Alports syndrom er en arvelig sygdom, der påvirker nyrerne og fører til gradvis tab af nyrefunktion over tid. Sygdommen skyldes defekter i gener, der er vigtige for nyrernes struktur, og kan i sidste ende føre til nyresvigt. Dette studie undersøger virkningen af medicinen dapagliflozin hos unge mennesker og teenagere med Alports syndrom. Dapagliflozin tilhører en gruppe medicin kaldet SGLT2-hæmmere, som normalt bruges til at behandle diabetes, men som også har vist lovende resultater ved andre nyresygdomme.
Formålet med studiet er at undersøge, om dapagliflozin kan bremse forværringen af nyresygdommen hos unge patienter med Alports syndrom. Studiet sammenligner dapagliflozin med placebo for at se, hvilken behandling der er mest effektiv. Deltagerne vil fortsætte med deres nuværende nyremedicin som baggrundsterapi og få enten dapagliflozin eller placebo som tillægsbehandling.
Studiet varer i cirka et år, hvor deltagerne regelmæssigt kommer til kontrol for at blive undersøgt og få taget blod- og urinprøver. Under studiet måles især mængden af protein i urinen, som er et vigtigt mål for, hvor godt nyrerne fungerer. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo. Hvis studiet viser positive resultater, kan det føre til nye behandlingsmuligheder for unge mennesker med Alports syndrom.
Tyskland 
