Afprøvning af ny medicin BMS-986158 alene eller sammen med ruxolitinib/fedratinib hos patienter med mellem eller høj risiko myelofibrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelofibrose, som er en sjælden type blodkræft, der påvirker knoglemarven og forårsager ardannelse, hvilket gør det svært for kroppen at producere normale blodceller. Sygdommen kan medføre forstørrelse af milten, træthed og andre symptomer. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet BMS-986158 enten alene eller i kombination med to andre mediciner: ruxolitinib eller fedratinib. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og finde den rigtige dosis af disse behandlinger hos patienter med mellemhøj eller høj risiko myelofibrose.

Studiet er opdelt i flere dele, hvor nogle deltagere vil modtage BMS-986158 sammen med ruxolitinib, mens andre vil få det sammen med fedratinib. Nogle deltagere vil ikke have fået JAK2-hæmmere før, som er en type medicin der bruges til at behandle myelofibrose, mens andre allerede vil have været behandlet med ruxolitinib. Under studiet vil deltagere få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres sundhed og se, hvordan behandlingen virker.

Læger vil måle behandlingens effekt ved at se på ændringer i miltens størrelse ved hjælp af MRI eller computertomografi scanninger, samt vurdere forbedringer i symptomer ved hjælp af et spørgeskema. Deltagerne vil også blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller komplikationer under behandlingen. Studiet har til formål at hjælpe med at bestemme, om disse behandlingskombinationer kan være sikre og effektive for patienter med myelofibrose.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for studiet. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og billeddannelse af din milt ved hjælp af MRI (magnetisk resonans billeddannelse) eller CT-scanning (computertomografi).

Din læge vil måle din miltvolumen, som skal være mindst 450 kubikcentimeter for at deltage. Du vil også få vurderet dine symptomer ved hjælp af et spørgeskema kaldet MFSAF (myelofibrose symptom vurderingsformular).

2 Start af behandling – første behandlingscyklus

Behandlingen foregår i cyklusser på 28 dage. Du vil få medicin baseret på hvilken gruppe af studiet du deltager i.

Hvis du aldrig har fået JAK2-hæmmere før, vil du få BMS-986158 kombineret med ruxolitinib (Jakavi). Ruxolitinib findes som tabletter i styrker på 5 mg, 10 mg eller 15 mg, og dosis vil blive bestemt individuelt.

Hvis du tidligere har fået ruxolitinib behandling, vil du enten fortsætte med ruxolitinib kombineret med BMS-986158, eller få BMS-986158 kombineret med fedratinib, eller få BMS-986158 alene.

3 Løbende behandling og overvågning

Du vil tage din medicin dagligt som tabletter eller kapsler afhængigt af præparatet. Medicinen skal tages hver dag gennem hele behandlingsperioden.

Din læge vil overvåge dig nøje for bivirkninger og justere dosis efter behov. Regelmæssige blodprøver vil blive taget for at kontrollere dit blodbillede og organfunktion.

Du vil have jævnlige lægebesøg gennem hver cyklus for at vurdere din tilstand og sikkerhed.

4 Vurdering efter 3. cyklus

Efter 3 måneder (3 cyklusser) af behandling vil din læge lave en MRI eller CT-scanning for at måle din miltvolumen igen.

Målet er at opnå mindst 25% reduktion i miltvolumen sammenlignet med baseline målingen.

Du vil også udfylde symptom spørgeskemaer for at vurdere forbedringer i dine myelofibrose-relaterede symptomer.

5 Vurdering efter 6. cyklus

Efter 6 måneder (6 cyklusser) vil du få lavet en ny MRI eller CT-scanning af milten.

Det primære mål er at opnå mindst 35% reduktion i miltvolumen sammenlignet med din baseline måling.

Din læge vil også vurdere, om du har opnået mindst 50% reduktion i dine totale symptomscore baseret på MFSAF spørgeskemaet.

6 Fortsættelse af behandling

Hvis du responderer godt på behandlingen og ikke oplever uacceptable bivirkninger, kan du fortsætte med at modtage behandlingen.

Du vil fortsætte med at tage din daglige medicin og have regelmæssige opfølgende besøg hos din læge.

Behandlingen kan fortsætte, så længe den gavner dig og du tolererer den godt.

7 Afslutning af studiet

Studiet kan afsluttes, hvis du oplever alvorlige bivirkninger, hvis din sygdom forværres, eller hvis du beslutter at stoppe behandlingen.

Din læge vil følge dig efter afslutning af behandlingen for at overvåge eventuelle vedvarende effekter.

Du vil få en afsluttende vurdering, der inkluderer blodprøver og fysisk undersøgelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
Du skal have en diagnose af primær myelofibrose (en type blodkræft der påvirker knoglemarven) ifølge 2017 WHO-kriterierne, eller have post-ET eller post-PV myelofibrose (myelofibrose der har udviklet sig fra andre blodkræftformer) bekræftet gennem den seneste lokale patologirapport
Du skal have en ECOG præstationsstatus på 2 eller lavere (en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter, hvor 0 betyder fuldt aktiv og 2 betyder begrænset til seng eller stol mindre end halvdelen af vågen tid)
Du skal have en DIPSS-risikoscore (et system der vurderer sygdommens alvorlighed) på mellem-1 med symptomer, mellem-2 eller høj risiko
Du skal have målbar miltforstørrelse (forstørret milt) vist ved en miltvolumen på mindst 450 kubikcentimeter målt ved MR-scanning eller CT-scanning
For visse behandlingsgrupper skal du ikke tidligere have fået JAK2-hæmmere (en type medicin der blokerer specifikke proteiner) før behandlingsstart
For andre behandlingsgrupper skal du have været behandlet med ruxolitinib (en specifik JAK2-hæmmer) i mindst 6 måneder og have været på en stabil dosis i mindst 8 uger med utilstrækkelig behandlingseffekt
For fedratinib-behandlingsgrupper skal du tidligere have fået ruxolitinib og opfylde mindst ét af følgende: behandling med ruxolitinib i mindst 3 måneder med utilstrækkelig virkning eller have haft bivirkninger som blodmangel der kræver blodtransfusioner eller alvorlige blødningsproblemer
Du må ikke være egnet til eller skal have afslået allogen stamcelletransplantation (en behandling hvor du får sunde stamceller fra en donor)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har myelofibrose (en sygdom i knoglemarven) med lav risiko ifølge DIPSS-systemet – kun patienter med mellemhøj eller høj risiko kan deltage
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling med ruxolitinib og nu skal have BMS-986158 sammen med ruxolitinib – denne kombination er kun for patienter som ikke tidligere har fået behandling
Du kan ikke deltage hvis du ikke tidligere har fået behandling med ruxolitinib og nu skal have BMS-986158 sammen med fedratinib – denne kombination er kun for patienter som allerede har fået ruxolitinib
Du kan ikke deltage hvis du har andre former for blodkræft eller knoglemarvssygdomme end myelofibrose
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer som kan påvirke din sikkerhed under forsøget
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke forsøgsresultaterne
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som kan påvirke de forsøgsmediciner du skal have
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg for nylig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
Onkologie Erding	Erding	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou	Thessaloniki	Grækenland
Klinikum Chemnitz gGmbH	Chemnitz	Tyskland
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Im. Janusza Korczaka W Slupsku Sp. z o.o.	Słupsk	Polen
Mbcobsbwquykzlldmvjolybrry Hqteiigpjlokswxc	Halle	Tyskland
Hvmtyjxg Uglwozvknneqg Misbqpt Dc Vmywfypxsk	Santander	Spanien
Alolsmtpqp Pylezrcm Hnoakitm Dg Pejsr	Paris	Frankrig
Uitbtojszpysvi Cypqmiu Kqrcofjqb	Gdańsk	Polen
Hgvxqetj Ulrvqmjalusdg Hsgjyjzh Tlhps y Pokrvn Ibaguvmf Ctjuzg ddgwotcmaffdutdih (zhoi	Badalona	Spanien
Iaynffqn Pnntxfxyfghddrd Conqig Crnkqv	Marseille	Frankrig
Ubbtnxouqo Ghqfddq Hwmlbxto Awnudhm	Athen	Grækenland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	22.03.2021
Grækenland	rekrutterer ikke	22.03.2021
Italien	rekrutterer ikke	22.03.2021
Polen	rekrutterer ikke	22.03.2021
Rumænien	rekrutterer ikke	22.03.2021
Spanien	rekrutterer ikke	22.03.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	22.03.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

BMS-986158 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for myelofibrose. Dette lægemiddel er designet til at hæmme specifikke proteiner, der bidrager til udviklingen og progressionen af myelofibrose. Det testes både alene og i kombination med andre lægemidler for at vurdere dets sikkerhed og effektivitet.

Ruxolitinib er et godkendt lægemiddel, der bruges til behandling af myelofibrose. Det virker ved at blokere bestemte signaler i kroppen, der forårsager unormal vækst af knoglemarvceller. Ruxolitinib hjælper med at reducere miltforstørrelse og forbedre symptomer som feber, nattesved og vægttab hos patienter med myelofibrose.

Fedratinib er et andet godkendt lægemiddel til behandling af myelofibrose. Ligesom ruxolitinib virker det ved at blokere specifikke signalveje, der er involveret i sygdommen. Fedratinib bruges typisk hos patienter, hvor andre behandlinger ikke har været effektive eller er blevet intolerable.

Undersøgte sygdomme:

Myelofibrose

Myelofibrose – Myelofibrose er en kronisk blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af bindevæv (fibrose). Denne proces forstyrrer den normale produktion af blodceller, herunder røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Som sygdommen udvikler sig, bliver milten ofte forstørret, fordi den forsøger at kompensere for knoglemarvens reducerede funktion ved selv at producere blodceller. Patienterne kan opleve træthed, svaghed og åndenød på grund af anæmi. Mange patienter udvikler også forskellige symptomer som nattesved, vægttab og ubehag i venstre side af maven på grund af den forstørrede milt. Sygdommen hører til gruppen af myeloproliferative neoplasmer og udvikler sig typisk langsomt over flere år.

Forsøgs-ID:

2023-509635-89-00

Protokolkode:

CA011-023

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af ny medicin BMS-986158 alene eller sammen med ruxolitinib/fedratinib hos patienter med mellem eller høj risiko myelofibrose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?