Alfa-thalassæmi er en arvelig blodsygdom, der påvirker kroppens evne til at producere normale røde blodlegemer. Denne tilstand opstår, når der er problemer med produktionen af alfa-globin, som er en vigtig del af hæmoglobin – stoffet i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Personer med alfa-thalassæmi kan opleve anæmi, som betyder, at de har for få røde blodlegemer eller for lavt hæmoglobinniveau i blodet. Dette kan føre til træthed, svaghed og andre symptomer. Nogle patienter med denne sygdom har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at opretholde tilstrækkelige niveauer af røde blodlegemer.
Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af et lægemiddel kaldet luspatercept (også kendt som BMS-986346 eller ACE-536) til behandling af anæmi hos personer med alfa-thalassæmi. Formålet med studiet er at finde ud af, om luspatercept kan hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer og dermed reducere behovet for blodtransfusioner eller forbedre hæmoglobin-niveauerne. Studiet omfatter både voksne og unge mennesker med alfa-thalassæmi. Voksne deltagere vil få enten luspatercept sammen med standardbehandling eller placebo sammen med standardbehandling, mens unge deltagere vil få luspatercept for at bestemme den sikreste og mest veltolererede dosis til denne aldersgruppe.
Under studiet vil deltagerne modtage behandling over en længere periode og blive overvåget regelmæssigt. For voksne deltagere vil læger måle, om behandlingen kan reducere behovet for blodtransfusioner eller øge hæmoglobin-niveauerne i blodet. For unge deltagere vil fokus være på at sikre, at lægemidlet er sikkert at bruge og identificere eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil have regelmæssige lægebesøg, hvor der vil blive taget blodprøver og foretaget undersøgelser for at overvåge deres helbred og behandlingens effekt. Studiet vil også undersøge, hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet, hvilket kaldes farmakokinetik.
Grækenland 
Italien 
