Dette studie undersøger en sygdom som kaldes hæmofili, som er en blødningssygdom hvor blodet ikke størkner normalt. Studiet omfatter drenge i alderen 1 til under 12 år som har enten hæmofili A eller hæmofili B, og som kan have udviklet hæmmende antistoffer mod de manglende størkningsfaktorer. Den medicin som undersøges hedder fitusiran med kodenavnet SAR439774, og den gives som en indsprøjtning under huden. Nogle deltagere vil være nye brugere af fitusiran, mens andre kan have brugt medicinen i tidligere studier.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt fitusiran virker til at forebygge blødninger sammenlignet med den sædvanlige behandling som deltagerne får i forvejen. Studiet vil måle hvor mange blødninger der opstår som kræver behandling i forskellige perioder. Der vil også blive set på hvor mange spontane blødninger der opstår, hvor mange blødninger der sker i leddene, og om der sker ændringer i fysisk aktivitet, smerter og livskvalitet. Desuden vil studiet undersøge bivirkninger og sikkerheden ved at bruge fitusiran over tid.
Studiet er planlagt til at vare flere år, hvor deltagerne vil modtage fitusiran som forebyggende behandling og blive fulgt nøje med regelmæssige besøg og blodprøver. For nogle deltagere vil behandlingsperioden være omkring 160 uger, mens den for andre vil være omkring 60 uger afhængigt af om de har deltaget i tidligere studier med samme medicin. Under hele studiet vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og hvor godt behandlingen virker til at reducere antallet af blødninger.
Belgien 
Italien 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn 
