Dette studie undersøger en sjælden og alvorlig hjernetumor hos børn, der kaldes atypisk teratoid/rhabdoid tumor (ATRT). Denne type tumor opstår typisk hos meget små børn og er vanskelig at behandle. Studiet sammenligner forskellige behandlingsmuligheder for at finde den bedste måde at hjælpe børn med denne sygdom på. Behandlingsmulighederne inkluderer højdosis kemoterapi, som er stærk medicin der gives for at dræbe kræftceller, samt strålebehandling, som bruger højenergi-stråler til at ødelægge tumorceller. Formålet med studiet er at undersøge om tre behandlinger med højdosis kemoterapi er lige så effektive som strålebehandling kombineret med almindelig kemoterapi.
Studiet er opdelt i tre forskellige dele, afhængigt af barnets alder og andre faktorer. I den første del bliver børn mellem 12 og 35 måneder tilfældigt valgt til enten at modtage højdosis kemoterapi eller strålebehandling efter at have fået tre behandlinger med almindelig kemoterapi. I den anden del får børn under 12 måneder højdosis kemoterapi, da de er for små til at få strålebehandling. I den tredje del får børn over 36 måneder strålebehandling kombineret med almindelig kemoterapi.
Alle børn i studiet starter med at få tre behandlinger med almindelig kemoterapi. Derefter bliver deres respons på behandlingen vurderet ved hjælp af MRI-scanninger, som er specielle billeder af hjernen, og undersøgelser af væsken omkring hjernen og rygmarven. Afhængigt af resultatet og barnets alder fortsættes behandlingen med enten højdosis kemoterapi eller strålebehandling. Børnene følges tæt under behandlingen og i flere år bagefter for at se, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingerne påvirker børnenes hjernefunktioner og livskvalitet over tid.
1første undersøgelse og forberedelse til behandling
Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, der omfatter MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) af hjernen og CSF-undersøgelse (rygradvæske-undersøgelse). Disse undersøgelser hjælper lægerne med at vurdere din tilstand.
Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere din leverfunktion (ALT eller AST skal være ≤3.0 gange normalværdien, bilirubin ≤1.5 gange normalværdien) og nyrefunktion (kreatinin ≤1.5 gange normalværdien).
Du vil få lavet en ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle din ejektionsfraktion (EF ≥50%) eller forkortningsfraktion (FS ≥29%), som viser hvor godt dit hjerte pumper.
2indledende kemoterapi – 3 behandlingskure
Du vil modtage 3 kure af indledende kemoterapi. Denne behandling indeholder forskellige kræftmediciner, der gives gennem infusion (drop) direkte i en vene eller gennem injektion.
Alle disse mediciner gives som opløsning til infusion eller opløsning til injektion, hvilket betyder at de blandes med væske og gives langsomt gennem et drop eller sprøjtes ind i en vene.
3evaluering efter indledende behandling
Efter de 3 kure indledende kemoterapi vil du få en ny MRI-scanning og CSF-undersøgelse for at se, hvordan tumoren har reageret på behandlingen.
Resultaterne af disse undersøgelser vil blive vurderet af specialister for at afgøre, om behandlingen har virket tilstrækkeligt. Lægerne leder efter stabil sygdom eller bedring.
Baseret på din alder og hvordan du har reageret på behandlingen, vil du blive tildelt til en af tre forskellige behandlingsgrupper: Del A (12-35 måneder gammel), Del B (under 12 måneder gammel), eller Del C (36 måneder eller ældre).
4akonsolideringsbehandling – del a (randomiseret gruppe)
Hvis du er mellem 12-35 måneder gammel på tidspunktet for konsolideringsbehandling, vil du blive randomiseret (tilfældigt tildelt) til en af to behandlingsgrupper.
Du vil enten modtage tre kure af højdosis kemoterapi (HDCT) med de samme mediciner som i den indledende fase, men i højere doser, eller du vil modtage fokal strålebehandling kombineret med konventionel kemoterapi.
Hvis du får højdosis kemoterapi, vil behandlingen blive givet som infusion over flere dage for hver kur. Hvis du får strålebehandling, vil den blive rettet præcist mod tumorområdet og kombineret med kemoterapi i lavere doser.
4bkonsolideringsbehandling – del b (under 12 måneder)
Hvis du er under 12 måneder gammel på tidspunktet for højdosis kemoterapi, eller hvis strålebehandling ikke er mulig af andre årsager, vil du modtage tre kure af højdosis kemoterapi.
Behandlingen vil indeholde de samme kræftmediciner som i den indledende fase, men i højere koncentrationer. Medicinen gives som infusion gennem et drop direkte i din blodåre.
Hver kur af højdosis behandling vil blive givet med passende mellemrum for at give din krop tid til at komme sig mellem behandlingerne.
4ckonsolideringsbehandling – del c (36 måneder eller ældre)
Hvis du er 36 måneder eller ældre, eller hvis højdosis kemoterapi ikke er mulig, vil du modtage strålebehandling kombineret med konventionel kemoterapi.
Strålebehandlingen vil blive rettet præcist mod tumorområdet for at minimere påvirkning af sund hjernevevs. Samtidig vil du fortsætte med at modtage kemoterapi i konventionelle doser.
Kemoterapi-medicinen vil blive givet som infusion eller injektion, på samme måde som under den indledende behandling.
5overvågning og opfølgende undersøgelser
Under hele behandlingsforløbet vil du blive overvåget nøje for bivirkninger og sene følgevirkninger. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser.
Du vil gennemgå neurokognitive test (test af hjernefunktion og indlæring) og livskvalitetsvurderinger før behandlingen starter, og igen efter 2 og 5 år.
Der vil blive foretaget regelmæssige MRI-scanninger for at overvåge tumorens respons på behandlingen og opdage eventuelle tegn på tilbagefald.
6langtidsopfølgning
Du vil blive fulgt i mindst 5 år efter afslutning af behandlingen for at vurdere den langsigtede effekt af therapien.
Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at overvåge din overlevelse, hændelsesfreie overlevelse (tid uden sygdomsprogression), og progressionsfreie overlevelse (tid uden forværring af sygdommen).
Eventuelle sene følgevirkninger af behandlingen vil blive dokumenteret og behandlet efter behov. Dette inkluderer overvågning af din neurologiske udvikling og generelle sundhedstilstand.
Hvem kan deltage i forsøget?
Barnets alder ved diagnosetidspunkt skal være under 18 år
Diagnosen skal være bekræftet som ATRT (en sjælden type hjernetumor) gennem undersøgelse af tumorvæv
Tumorvævet skal vise tab af bestemte proteiner (INI1, SMARCB1 eller SMARCA4), som bekræftes af lokalt laboratorium
Skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen skal være givet i henhold til national lovgivning
Patienten skal acceptere at bruge effektiv prævention under behandlingen
For Del A: Barnet skal være mellem 12-35 måneder gammel på tidspunktet for konsolideringsbehandling
For Del A: Barnet skal være tilmeldt hovedundersøgelsen og have modtaget 3 kurser indledende kemoterapi
For Del A: MR-scanning (billeddannelse af hjernen) og undersøgelse af cerebrospinalvæske (væske omkring hjernen) skal vise, at sygdommen er stabil eller forbedret efter kemoterapi
For Del A: Leverenzymerne ALT og AST må ikke være mere end 3 gange den normale øvre grænse, og bilirubin (et stof der viser leverfunktion) må ikke være mere end 1,5 gange den normale øvre grænse
For Del A: Kreatinin (som viser nyrefunktion) må ikke være mere end 1,5 gange den normale øvre grænse, og den målte nyrefunktion skal være inden for normale aldersrelaterede værdier
For Del A: Hjertets pumpefunktion skal være normal med en ejektionsfraktion på mindst 50% eller forkortningsfraktion på mindst 29% målt ved hjerteultralydsscanning
For Del B: Barnet skal være under 12 måneder gammelt og derfor ikke kunne få strålebehandling
For Del B: Barnet skal være tilmeldt hovedundersøgelsen og have modtaget 3 kurser indledende kemoterapi
For Del B: Barnet må ikke være kvalificeret til Del A af undersøgelsen
For Del B: MR-scanning og undersøgelse af cerebrospinalvæske skal vise, at tumoren reagerer godt på kemoterapien
For Del B: Samme krav til lever-, nyre- og hjertefunktion som i Del A
For Del C: Barnet skal være 36 måneder eller ældre, eller ikke kunne få højdosis kemoterapi, eller ikke være kvalificeret til Del A
For Del C: Barnet skal være tilmeldt hovedundersøgelsen og have modtaget 3 kurser indledende kemoterapi
For Del C: MR-scanning og undersøgelse af cerebrospinalvæske skal vise, at sygdommen er stabil eller forbedret efter kemoterapi
For Del C: Samme krav til lever-, nyre- og hjertefunktion som i Del A
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Dit barn har ikke en atypisk teratoid/rhabdoid tumor (ATRT), som er den specifikke type hjernecancer, der undersøges i dette studie
Dit barn er under 12 måneder gammelt, og I ønsker at deltage i Del A af studiet (Del A er kun for børn mellem 12-35 måneder)
Dit barn er mellem 12-35 måneder gammelt, men har ikke gennemført den indledende konventionelle kemoterapi (standardbehandling med cellegift) endnu
Dit barn er 36 måneder eller ældre, men I ønsker at deltage i Del A eller B (Del C er for børn på 36 måneder og derover)
Dit barn har fået strålebehandling til hjernen tidligere, hvilket kan påvirke studieresultaterne
Dit barn har en anden form for cancer udover ATRT
Dit barn har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyreproblemer, der gør det usikkert at gennemføre den intensive behandling
Dit barn har en alvorlig infektion eller feber, der skal behandles først
Dit barn tager medicin, der kan påvirke studiebehandlingen på en farlig måde
Dit barn har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for den type medicin, der bruges i studiet
Familien kan ikke følge studiets behandlingsplan eller kommer ikke til de planlagte kontroller
Dit barn deltager allerede i et andet cancerstudie, der kan påvirke resultaterne
Højdosis kemoterapi er en intensiv behandling, hvor der gives meget høje doser af kræftmedicin. Denne behandling er stærkere end almindelig kemoterapi og bruges til at angribe kræftceller mere kraftigt. I dette studie gives højdosis kemoterapi i tre behandlingsforløb som en del af konsolideringsbehandlingen, som er en behandling der gives for at fastholde og forbedre resultaterne efter den første behandling.
Fokal strålebehandling
Fokal strålebehandling er en type strålebehandling, der rettes præcist mod det område, hvor tumoren er placeret. Denne behandling bruger højenergi-stråler til at ødelægge kræftceller i det specifikke område, samtidig med at den beskytter så meget som muligt af det raske væv omkring tumoren. Strålebehandlingen gives sammen med konventionel kemoterapi som en del af konsolideringsbehandlingen.
Konventionel kemoterapi
Konventionel kemoterapi er standardbehandling med kræftmedicin, der gives i normale doser over en længere periode. Denne type behandling bruger forskellige typer medicin til at angribe og ødelægge kræftceller i hele kroppen. I dette studie bruges konventionel kemoterapi både som den første behandling og sammen med andre behandlingsformer som en del af den samlede behandlingsplan.
Atypisk teratoid/rhabdoid tumor (ATRT) – Atypisk teratoid/rhabdoid tumor er en sjælden og aggressiv type hjernetumor, der primært rammer småbørn under 3 år. Tumoren opstår typisk i hjernen eller rygmarven og er karakteriseret ved sin aggressive vækst og tendens til at sprede sig hurtigt. ATRT indeholder celler, der ligner både teratom- og rhabdoid-celler, hvilket giver tumoren dens navn. Sygdommen udvikler sig ofte meget hurtigt med symptomer som hovedpine, kvalme, opkastning og neurologiske udfald afhængigt af tumorens placering. Tumoren har en tendens til at være resistent over for standard kemoterapi og strålebehandling. ATRT kræver intensiv behandling på grund af dens aggressive natur og hurtige progression.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Norge 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
