Sammenligning af lægemidlet selinexor med standardbehandling hos patienter med tidligere behandlet myelofibrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Myelofibrosis er en sjælden type blodkræft, hvor knoglemarven, der normalt producerer blodceller, bliver erstattet af arvæv. Dette kan føre til forstørret milt, træthed, feber og andre symptomer. Sygdommen kan udvikle sig fra andre blodsygdomme eller opstå af sig selv. I dette studie undersøges behandling af patienter, der tidligere har modtaget behandling med JAK-hæmmere, som er en type medicin, der blokerer bestemte signaler i celler, men hvor behandlingen ikke længere virker eller forårsager alvorlige bivirkninger.

Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmuligheder for patienter med myelofibrosis. Den ene gruppe vil modtage selinexor, som er en ny type medicin, der virker ved at blokere transport af visse proteiner i cellerne. Den anden gruppe vil modtage behandling valgt af deres læge, som kan være forskellige typer medicin afhængigt af patientens tilstand. Formålet med studiet er at finde ud af, om selinexor alene er mere effektiv end lægens valg af behandling hos patienter, der tidligere har været behandlet for myelofibrosis.

Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser for at måle, hvor meget milten skrumper, og hvor meget symptomerne forbedres. Der vil blive taget blodprøver og lavet billedundersøgelser som MRI eller CT-scanning for at vurdere behandlingens effekt. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger og se på, hvor længe patienterne lever. Patienter, der deltager i studiet, vil blive tilfældigt tildelt en af de to behandlingsgrupper, og både patienter og læger vil vide, hvilken behandling der gives.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får selinexor, og den anden gruppe får en behandling valgt af lægen.

Hvis du bliver tildelt selinexor-gruppen, vil du modtage dette lægemiddel som en enkelt behandling. Hvis du bliver tildelt den anden gruppe, vil lægen vælge den bedste tilgængelige behandling til dig.

2 Behandling med selinexor

Hvis du får selinexor, vil du tage dette lægemiddel som tabletter gennem munden. Lægemidlet tages regelmæssigt i henhold til lægens anvisninger.

Selinexor er et lægemiddel, der blokerer visse proteiner i cancercellerne for at forhindre dem i at vokse og dele sig.

3 Behandling med lægens valg

Hvis du bliver tildelt gruppen med lægens valg, vil lægen vælge den behandling, der anses for bedst egnet til din tilstand.

Dette kan være forskellige typer af medicin afhængigt af din specifikke situation og tidligere behandlinger.

4 Regelmæssige undersøgelser

Under hele undersøgelsen vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand.

Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere dine blodtal og leverfunktion, samt scanning for at måle størrelsen af din milt.

5 Overvågning af miltens størrelse

Din miltens størrelse vil blive målt regelmæssigt ved hjælp af MR-scanning eller CT-scanning.

Dette er vigtigt for at se, om behandlingen hjælper med at reducere miltens størrelse, hvilket er et af hovedmålene i undersøgelsen.

6 Symptomvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer relateret til myelofibrose.

Dette hjælper med at måle, om behandlingen forbedrer symptomer som træthed, nattesved, knoglesmerter og andre gener forbundet med sygdommen.

7 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på behandlingen.

Det er vigtigt, at du rapporterer alle nye symptomer eller ændringer i dit helbred til lægen.

8 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at modtage den tildelte behandling, så længe den er effektiv og du tolererer den godt.

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen stadig er til gavn for dig.

9 Opfølgning og afslutning

Når behandlingen stoppes, vil du stadig blive fulgt for at se, hvordan du har det på længere sigt.

Dette inkluderer regelmæssige kontroller for at overvåge din overlevelse og generelle helbredstilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have en diagnose af primær myelofibrose eller myelofibrose udviklet fra andre blodsygdomme, bekræftet af en læge
  • Du skal tidligere have været behandlet med JAK-hæmmere (en type medicin mod blodsygdomme) i mindst 6 måneder
  • Din milt skal være forstørret og målbar ved scanning, med et volumen på mindst 450 cm³
  • JAK-hæmmer behandlingen skal have virket utilstrækkeligt eller givet bivirkninger, som for eksempel at milten ikke blev tilstrækkeligt reduceret, at den voksede igen, eller at du udviklede behov for blodtransfusioner eller alvorlige bivirkninger
  • Dit ECOG performance status (en måling af hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) skal være 2 eller bedre
  • Dine blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 75 × 10⁹ per liter
  • Dine neutrofile granulocytter (hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) skal være mindst 1,5 × 10⁹ per liter
  • Din nyrefunktion skal være tilstrækkelig med en kreatinin-clearance (mål for hvor godt nyrerne virker) på over 15 mL per minut
  • Dine levertal skal være acceptable: bilirubin (et stof fra nedbrudt blod) skal være under 1,5 gange den normale øvre grænse, og leverenzymer (AST og ALT) skal være under 2,5 gange den normale øvre grænse
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis medicin
  • Hvis du er mand og seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention under studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis medicin, og du må ikke donere sæd i behandlingsperioden
  • Hvis du har hepatitis B, skal du have været i behandling med antivirale lægemidler i over 8 uger, og din virusmængde skal være under 100 IU/mL
  • Hvis du har ubehandlet hepatitis C, skal der være dokumentation for, at du ikke har virus i blodet
  • Hvis du har HIV, skal dine CD4+ T-celler (vigtige immunceller) være mindst 350 celler per mikroliter, du skal ikke have virus i blodet, og du må ikke have haft AIDS-relaterede infektioner i det sidste år
  • Du skal underskrive et informeret samtykke i overensstemmelse med lovgivningen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (en behandling hvor raske stamceller fra en donor overføres til dig) inden for de sidste 3 måneder
  • Du må ikke deltage, hvis du har fået behandling med andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 2 uger
  • Du må ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer, som gør det farligt at modtage behandlingen
  • Du må ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika eller andre lægemidler mod infektioner
  • Du må ikke deltage, hvis du har andre former for kræft, der kræver aktiv behandling på samme tid
  • Du må ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du må ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under behandlingen
  • Du må ikke deltage, hvis dine nyrer eller lever ikke fungerer godt nok til at håndtere lægemidlet
  • Du må ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med din blod-hjernebarriere (det beskyttende lag, der kontrollerer hvad der kan komme ind i hjernen)
  • Du må ikke deltage, hvis du tager visse lægemidler, der kan have farlige vekselvirkninger med studiemedicinen
  • Du må ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler tidligere
  • Du må ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at tage tabletter eller har problemer med at absorbere medicin gennem maven

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Isxgneeh Rmjzxorkm Pxi Lk Syltwx Dib Tlljxp Ddkz Aokmeso Inwz Shyvxk Meldola Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
30.07.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
30.07.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Selinexor er et lægemiddel, der blokerer transporten af visse proteiner ud af cellens kerne. Dette kan hjælpe med at stoppe kræftceller i at vokse og sprede sig. I denne undersøgelse gives selinexor som en enkelt behandling til patienter med myelofibrose, som er en type blodsygdom, hvor knoglemarven danner arvæv i stedet for normale blodceller.

Lægens valg af behandling refererer til de standardbehandlinger, som lægen normalt ville vælge til patienter med myelofibrose, der allerede har modtaget tidligere behandling. Dette kan omfatte forskellige typer medicin eller behandlingsmetoder, som lægen vurderer vil være bedst egnet til den enkelte patient baseret på deres sygdomstilstand og tidligere behandlinger.

Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden type blodkræft, der påvirker knoglemarven. Sygdommen opstår, når knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket forstyrrer den normale produktion af blodceller. Dette fører til, at milten og leveren ofte udvider sig for at kompensere for den reducerede blodcelleproduktion i knoglemarven. Patienter oplever typisk træthed, svaghed og ubehag i maven på grund af den forstørrede milt. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og påvirker kroppens evne til at producere røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i tilstrækkelige mængder. Tilstanden kan også føre til anæmi og andre komplikationer relateret til de abnorme blodtal.

Forsøgs-ID:
2024-513605-31-00
Protokolkode:
XPORT-MF-035
NCT ID:
NCT04562870
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af pacritinib til behandling af knoglemarvsfibrose hos patienter med myelofibrose og lavt antal blodplader

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Fortsat behandling med RVU120 til patienter med tilbagefald af myelodysplastisk syndrom, akut myeloid leukæmi eller fremskredne solide tumorer, som tidligere har deltaget i RVU120-studier

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig Italien Polen Spanien