dit daglige liv.

Lægen vil se om der er en forbedring på mindst 6 point i denne score, hvilket ville vise at din livskvalitet er blevet bedre.

5 Opfølgning i 48 uger

Du vil blive fulgt tæt i 48 uger efter behandlingens start for at overvåge din udvikling og eventuelle bivirkninger.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du tage en urintest for graviditet før hver behandling og gennem hele opfølgningsperioden.

Du skal fortsætte med at bruge sikker prævention i 180 dage efter din sidste dosis af studiemedicin.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have Graves sygdom (en type skjoldbruskkirtel sygdom) sammen med aktiv thyroid eye disease (øjensygdom relateret til skjoldbruskkirtlen), hvor sygdommen påvirker dine øjne med en score på mindst 4 point på en skala der måler hvor aktiv sygdommen er
Du skal have moderat til svær aktiv øjensygdom som påvirker dit daglige liv betydeligt, men som ikke truer dit syn. Dette viser sig typisk ved et eller flere af følgende: øjenlågene trækker sig tilbage mindst 2 mm, moderat eller svær hævelse af vævet omkring øjnene, øjnene stikker frem mindst 3 mm mere end normalt for din race og køn, eller du ser dobbelt enten af og til eller hele tiden
Din skjoldbruskkirtel skal være i balance (euthyroid) med sygdommen under kontrol, eller du må kun have mild over- eller underaktiv skjoldbruskkirtel. Dette betyder at dine skjoldbruskkirtel hormoner (FT4 og FT3) skal være mindre end 50% over eller under de normale værdier. Lægen vil arbejde på at få din skjoldbruskkirtel i balance og holde den sådan under hele studiet
Dine aktive øjensymptomer skal være begyndt inden for de sidste 6 måneder før studiet starter
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest før studiet og ved hvert besøg. Du skal også bruge sikker prævention under studiet, såsom p-piller. Hormonel prævention skal startes mindst en fuld cyklus før studiet begynder og fortsætte i 180 dage efter den sidste medicindosis
Hvis du er en mand og seksuelt aktiv med en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge barriere prævention (såsom kondom) fra start af studiet til 180 dage efter den sidste medicindosis, medmindre du er steriliseret
Du skal være mindst 18 år gammel og under 80 år
Du skal være vaccineret i henhold til de nationale retningslinjer
Du skal underskrive et informeret samtykke og være villig til at samarbejde om behandlingen og opfølgningen gennem hele studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion, som din krop ikke kan bekæmpe ordentligt
Du kan ikke deltage hvis dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom) ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der svækker dit immunsystem
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med dit hjerte
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med din lever
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret sukkersyge, hvor dit blodsukker er for højt
Du kan ikke deltage hvis du har fået kortikosteroider (stærk betændelsesdæmpende medicin) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft en alvorlig allergisk reaktion over for sirolimus (det medicinske stof, der testes i studiet)
Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke, hvordan sirolimus virker i din krop
Du kan ikke deltage hvis du har haft øjenoperation inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis din skjoldbruskkirtel-øjensygdom (sygdom hvor øjnene påvirkes af skjoldbruskkirtelproblemer) ikke er aktiv længere

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitetssykehuset Nord-Norge HF	Tromsø	Norge
St. Olavs Hospital HF	Trondheim	Norge
Sørlandet sykehus Kristiansand	Kristiansand	Norge
Skncbpywu Ustfbdeozx Hmuhystk Hs	Stavanger	Norge
Hzkwo Bjdyab Hs	Bergen	Norge

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Norge	rekrutterer	01.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sirolimus
Sirolimus er et lægemiddel, der bruges til at undertrykke immunsystemet. Det virker ved at blokere bestemte celler i immunsystemet, som forårsager betændelse. I denne undersøgelse testes det som en mulig behandling for aktiv thyroidea øjensygdom, hvor det kan hjælpe med at reducere hævelse og betændelse omkring øjnene.

Kortikosteroider
Kortikosteroider er den standardbehandling, der normalt gives til patienter med aktiv thyroidea øjensygdom. Det er syntetiske versioner af hormoner, som kroppen naturligt producerer. De virker ved at reducere betændelse og hævelse i vævet omkring øjnene. Selvom de er effektive, kan de have flere bivirkninger, især ved langvarig brug.

Thyroid Eye Disease – Dette er en autoimmun tilstand, der påvirker øjnene og opstår som følge af overaktiv skjoldbruskkirtel. Sygdommen forårsager betændelse i øjenmuskler og væv omkring øjnene. Patienter oplever ofte øjenbulning, hvor øjnene skubbes fremad fra øjenhulerne. Øjenlågene kan blive hævede og røde, og der kan opstå dobbeltsyn på grund af påvirkning af øjenmusklerne. Sygdommen kan også medføre tørre øjne og følsomhed over for lys. Tilstanden udvikler sig typisk i faser, startende med en aktiv betændelsesperiode efterfulgt af en mere stabil fase.

Forsøgs-ID:

2023-510166-27-01

NCT ID:

NCT04936854

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af lægemidlet sirolimus med binyrebarkhormon til behandling af aktiv skjoldbruskkirtel-øjensygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?