Dette studie følger patienter med glykogenstoffskiftesygdom type Ia, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen har problemer med at nedbryde glykogen til sukker. Patienter med denne sygdom kan opleve lavt blodsukker, forstørret lever og andre komplikationer. Studiet undersøger langtidssikkerheden af behandlingen DTX401, som er en genbehandling designet til at hjælpe kroppen med at producere det enzym, der mangler ved denne sygdom.
Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og graviditetsresultater af DTX401 hos patienter med glykogenstoffskiftesygdom type Ia. Studiet inkluderer patienter, der tidligere har fået DTX401 enten som del af et tidligere klinisk studie eller som en ordineret behandling efter markedsføring. Dette er et observationsstudie, hvilket betyder, at patienterne ikke får ny behandling, men bliver fulgt over tid for at overvåge eventuelle bivirkninger eller komplikationer.
Under studiet vil patienterne gennemgå regelmæssige undersøgelser, herunder blodprøver, billeddiagnostik og ernæringsvurderinger. Lægerne vil også registrere større kliniske hændelser og gennemføre interviews for at forstå patienternes oplevelser. Særlig opmærksomhed vil blive givet til leverrelaterede bivirkninger, kræftudvikling, blodpropproblemer og eventuelle komplikationer under graviditet. Studiet vil også overvåge eventuelle problemer relateret til samtidig brug af immunhæmmende medicin som steroider.
Danmark 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland