BAY 3401016 er et lægemiddel, der undersøges i dette forsøg. Det testes for at se, om det kan hjælpe personer med Alport syndrom ved at reducere mængden af protein i urinen. Dette er et nyt lægemiddel, som endnu ikke har fået et internationalt godkendt navn, så det bliver kaldt ved sit kodenavn.

Placebo er en behandling uden aktive lægemiddelstoffer, som ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen medicin. Det bruges til sammenligning for at se, om det rigtige lægemiddel virker bedre.

Chronic kidney disease – Kronisk nyresygdom er en langvarig tilstand, hvor nyrerne gradvist mister deres evne til at fungere normalt. Sygdommen udvikler sig ofte langsomt over flere år og kan være forårsaget af diabetes, højt blodtryk eller andre tilstande. Nyrerne bliver mindre effektive til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet. I de tidlige stadier oplever mange mennesker ingen symptomer, men efterhånden som sygdommen skrider frem, kan der opstå træthed, hævelser og andre problemer. Nyrefunktionen måles ved at vurdere, hvor godt nyrerne kan rense blodet. Sygdommen kan udvikle sig gennem fem stadier, hvor det sidste stadie betyder, at nyrerne næsten ikke fungerer.

Alport Syndrome – Alport syndrom er en arvelig sygdom, der påvirker nyrerne, hørelsen og nogle gange øjnene. Sygdommen skyldes en genetisk fejl, der påvirker produktionen af kollagen, som er vigtigt for kroppens bindevæv. Nyrerne bliver gradvist beskadiget, fordi de små blodkar i nyrerne ikke fungerer korrekt. Mange med Alport syndrom begynder at få blod og protein i urinen allerede i barndommen. Sygdommen forværres typisk over tid, og nyrefunktionen aftager langsomt. Høretab udvikler sig ofte i teenageårene eller i begyndelsen af voksenalderen.