Afprøvning af medicinen TAK-861 til behandling af narkolepsi med katapleksi (søvnsygdom med pludselige muskeltab)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet narkolepsi med katapleksi, som er en søvnforstyrrelse der gør, at personer oplever ekstrem døsighed i løbet af dagen og pludselige anfald af muskelsvaghed eller -lammelse. Katapleksi er episoder hvor musklerne pludseligt mister styrke, ofte udløst af stærke følelser som latter eller overraskelse. Behandlingen der testes er et lægemiddel kaldet TAK-861, som vil blive sammenlignet med placebo for at undersøge dets virkning og sikkerhed.

Formålet med studiet er at vurdere virkningen af TAK-861 på overdreven døsighed i dagtimerne, målt ved hjælp af en skala der vurderer søvnighed. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i grupper, hvor nogle vil få det aktive lægemiddel og andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der får hvilken behandling, indtil studiet er afsluttet. Studiet varer 12 uger, og deltagernes søvnighed og katapleksi-anfald vil blive overvåget og målt regelmæssigt gennem forskellige tests og spørgeskemaer.

Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere deres søvnmønster og livskvalitet. Dette inkluderer tests der måler, hvor hurtigt de falder i søvn i løbet af dagen, hvor mange katapleksi-anfald de har ugentligt, og deres generelle velbefindende. Forskerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser gennem hele studieperioden og i en opfølgningsperiode bagefter for at sikre behandlingens sikkerhed.

1 Randomisering og første medicinudlevering

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage den aktive medicin TAK-861 eller en placebo (inaktiv medicin). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage tabletter, som skal tages gennem hele studiet. Både den aktive medicin og placebo er lavet med de samme inaktive ingredienser, så de ser ens ud.

2 Baseline målinger

Før du starter med at tage medicinen, vil der blive foretaget grundlæggende målinger af din tilstand. Dette inkluderer udfyldelse af Epworth Sleepiness Scale (ESS), som måler, hvor søvnig du føler dig i forskellige situationer.

Du vil også gennemgå andre tests og spørgeskemaer, der hjælper med at måle din søvnighed og livskvalitet før behandlingen starter.

3 Daglig medicin i 12 uger

Du skal tage din tildelte medicin (enten TAK-861 eller placebo) hver dag i 12 uger. Medicinen kommer i tabletform.

Det er vigtigt, at du tager medicinen præcist som instrueret af studielægen gennem hele behandlingsperioden.

4 Ugentlige katapleksi-registreringer

Gennem hele 12-ugers behandlingsperioden skal du holde øje med og registrere dine katapleksi-episoder. Katapleksi er pludselig muskelsvaghed, som ofte udløses af følelser.

Du skal notere antallet af delvis eller fuldstændig katapleksi-episoder hver uge i en ugentlig katapleksi-journal (WCR).

5 Måling af søvnighed efter 12 uger

Efter 12 ugers behandling vil du igen udfylde Epworth Sleepiness Scale (ESS) for at måle ændringer i din daglige søvnighed sammenlignet med før behandlingen.

Du vil også gennemgå Maintenance of Wakefulness Test (MWT), som måler, hvor godt du kan holde dig vågen i fire forskellige test-situationer.

6 Opmærksomhedstest

Du vil tage en Psychomotor Vigilance Test (PVT), som måler din opmærksomhed og reaktionstid. Testen registrerer antallet af gange, du ikke reagerer hurtigt nok, hvilket kaldes ‘lapses’.

7 Livskvalitets-vurderinger

Du vil udfylde flere spørgeskemaer om din livskvalitet og daglige funktioner, herunder Patient Global Impression of Change (PGI-C), som måler, hvor meget du føler, din tilstand har ændret sig.

Andre spørgeskemaer inkluderer Narcolepsy Severity Scale (NSS-CT), Functional Impact of Narcolepsy Initiative (FINI), og SF-36, som alle måler forskellige aspekter af, hvordan narkolepsi påvirker dit daglige liv.

8 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser i forbindelse med medicinen.

Du skal rapportere alle usædvanlige symptomer eller ændringer i dit helbred til studielægen.

9 Opfølgningsperiode

Efter de 12 ugers behandling vil der være en opfølgningsperiode, hvor din helbredstilstand fortsat overvåges.

Eventuelle bivirkninger, der opstår i denne periode, vil også blive registreret og behandlet om nødvendigt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 70 år gammel på tidspunktet, hvor du underskriver samtykkeformularen
Dit BMI (Body Mass Index) skal være mellem 18 og 40. BMI er et mål for, om din vægt passer til din højde
Du skal have en diagnose af narkolepsi type 1 ifølge de internationale søvnforstyrrelsesretningslinjer (ICSD-3 eller ICSD-3-TR)
Du skal have mindst 4 episoder af katapleksi om ugen. Katapleksi er pludselig muskelsvaghed eller -lammelse, der ofte udløses af stærke følelser
Du skal enten have en bestemt genotype (HLA-DQB1*06:02) eller have lave niveauer af et stof kaldet hypocretin-1 i din rygmarvsvæske (under 110 pg/mL). Hypocretin-1 er et stof i hjernen, der hjælper med at regulere søvn og vågenhed
Lægen skal vurdere, at du er tilstrækkeligt rask til at deltage i undersøgelsen baseret på forskellige tests, herunder blodprøver, sygehistorie, fysisk undersøgelse, hjerterytmeundersøgelse (EKG) og målinger af blodtryk og puls

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har narkolepsi type 2, som er en søvnforstyrrelse uden katapleksi (pludselig muskelsvaghed udløst af følelser)
Du kan ikke deltage, hvis du har andre primære søvnforstyrrelser end narkolepsi type 1
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der påvirker centralnervesystemet eller kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har aktuel eller tidligere misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiatriske lidelser, der ikke er velbehandlede
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har anden alvorlig sygdom, som lægen vurderer kan påvirke din sikkerhed eller studieresultaterne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De La Ribera	Algier	Spanien
Somni bene Institut fuer medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH	Schwerin	Tyskland
Advanced Sleep Research GmbH	Berlin	Tyskland
Universitaetsklinikum Regensburg AöR	Regensburg	Tyskland
Hospital General Universitario De Castellon	Castellón de la Plana	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hospital Universitario Araba	Vitória	Spanien
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting	Zwolle	Holland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hanaivmi Ncjtjes Suxsuh Dl Ambucsf	Madrid	Spanien
Hghkl Bcmxgl Hk	Bergen	Norge
Hptnfeia Vqlf dwudtvqf	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	15.09.2024
Holland	rekrutterer ikke	15.09.2024
Italien	rekrutterer ikke	15.09.2024
Norge	rekrutterer ikke	15.09.2024
Spanien	rekrutterer ikke	15.09.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	15.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

N-{(2S,3R)-4,4-Difluoro-1-(2-Hydroxy-2-Methylpropanoyl)-2-[(2,3',5'-Trifluoro[1,1'-Biphenyl]-3-Yl)Methyl]Pyrrolidin-3-Yl}Ethanesulfonamide

TAK-861 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for narkolepsi med katapleksi (også kaldet narkolepsi type 1). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter, der lider af overdreven søvnighed i løbet af dagen, som er et hovedsymptom ved narkolepsi. TAK-861 arbejder ved at påvirke specifikke kemiske signaler i hjernen, der regulerer søvn- og vågenhedscyklusser. Målet med dette lægemiddel er at reducere den daglige søvnighed og forbedre patienternes evne til at forblive vågne og opmærksomme i løbet af dagen.

Undersøgte sygdomme:

Narkolepsi

Narkoleksi med katapleksi (Narkoleksi Type 1) – Dette er en kronisk søvnforstyrrelse, der påvirker hjernens evne til at regulere søvn-vågen-cyklussen normalt. Personer med denne tilstand oplever pludselig og ukontrollerbar søvnighed i løbet af dagen, selvom de har sovet tilstrækkeligt om natten. Katapleksi er et karakteristisk symptom, hvor der opstår pludseligt tab af muskelstyrke udløst af stærke følelser som latter, overraskelse eller vrede. Under kataplektiske anfald forbliver personen ved bevidsthed, men kan falde sammen eller være ude af stand til at bevæge sig. Tilstanden kan også omfatte søvnparalyse, hvor personen midlertidigt ikke kan bevæge sig ved indsoving eller opvågning. Hallucinationer kan forekomme i overgangen mellem søvn og vågenhed. Sygdommen skyldes tab af specifikke hjerneceller, der producerer stoffet hypocretin, som hjælper med at regulere vågenhed.

Forsøgs-ID:

2023-508465-32-00

Protokolkode:

TAK-861-3001

NCT ID:

NCT06470828

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen TAK-861 til behandling af narkolepsi med katapleksi (søvnsygdom med pludselige muskeltab)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?