Dette studie undersøger alfa-1-antitrypsinmangel-associeret leversygdom, som er en arvelig tilstand, hvor kroppen ikke producerer nok af et protein kaldet alfa-1-antitrypsin. Dette protein beskytter normalt lungerne og leveren mod skade, så når der er mangel på det, kan det føre til problemer i både lunger og lever. Studiet fokuserer specifikt på leverskaden, der kan opstå som følge af denne tilstand.
Deltagerne i studiet vil modtage behandling med et lægemiddel kaldet fazirsiran, som gives gennem indsprøjtning. Dette er et fortsættelsesstudi, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i tidligere studier med samme medicin, kan blive inkluderet. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af langvarig behandling med fazirsiran hos personer med denne leversygdom.
Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at vurdere medicinens sikkerhed og effekt. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere leverfunktionen, lungefunktionstest for at måle åndedrættet, og forskellige skanninger for at vurdere leverens tilstand. Nogle deltagere vil også få taget en lille vævsprøve fra leveren, kendt som en leverbiopsi, for at se på ændringer i leverens struktur over tid. Studiet følger deltagerne over en længere periode for at få et komplet billede af, hvordan behandlingen virker på lang sigt.
Portugal 
Tyskland 
Østrig 
