Langtidsstudie af lægemidlet dersimelagon til behandling af patienter med protoporfyri (EPP/XLP)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger erythropoietisk protoporfyri og X-koblet protoporfyri, som er sjældne genetiske sygdomme, der gør huden ekstremt følsom over for sollys. Personer med disse tilstande oplever ofte brændende smerte, hævelse og rødme, når de udsættes for sol eller stærkt lys. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet dersimelagon eller MT-7117, som tages gennem munden og kan hjælpe med at beskytte huden mod disse smertefulde reaktioner.

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos personer med disse tilstande. Dette er et forlængelsesstudium, hvilket betyder, at det kun er personer, som allerede har deltaget i tidligere studier med samme lægemiddel, der kan være med. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Der gives ikke placebo i dette studie.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage MT-7117 og blive overvåget regelmæssigt for at sikre, at behandlingen er sikker over længere tid. Dette indebærer jævnlige besøg på klinikken, hvor der bliver taget blodprøver, foretaget fysiske undersøgelser og overvåget for eventuelle bivirkninger. Læger vil også undersøge deltagernes hud, herunder eventuelle modermærker, for at sikre, at der ikke sker uønskede ændringer. Studiet hjælper med at indsamle vigtige oplysninger om, hvordan lægemidlet virker og påvirker kroppen over længere tid hos personer med disse sjældne hudlidelser.

1 Baseline besøg og start på behandling

Du vil gennemgå en grundig fysisk undersøgelse for at vurdere din generelle helbredstilstand.

Dine vitale værdier bliver målt, herunder blodtryk, puls, vejrtrækningsfrekvens og kropstemperatur.

Der tages blodprøver til analyse af hæmatologi (blodceller), koagulation (blodets størkningsevne), biokemi (forskellige stoffer i blodet) og urinanalyse.

Der foretages specifikke leverfunction tests, som måler enzymer som AST, ALT, GGT, ALP samt bilirubin for at kontrollere leverens funktion.

Du får taget et EKG (elektrokardiogram), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

En hudlæge eller anden kvalificeret sundhedsperson vil undersøge dine modermærker for at registrere deres udseende.

Du starter behandlingen med dersimelagon fosfat (også kaldet MT-7117) i tabletform, som du tager gennem munden.

2 Løbende behandling og overvågning

Du fortsætter med at tage dersimelagon fosfat tabletter dagligt som ordineret af lægen.

Du vil have regelmæssige besøg på studiecenteret for at overvåge din reaktion på medicinen og eventuelle bivirkninger.

Ved hvert besøg får du foretaget fysiske undersøgelser og måling af vitale værdier.

Der tages jævnligt blodprøver for at overvåge din leverens funktion og andre vigtige værdier i dit blod.

Du får regelmæssigt taget EKG for at sikre, at dit hjerte fungerer normalt.

Dine modermærker bliver løbende kontrolleret for eventuelle ændringer i udseende.

Hvis der opdages bekymrende ændringer i et modermærke, vil der blive taget en biopsi (lille vævsprøve) til nærmere undersøgelse.

3 Rapportering af bivirkninger

Du skal rapportere alle bivirkninger eller usædvanlige symptomer til studiecenteret, uanset om du tror de er relateret til medicinen.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse, som er specifikke reaktioner studiet fokuserer på.

Alt hvad du oplever under studiet bliver nøje dokumenteret og overvåget af studieteamet.

4 Langtidsopfølgning og studieafslutning

Dette er et langtids-opfølgningsstudie, som betyder at du kan fortsætte med at modtage medicinen i en længere periode for at vurdere langsigtede effekter.

Studiet er åbent mærket, hvilket betyder at både du og lægen ved, hvilken medicin du får.

Du skal fortsætte med regelmæssige besøg på studiecenteret gennem hele studieperioden.

Når studiet afsluttes, vil du gennemgå en afsluttende vurdering med de samme undersøgelser som ved baseline.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal både du og dine forældre eller værge give samtykke
  • Du skal være mand eller kvinde med en bekræftet diagnose af EPP (en sygdom hvor kroppen ikke kan håndtere lys normalt) eller XLP (en lignende sygdom der påvirker hvordan kroppen reagerer på lys)
  • Du skal være mellem 12 og 75 år gammel
  • Du skal tidligere have deltaget i og gennemført en af følgende undersøgelser: MT-7117-G01, MT-7117-A-302, eller MT-7117-A-301
  • Du skal veje mindst et bestemt antal kilogram (det specifikke tal står i undersøgelsesprotokollen)
  • Du skal være villig og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg
  • Lægen skal vurdere, at du kan forstå undersøgelsen og de mulige risici ved at deltage, og at du er villig til at følge alle krav i undersøgelsen
  • Hvis du er kvinde, må du ikke amme, og du skal have en negativ graviditetstest før du får den første dosis medicin
  • Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, eller en mand hvis partner kan blive gravid, skal I begge bruge to forskellige former for prævention (svangerskabsforebyggelse) under undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en knoglemarvstransplantation (procedure hvor sygt knoglemarv erstattes med sundt knoglemarv fra en donor)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levertransplantation (operation hvor en syg lever erstattes med en sund lever)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet colestyramin eller colesevelam (medicin der bruges til at sænke kolesterol)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke vil bruge sikker prævention (beskyttelse mod graviditet) under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som forskerne mener vil påvirke din deltagelse i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi (overfølsomhedsreaktion) over for studiemedicinen MT-7117 eller dens indhold
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre forsøgsmedicin eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og krav
  • Du kan ikke deltage, hvis forskerne mener, at det ikke er sikkert for dig at være med i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Sassari Sassari Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Warszawa Polen
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera Di Genova Genova Italien
Hospital General Universitario De Valencia Valencia Spanien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD Sofia Bulgarien
Imcfcq Iycdptgw Fwnalzywqghxg Okljadelxck Rom Italien
Iewlhhvmg Fjp Cusjippy Arz Efxyhxcwdycb Mybfravw Prag Tjekkiet
Htstj Bsiyhj Hm Bergen Norge
Ehpszcs Uuiqwjkztqny Mueocxu Ctftmpn Rhkyewsrq (mqgatbb Msq Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
13.04.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer
13.04.2022
Holland Holland
rekrutterer
13.04.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
13.04.2022
Norge Norge
rekrutterer ikke
13.04.2022
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
13.04.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
13.04.2022
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
13.04.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
13.04.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
13.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MT-7117 (Dersimelagon) er et eksperimentelt lægemiddel, der tages gennem munden. Det er designet til at hjælpe patienter med erythropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-bundet protoporfyri (XLP), som er sjældne genetiske sygdomme, der gør huden ekstremt følsom over for sollys. Dette lægemiddel virker ved at aktivere bestemte receptorer i huden, som kan hjælpe med at beskytte mod lysfølsomhed og reducere smerter og ubehag, når patienter udsættes for sollys. I dette langsigtede undersøgelse vil forskerne overvåge patienterne over længere tid for at se, hvor sikkert lægemidlet er at bruge og hvilke bivirkninger det måtte have.

Erythropoietisk Protoporfyri (EPP) – En sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at producere hæm, en vigtig bestanddel af røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af mangelfuld aktivitet af enzymet ferrokelatase, hvilket fører til ophobning af protoporfyrin IX i blodet og vævet. Patienter oplever ofte smertefuld lysfølsomhed, hvor eksponering for sollys kan forårsage brændende smerter, hævelse og rødme af huden. Symptomerne kan variere i intensitet og opstår typisk inden for minutter efter soleksponering. Sygdommen kan også påvirke leveren, hvor protoporfyrin IX kan akkumuleres og forårsage leverskade over tid.

X-bundet Protoporfyri (XLP) – En variant af protoporfyri, der skyldes mutationer i ALAS2-genet på X-kromosomet. Denne form af sygdommen medfører øget produktion af protoporfyrin IX på grund af defekter i den første del af hæm-biosyntesen. Ligesom EPP forårsager XLP smertefuld lysfølsomhed med brændende fornemmelser og hudreaktioner ved soleksponering. Sygdommen påvirker primært mænd, da de kun har ét X-kromosom, mens kvinder ofte er bærere med mildere symptomer. Protoporfyrin kan også akkumuleres i leveren og forårsage leverproblemer over tid.

Forsøgs-ID:
2024-514466-38-00
Protokolkode:
MT-7117-A-301
NCT ID:
NCT05005975
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af bitopertin hos patienter med erytropoietisk protoporfyri eller X-bundet protoporfyri

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af bitopertin hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP) eller X-bundet protoporfyri (XLP) for at vurdere sollysets tolerance uden smerter

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3