Dette studie undersøger hæmofili A og B hos drenge mellem 1 og 12 år. Hæmofili er en sjælden blødningssygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på vigtige koagulationsfaktorer. Ved hæmofili A mangler faktor VIII, mens der ved hæmofili B mangler faktor IX. Disse faktorer er proteiner, som er nødvendige for at blodet kan størkne og stoppe blødninger. Studiet fokuserer på børn med svær hæmofili, hvor disse faktorer praktisk talt er fraværende i blodet.
Behandlingen i studiet består af et lægemiddel kaldet fitusiran, som gives som forebyggende behandling. Fitusiran er et nyt type lægemiddel, der virker anderledes end traditionelle behandlinger ved at reducere produktionen af et protein kaldet antitrombin. Dette hjælper med at genoprette balancen i blodets størkningsystem uden at skulle erstatte de manglende koagulationsfaktorer. Formålet med studiet er at bekræfte den rette dosis af fitusiran til børn i denne aldersgruppe.
Under studiet vil deltagerne modtage fitusiran som indsprøjtninger under huden med regelmæssige mellemrum. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Der vil blive taget blodprøver jævnligt for at måle, hvordan lægemidlet virker i kroppen og for at overvåge sikkerheden. Studiet inkluderer kun drenge, der har udviklet hæmmerantistoffer, som er antistoffer, der gør traditionelle behandlinger mindre effektive eller helt ineffektive.
Italien 
Spanien 
