Forebyggelse af infantile spasmer hos højrisikobørn under 1 år med vigabatrin

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger forebyggelse af infantile spasmer hos børn under 1 år, som har høj risiko for at udvikle denne tilstand. Børn med særlige risikofaktorer som tuberøs sklerose eller omfattende vaskulære hjerneskader er særligt udsatte for at udvikle denne form for epilepsi. Studiet fokuserer på at undersøge, om tidlig forebyggende behandling kan forhindre udviklingen af sygdommen.

Behandlingen i studiet involverer anvendelse af lægemidlet vigabatrin (Sabrilex), som gives som granulat, der opløses i væske og indtages gennem munden. Medicinen gives i en dosis, der er tilpasset barnets vægt, og behandlingen kan vare op til 11 måneder. Dette lægemiddel er allerede kendt og bruges til behandling af forskellige former for epilepsi.

Under studiet vil børnenes udvikling blive fulgt nøje, særligt med henblik på at observere om de udvikler infantile spasmer. Der vil også blive foretaget undersøgelser af børnenes neurologiske og kognitive udvikling gennem forskellige tests og scanninger. Formålet med studiet er at afgøre, om denne forebyggende behandling kan forhindre udviklingen af infantile spasmer hos højrisikobørn.

1 Start på klinisk forsøg

Efter bekræftelse af deltagelse i forsøget vil du modtage vigabatrin som granulat til oral opløsning

Medicinen Sabrilex (vigabatrin) tages gennem munden som en opløsning

2 Løbende overvågning

Der vil blive foretaget regelmæssig opfølgning for at undersøge om infantile spasmer udvikler sig

Der gennemføres øjensporing for at analysere udviklingen

Din neurologiske og kognitive udvikling vil blive vurderet gennem hele forløbet

3 Hjernescanninger

MR-scanning af hjernen udføres som en del af den normale kliniske overvågning

Scanningerne bruges til at vurdere hjernens tilstand og eventuelle forandringer

4 EEG-undersøgelser

Der foretages EEG-målinger for at overvåge hjernens elektriske aktivitet

Disse målinger hjælper med at opdage eventuelle tidlige tegn på kramper

5 Afsluttende vurdering

Din neurologiske og kognitive udvikling vil blive endeligt vurderet

Resultaterne af alle undersøgelser sammenfattes for at evaluere behandlingens effektivitet

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal være under 1 år gammelt
  • Barnet skal have en af følgende tilstande:
    • Tuberøs sklerose (gælder kun indtil november 2023)
    • Omfattende vaskulær hjerneskade som følge af:
      • Stort blodkar-relateret hjerneinfarkt
      • Hjerneblødning
      • Hjerneinfektion
      • Hjerneskade efter trauma
    • Grad IV intraventrikulær blødning (herunder blødning i hjernevævet)
    • Grad III-IV PVL (skade i den hvide hjernesubstans) hos for tidligt fødte børn
  • Der skal være foretaget en MR-scanning af hjernen som led i den normale kliniske undersøgelse
  • Forældrene skal kunne tale og forstå tilstrækkeligt dansk, svensk eller engelsk (eller det lokale sprog hvor undersøgelsen foregår)
  • Ved omfattende vaskulær hjerneskade skal skaden omfatte næsten hele området forsynet af den forreste eller bageste hjernearterie, eller omkring halvdelen af området forsynet af den midterste hjernearterie

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Børn over 1 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Patienter uden tuberøs sklerose (en sjælden genetisk tilstand der påvirker forskellige organer) efter november 2023
  • Patienter uden større vaskulære hjerneskader, hvilket omfatter:
    • Store blødninger i hjernen
    • Store infektioner i hjernen
    • Alvorlige hjerneskader efter trauma
    • Svær iltmangel ved fødslen uden påvirkning af hjernebarken
  • Patienter uden grad IV intraventrikulær blødning (alvorlig blødning i hjernens hulrum)
  • For tidligt fødte børn uden grad III-IV PVL (alvorlig skade på det hvide hjernevæv)
  • Børn uden risiko for at udvikle infantile spasmer (en særlig type epileptiske anfald hos spædbørn)
  • Patienter der allerede er i behandling med vigabatrin (epilepsimedicin)
  • Børn med kendte allergiske reaktioner over for studiemedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Kuopio University Hospital Kuopio Finland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Oulu University Hospital Oulu Finland
Central Finland Hospital District Central Finland Hospital Nova Jyväskylä Finland
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finland
Turku University Hospital Åbo Finland
Khmgddldme Crtpujm Hnshuqkw Tavastehus Finland
Lasny Cayxzao Hbauvlwu Lahtis Finland
Szqou Kdchmug Cmudgqz Hqofulvp Villmanstrand Finland
Ssyixdnad Csoydex Hvkxdewt Seinäjoki Finland
Kvvchr Cnjbspd Hggbbvle Kajana Finland
Lfsfgmj Cgmnrpt Hlpfqnqr Rovaniemi Finland
Kdytckikohwn kdtrevwqjimmcr Kotka Finland
Lunecahtdzxq kmpyeptumtxtqp Kemi Finland
Hitxgfff Uobjtohcfd Cnqpvgr Hcdfsboo Helsinki Finland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Finland Finland
rekrutterer
28.05.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vigabatrin er et antiepileptisk lægemiddel, der bruges til at forebygge infantile spasmer hos spædbørn. Det virker ved at øge mængden af et naturligt beroligende stof i hjernen kaldet GABA. Dette hjælper med at reducere unormal elektrisk aktivitet i hjernen, der kan føre til kramper. Det bruges især til børn med høj risiko for at udvikle infantile spasmer, såsom børn med tuberøs sklerose eller store vaskulære skader i hjernen.

Undersøgte sygdomme:

Infantile spasm syndrome – En sjælden neurologisk tilstand, der typisk begynder i det første leveår. Tilstanden karakteriseres ved pludselige, kortvarige kramper, der ofte optræder i serier. Kramperne kan være subtile og ligne almindelige spædbarnsbevægelser. Sygdommen påvirker barnets udvikling og kan være forbundet med forskellige underliggende tilstande.

Tuberous sclerosis – En genetisk sygdom der forårsager godartede tumorer i forskellige organer, især hjerne, hud, nyrer og hjerte. Tilstanden kan være til stede fra fødslen og udvikler sig gennem livet. Det kan medføre forskellige neurologiske symptomer og hudforandringer. Sygdommen varierer meget i sværhedsgrad fra person til person.

Periventricular leukomalacia (PVL) – En type hjerneskade der primært påvirker det hvide hjernevæv hos for tidligt fødte børn. Tilstanden opstår når områder af hjernen ikke får tilstrækkeligt med ilt eller blod. Det kan påvirke forskellige dele af hjernens udvikling. PVL kan variere i sværhedsgrad fra mild til alvorlig.

Intraventricular hemorrhage – En tilstand hvor der opstår blødning i hjernens ventrikler, hvilket typisk ses hos for tidligt fødte børn. Blødningen kan påvirke det omkringliggende hjernevæv. Tilstanden inddeles i forskellige sværhedsgrader baseret på blødningens omfang.

Forsøgs-ID:
2024-517488-22-00
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland