Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ORX750

ORX750 er et nyt lægemiddel, der testes i kliniske forsøg til behandling af narkolepsi type 1, narkolepsi type 2 og idiopatisk hypersomni. Disse sjældne sygdomme forårsager stærk træthed og søvnighed i dagtimerne. ORX750 er designet til at efterligne virkningen af orexin, et protein i hjernen, der hjælper med at holde os vågne i løbet af dagen. Forsøgene undersøger, om medicinen er sikker og kan hjælpe patienter med at føle sig mindre trætte.

Indholdsfortegnelse

Hvad er ORX750?

ORX750 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af søvnsygdomme[1][2]. Medicinen er også kendt under navnet ORX-5750[2]. ORX750 tages som kapsler gennem munden og er designet til at efterligne virkningen af orexin[2].

Orexin er et protein i hjernen, der hjælper med at koordinere et system, som spiller en vigtig rolle i at holde mennesker vågne i dagtimerne[2]. Ved at efterligne orexinens virkning sigter ORX750 mod at hjælpe patienter med at forblive vågen og alert i løbet af dagen[2].

Sygdomme som ORX750 behandler

ORX750 testes til behandling af tre specifikke søvnsygdomme, der alle forårsager overdreven søvnighed i dagtimerne[1][2]:

Narkolepsi type 1 (NT1)

Personer med narkolepsi type 1 oplever meget stærk træthed i dagtimerne og har katapleksi[2]. Katapleksi er et pludseligt tab af muskelstyrke, som kan få en person til at kollapse eller miste kontrollen over deres muskler i kort tid[2]. Dette udløses ofte af stærke følelser som latter eller overraskelse[2]. Personer med NT1 kan også have problemer med at sove godt om natten[2].

Narkolepsi type 2 (NT2)

Personer med narkolepsi type 2 føler søvnighed i dagtimerne ligesom dem med NT1, men de har ikke katapleksi[2].

Idiopatisk hypersomni (IH)

Personer med idiopatisk hypersomni føler sig trætte i dagtimerne, selv efter at have sovet meget om natten[2]. De kan sove i lange perioder, tage lange lure og have svært ved at vågne op[2].

Alle disse tilstande kan gøre det svært for patienter at forblive opmærksomme og koncentrerede, når de er i skole, på arbejde, kører bil eller udfører andre daglige aktiviteter[2].

Kliniske forsøg med ORX750

Der gennemføres to hovedforsøg med ORX750 for at teste medicinens sikkerhed og effektivitet:

CRYSTAL-1 forsøg

Dette er et fase 2a forsøg, der er randomiseret, dobbeltblindt og placebo-kontrolleret[2][2]. I dette forsøg får deltagerne enten ORX750 eller placebo i op til 28 dage[2]. Forsøget inkluderer tre grupper af patienter: dem med narkolepsi type 1, narkolepsi type 2 og idiopatisk hypersomni[2][2].

Langtidsforlængelsesstudie

Dette er et åbent langtidsforsøg, hvor deltagere, som har fuldført CRYSTAL-1 forsøget, kan fortsætte med at få ORX750[1]. Alle deltagere i dette forsøg får den aktive medicin, ikke placebo[1].

Sikkerhed og bivirkninger

Det primære formål med forsøgene er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ORX750[1][2][2]. Forskerne overvåger følgende sikkerhedsparametre:

  • Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger[1][2]
  • Abnorme ændringer i laboratorietest, herunder blodbiomarker, blodtal og urinanalyser[1][2]
  • Abnorme ændringer i vitale tegn som blodtryk og puls[1][2]
  • Abnorme ændringer i hjerterytme målt med elektrokardiogram (EKG)[1][2]
  • Selvmordstanker eller selvmordsadfærd målt med Columbia-Suicide Severity Rating Scale[1][2]

Effektmålinger

For at vurdere om ORX750 virker til at reducere søvnighed, bruger forskerne flere målemetoder:

Maintenance of Wakefulness Test (MWT)

Dette er en objektiv søvntest, hvor deltagernes evne til at forblive vågne måles[1][2]. Testen måler den gennemsnitlige søvnlatens (tiden det tager at falde i søvn) baseret på de første 4 forsøg[2].

Epworth Sleepiness Scale (ESS)

Dette er et spørgeskema, der måler subjektiv søvnighed i dagtimerne[1][2]. Deltagerne vurderer, hvor sandsynligt det er, at de falder i søvn i forskellige daglige situationer[2].

Farmakokinetiske målinger

Forskerne måler også, hvordan kroppen optager og behandler ORX750[1][2]. Dette inkluderer:

  • Cmax: Den maksimale koncentration af medicin i blodet[1][2]
  • Tmax: Tiden det tager at nå maksimal koncentration[1][2]
  • AUC: Det samlede område under koncentrationskurven, som viser den totale eksponering for medicinen[1][2]

Deltagerkrav til forsøgene

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i forsøgene skal deltagerne opfylde følgende krav[2]:

  • Være mellem 18-65 år gamle
  • Have et BMI mellem 17 og 37 kg/m²
  • Opfylde de diagnostiske kriterier for narkolepsi type 1, type 2 eller idiopatisk hypersomni ifølge ICSD-3-TR kriterierne
  • Være villige og i stand til at stoppe alle mediciner, der bruges til behandling af narkolepsi eller idiopatisk hypersomni
  • Være villige og i stand til at overholde protokollens krav

Eksklusionskriterier

Deltagere kan ikke være med i forsøgene, hvis de har[2]:

  • Andre medicinske tilstande end NT1, NT2 eller IH, som er forbundet med overdreven søvnighed i dagtimerne
  • Betydelige hjerte-kar-, lunge-, mave-tarm-, lever-, nyre-, blod-, kræft-, hormon-, neurologiske eller psykiatriske sygdomme

Disse kriterier sikrer, at forsøgsresultaterne kan give et klart billede af ORX750’s effekt på de specifikke søvnsygdomme uden påvirkning fra andre tilstande[2].

Aspekt Detaljer
Lægemiddelnavn ORX750 (også kendt som ORX-5750)
Sygdomme Narkolepsi type 1, narkolepsi type 2, idiopatisk hypersomni
Virkemåde Efterligner orexin-protein i hjernen for at fremme vågenhed
Dosering Kapsler til oral indtagelse
Forsøgstyper Fase 2 kortvarigt forsøg og langtidsforlængelsesstudie
Primære mål Sikkerhed, tolerabilitet og bivirkninger
Sekundære mål Effekt på søvnighed målt med MWT og ESS
Deltagere Voksne 18-65 år med diagnosticerede søvnsygdomme

FAQ

  • Hvad er ORX750? ORX750 er et nyt lægemiddel, der testes til behandling af narkolepsi og idiopatisk hypersomni. Det er designet til at virke som orexin, et protein i hjernen, der hjælper med at holde os vågne i dagtimerne. Medicinen tages som kapsler gennem munden.
  • Hvilke sygdomme behandler ORX750? ORX750 testes til behandling af tre sygdomme: narkolepsi type 1, narkolepsi type 2 og idiopatisk hypersomni. Alle disse sygdomme forårsager overdreven søvnighed i dagtimerne, som kan påvirke dagligdagsaktiviteter som arbejde, skole og kørsel.
  • Hvordan fungerer de kliniske forsøg med ORX750? Der gennemføres to hovedforsøg: et kortvarigt forsøg, hvor deltagerne får enten ORX750 eller placebo i op til 42 dage, og et langtidsforsøg, hvor alle deltagere får ORX750. Forsøgene måler både sikkerheden af medicinen og hvor godt den virker til at reducere søvnighed.
  • Hvad måles i forsøgene med ORX750? Forsøgene måler sikkerheden ved at overvåge bivirkninger, blodprøver, hjerterytme og blodtryk. Effekten måles med søvntests som Maintenance of Wakefulness Test og spørgeskemaer som Epworth Sleepiness Scale, der vurderer, hvor søvnig deltagerne føler sig.
  • Hvem kan deltage i forsøgene med ORX750? Deltagerne skal være mellem 18-65 år gamle og have en diagnose med narkolepsi type 1, type 2 eller idiopatisk hypersomni. De skal være villige til at stoppe andre mediciner mod søvnighed og må ikke have andre sygdomme, der forårsager søvnighed i dagtimerne.

Igangværende kliniske forsøg for ORX750

  • Langtidsundersøgelse af sikkerheden og virkningen af ORX750 hos patienter med narkolepsi og idiopatisk hypersomni

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien

  • Test af ny medicin (ORX750) til behandling af narkolepsi og idiopatisk hypersomni

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien

Ordliste

  • Orexin: Et protein i hjernen, der spiller en vigtig rolle i at regulere søvn og vågenhed. Det hjælper med at holde os vågne i dagtimerne.
  • Narkolepsi type 1: En sjælden søvnsygdom, der forårsager overdreven søvnighed i dagtimerne og katapleksi – pludselig muskelsvaghed udløst af følelser som latter.
  • Narkolepsi type 2: En form for narkolepsi med overdreven søvnighed i dagtimerne, men uden katapleksi.
  • Idiopatisk hypersomni: En søvnsygdom hvor patienter føler sig trætte om dagen, selv efter at have sovet meget om natten. De har ofte svært ved at vågne op.
  • Katapleksi: Pludselig tab af muskelstyrke, der kan få en person til at kollapse eller miste kontrollen over musklerne i kort tid, ofte udløst af stærke følelser.
  • Placebo: En inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder virksoffe. Bruges i forsøg til sammenligning.
  • Maintenance of Wakefulness Test (MWT): En søvntest, der måler, hvor længe en person kan forblive vågen i en rolig situation. Bruges til at vurdere søvnighed i dagtimerne.
  • Epworth Sleepiness Scale (ESS): Et spørgeskema, der måler, hvor sandsynligt det er, at en person falder i søvn i forskellige daglige situationer.
  • Farmakokinetik: Studiet af, hvordan kroppen optager, fordeler, nedbryder og udskiller et lægemiddel.
  • Bivirkninger: Uønskede reaktioner eller symptomer, der kan opstå, når man tager medicin.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersogelse-af-sikkerheden-og-virkningen-af-orx750-hos-patienter-med-narkolepsi-og-idiopatisk-hypersomni/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-orx750-til-behandling-af-narkolepsi-og-idiopatisk-hypersomni/