Langtidsundersøgelse af behandling med DTX401-genterapi hos voksne med glykogensygdom type Ia

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Glycogen Storage Disease Type Ia er en sjælden genetisk sygdom, hvor kroppen ikke kan producere nok af enzymet glucose-6-phosphatase. Dette enzym er nødvendigt for at kroppen kan frigive sukker fra leveren, hvilket kan føre til farligt lavt blodsukker. Denne undersøgelse følger voksne patienter, som tidligere har fået behandling med DTX401, som er en eksperimentel genbehandling. DTX401 bruger en modificeret virus kaldet adeno-associeret virus serotype 8 til at levere en fungerende kopi af genet for glucose-6-phosphatase til leverens celler.

Formålet med denne opfølgningsundersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af DTX401-behandlingen hos voksne med Glycogen Storage Disease Type Ia. Deltagerne vil blive fulgt over en længere periode for at overvåge eventuelle bivirkninger og for at se, hvordan behandlingen påvirker deres evne til at regulere blodsukkeret over tid.

Under undersøgelsen vil deltagerne komme til regelmæssige besøg, hvor læger vil tage blodprøver og foretage forskellige undersøgelser for at overvåge deres helbred og sikkerhed. Der vil også blive gennemført kontrollerede fastetest for at måle, hvor lang tid der går, før blodsukkerværdierne bliver for lave. Alle deltagere i denne undersøgelse skal tidligere have modtaget DTX401-behandlingen i en tidligere undersøgelse.

1 opfølgningsperiode påbegyndes

Du påbegynder den langsigtede opfølgningsperiode efter at have modtaget DTX401 i det tidligere studie 401GSDIA01. DTX401 er en speciel type virus, der bærer genet for glukose-6-fosfatase (G6Pase), som din krop har brug for.

Dette opfølgningsstudie starter efter din tidligere behandling med en enkelt indsprøjtning af DTX401 direkte i din blodåre.

2 regelmæssige studiebesøg

Du skal møde op til alle planlagte studiebesøg i løbet af opfølgningsperioden. Disse besøg er nødvendige for at overvåge din sundhed og behandlingens effekt.

Under besøgene vil sundhedspersonalet undersøge dig og tage forskellige prøver for at se, hvordan behandlingen virker.

3 sikkerhedsovervågning

Lægen vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner) og alvorlige bivirkninger, der kan opstå efter behandlingen med DTX401.

Du skal rapportere alle helbredsproblemer eller ændringer, du oplever, til studiegruppen.

4 kontrollerede fastetest

Du vil gennemgå kontrollerede fastetest, hvor du skal faste under overvågning. Disse test hjælper med at måle, hvor længe det tager, før du oplever lavt blodsukker (hypoglykæmi).

Testen sammenligner resultaterne med dag 0 fra det første studie (401GSDIA01) for at se, om behandlingen har forbedret din tilstand.

5 dataindsamling og vurdering

Studiegruppen vil indsamle oplysninger om din sundhed og behandlingens effekt gennem hele opfølgningsperioden.

Alle data bruges til at vurdere den langsigtede sikkerhed ved DTX401-behandlingen hos voksne med glykogenoplagringssygdom type Ia (GSDIa).

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal tidligere have fået behandlingen DTX401 i et studie kaldet 401GSDIA01
Du skal være villig og i stand til at give dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet, efter at forskerne har forklaret dig, hvad studiet går ud på, og dette skal ske før nogen undersøgelser eller procedurer udføres
Du skal være villig og i stand til at møde op til alle planlagte besøg på hospitalet eller klinikken og følge alle krav og procedurer i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig leversygdom ud over glykogensygdom type Ia – det er den sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde glykogen normalt
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjertesygdom
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom i immunsystemet – det er kroppens forsvarssystem mod infektioner
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der svækker immunsystemet
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået genbehandling – det er behandling hvor man får nye gener ind i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du har antistoffer mod AAV8-vektoren – det er det transportmiddel der bruges til at bringe den nye behandling ind i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå og følge studiets instrukser
Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre kliniske forsøg
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Uxpjactkurmv Meskcyf Ckrznwv Gwtbpdvvc	Groningen	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	18.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	18.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pariglasgene Brecaparvovec

DTX401 er en genbehandling, der anvender en modificeret virus til at levere en normal kopi af et gen til kroppens celler. Dette gen hedder glucose-6-phosphatase (G6Pase) og er defekt hos personer med glykogensygdom type Ia. Behandlingen gives som en enkelt infusion direkte i blodet gennem en vene. Virussen, der bruges som bærer, er en særlig type adeno-associeret virus (AAV8), som er blevet modificeret til at være sikker og ikke forårsage sygdom. Formålet med DTX401 er at hjælpe kroppen med at producere det manglende enzym, så patienternes celler kan nedbryde glykogen normalt og opretholde normale blodsukkerniveauer.

Glykogenoplagringssygdom type Ia – En sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde glykogen til glukose. Sygdommen skyldes en defekt i enzymet glukose-6-fosfatase, som er nødvendigt for at frigive glukose fra leveren. Dette fører til ophobning af glykogen i leveren og andre organer. Patienter med denne tilstand oplever hyppige episoder med lavt blodsukker, især når de faster eller går længe uden mad. Leveren bliver gradvist forstørret på grund af den store mængde oplagret glykogen. Over tid kan sygdommen påvirke væksten og udviklingen, især hvis blodsukkeret ikke holdes stabilt.

Forsøgs-ID:

2023-504004-29-00

Protokolkode:

401GSDIA02

NCT ID:

NCT03970278

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af behandling med DTX401-genterapi hos voksne med glykogensygdom type Ia

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?