Denne undersøgelse fokuserer på hereditær transthyretin amyloidose med polyneuropati, som er en arvelig sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin danner skadelige aflejringer i nerverne. Disse aflejringer forårsager polyneuropati, hvilket betyder skade på de perifere nerver, der fører til symptomer som følelsesløshed, smerter og svaghed i hænder og fødder. Sygdommen forværres gradvist over tid og kan påvirke patienternes evne til at gå og udføre daglige aktiviteter.
Undersøgelsen tester et nyt eksperimentelt lægemiddel kaldet NTLA-2001, som er designet til at reducere produktionen af det skadelige transthyretin protein. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og hvordan kroppen behandler dette nye lægemiddel hos patienter med denne tilstand. Lægemidlet gives som en enkelt indsprøjtning i en blodåre, og forskerne vil overvåge, hvordan det virker i kroppen og dets effekt på sygdommen.
Undersøgelsen er opdelt i to dele, hvor den første del tester forskellige doser af lægemidlet hos små grupper af patienter for at finde den sikre og effektive dosis. I den anden del gives den valgte dosis til flere patienter for at få mere information om lægemidlets sikkerhed og virkning. Deltagerne vil gennemgå regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og neurologiske evalueringer for at overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Der er også en opfølgende del af undersøgelsen, hvor nogle patienter kan modtage en yderligere behandling for at evaluere lægemidlets langsigtede effekter.
Frankrig 
Sverige 
