Et fase 2-studie med tovorafenib til behandling af børn og unge med RAF-ændret lavgradig gliom og fremskredne solide tumorer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn og unge med lavgrads gliom (en type hjernekræft) og andre solide tumorer, som har en særlig genetisk ændring kaldet RAF-mutation. Sygdommen skal være vendt tilbage efter tidligere behandling eller være i forværring. Forsøget bruger lægemidlet tovorafenib, som er en ny type medicin, der kan trænge ind i hjernen og påvirke de unormale RAF-proteiner, der er involveret i kræftens vækst.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt tovorafenib virker hos patienter mellem 6 måneder og 25 år. Medicinen gives som enten tabletter eller pulver, der blandes op til en væske, som kan drikkes. Den maksimale daglige dosis er 600 mg, og behandlingen kan fortsætte i op til 72 måneder.

Studiet er opdelt i tre dele: én gruppe for patienter med lavgrads gliom med en bestemt type RAF-ændring, en anden gruppe for patienter med lavgrads gliom med andre typer RAF-ændringer, og en tredje gruppe for patienter med andre former for fremskredne solide tumorer med RAF-ændringer. Læger vil løbende vurdere, hvordan patienterne reagerer på behandlingen, og om der opstår nogle bivirkninger.

1 Indledende vurdering

En læge vil vurdere din egnethed til studiet baseret på din alder (mellem 6 måneder og 25 år) og din hjernetumor eller solid tumor type.

Der skal bekræftes, at du har modtaget mindst én tidligere behandling, og at der er tegn på, at sygdommen er blevet værre på scanninger.

Din fysiske tilstand vil blive vurderet ved hjælp af Karnofsky eller Lansky score, som skal være mindst 50.

2 Behandlingsstart med tovorafenib

Du vil modtage tovorafenib som enten pulver til oral suspension eller tabletter.

Medicinen skal tages gennem munden i henhold til den dosering, lægen har fastsat.

3 Løbende vurderinger

Der vil blive foretaget regelmæssige scanninger for at måle, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Lægen vil overvåge eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at kontrollere for unormale værdier.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan medicinen optages i kroppen.

4 Opfølgning på behandlingseffekt

Lægen vil vurdere, om tumoren er blevet mindre (delvis respons) eller helt forsvundet (komplet respons).

Tiden indtil sygdommen eventuelt forværres vil blive registreret.

Behandlingen fortsætter indtil april 2027, eller indtil lægen beslutter at stoppe den.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienter skal være mellem 6 måneder og 25 år gamle og have enten:
- Tilbagevendende eller fremadskridende lavgrads gliom med en dokumenteret BRAF-ændring
- Tilbagevendende eller fremadskridende lavgrads gliom med en BRAF-mutation eller RAF-fusion
- Lokalt fremskreden eller metastatisk solid tumor med en RAF-fusion
Patienter skal have en vævsprøvebekræftelse af kræftsygdommen enten ved den oprindelige diagnose eller ved tilbagefald
Skal have modtaget mindst én tidligere systemisk behandling og have dokumenteret bevis på radiografisk progression (gælder for lavgrads gliom)
Patienter skal have målbar sygdom der kan evalueres på scanninger:
- Mindst én målbar læsion for lavgrads gliom
- Evaluerbar og/eller målbar sygdom for lavgrads gliom forlængelse
- Mindst én målbar læsion for fremskredne solide tumorer
Patienter skal have en funktionsscore på mindst 50:
- Karnofsky-score for patienter 16 år og ældre
- Lansky-score for patienter under 16 år

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Patienter med ukontrolleret hjertesygdom (sygdomme der påvirker hjertet og ikke er under behandling)
Personer der modtager anden eksperimentel behandling eller har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 30 dage
Patienter med alvorlig lever- eller nyredysfunktion (organer der ikke fungerer normalt)
Personer med ukontrolleret højt blodtryk (vedvarende forhøjet blodtryk trods behandling)
Patienter der er gravide eller ammer
Personer med kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller hjælpestofferne
Patienter med aktive infektioner der kræver systemisk behandling
Personer med andre alvorlige medicinske tilstande som kan påvirke deltagelse i studiet
Patienter der ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer
Personer der modtager medicin der kan påvirke forsøgsbehandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Rigshospitalet	København	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	01.04.2021
Holland	rekrutterer	01.04.2021
Tyskland	rekrutterer	01.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tovorafenib

Tovorafenib (også kendt som DAY101) er et lægemiddel, der tages gennem munden og virker ved at hæmme såkaldte RAF-proteiner i kroppen. Det bruges til behandling af børn og unge med særlige former for hjernetumorer (lavgradsgliomer) og andre former for kræft. Medicinen er specielt udviklet til at behandle tumorer, hvor der er ændringer i et gen kaldet BRAF eller andre RAF-gener. Dette lægemiddel arbejder ved at bremse væksten af kræftceller ved at blokere signaler, der får kræftcellerne til at vokse og dele sig.

Medicinen gives som tabletter, der skal tages oralt, hvilket betyder, at patienten kan tage medicinen derhjemme i stedet for at skulle have den administreret på hospitalet. Dette gør behandlingen mere bekvem for både patienter og deres familier.

Undersøgte sygdomme:

Malign gliom

Low-Grade Glioma – En langsomt voksende type hjernetumor, der udvikler sig fra støtteceller i hjernen kaldet gliaceller. Denne form for tumor vokser typisk langsommere end højgradige gliomer og findes ofte i hjernens frontallapper eller tindingelapper. Tumoren kan forårsage forskellige symptomer afhængigt af dens placering i hjernen, såsom hovedpine, kramper eller synsforstyrrelser. Denne type tumor ses oftere hos børn og unge mennesker.

Advanced Solid Tumor – En fast svulst der har spredt sig fra sit oprindelige udgangspunkt til andre dele af kroppen eller er vokset betydeligt lokalt. Disse tumorer kan opstå i forskellige væv og organer i kroppen. De kan påvirke organernes normale funktion og forårsage forskellige symptomer afhængigt af tumorens placering og størrelse. Solide tumorer adskiller sig fra blodsygdomme ved at danne faste masser af unormale celler.

RAF-Altered Cancer – En type kræft hvor der er sket ændringer (mutationer) i RAF-genet, som er involveret i cellevækst og celledeling. Denne genetiske ændring kan føre til ukontrolleret cellevækst. RAF-mutationer findes i forskellige typer tumorer og kan påvirke hvordan sygdommen udvikler sig.

Forsøgs-ID:

2024-510691-20-00

Protokolkode:

DAY101-001

NCT ID:

NCT04775485

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Et fase 2-studie med tovorafenib til behandling af børn og unge med RAF-ændret lavgradig gliom og fremskredne solide tumorer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?