Dette studie undersøger en sygdom kaldet hereditær transthyretin-medieret amyloid polyneuropati, som er en arvelig sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin danner skadelige aflejringer i nerverne. Disse aflejringer beskadiger nerverne og forårsager problemer som følelsesløshed, smerter og svaghed i hænder og fødder. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel med kodenavnet ION-682884, som også kaldes eplontersen. Dette lægemiddel virker ved at reducere mængden af det skadelige transthyretin-protein, som kroppen producerer.
Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og virkning af ION-682884 hos patienter med denne nervesygdom. Studiet er designet som et åbent forlængelsesstude, hvilket betyder, at alle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, og både patienter og læger vil vide, hvilken behandling der gives. Deltagerne i dette studie har tidligere deltaget i andre studier med samme lægemiddel eller en lignende version af det.
Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige injektioner med ION-682884 og blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og for, hvordan deres symptomer udvikler sig over tid. Læger vil følge patienternes nervefunktion, livskvalitet og generelle helbred gennem forskellige undersøgelser og spørgeskemaer. Deltagerne skal også tage vitamin A-kosttilskud som en del af behandlingen. Studiet vil måle ændringer i forskellige målinger som blodprøver, nervefunktion og patienternes evne til at udføre daglige aktiviteter.
Cypern 
Frankrig 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland