Afprøvning af lægemidlet SLN124 til behandling af polycytæmi vera – en sygdom med for mange røde blodlegemer

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Polycythemia Vera, en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Når der er for mange røde blodlegemer i blodet, bliver blodet tykt og kan forårsage alvorlige problemer som blodpropper. Patienter med denne tilstand har normalt brug for regelmæssige flebotomier, som er en procedure hvor der fjernes blod fra kroppen for at reducere antallet af røde blodlegemer. Behandlingen som undersøges kaldes SLN124, og den gives som indsprøjtninger under huden.

Formålet med studiet er at finde ud af, om SLN124 kan reducere behovet for flebotomier hos patienter med Polycythemia Vera. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskerne teste forskellige doser af medicinen for at finde den rigtige mængde og kontrollere, at den er sikker at bruge. I denne fase får alle deltagere den aktive medicin. Den anden fase sammenligner SLN124 med placebo, hvor nogle patienter får den rigtige medicin, mens andre får placebo. Hæmatokrit er en måling af hvor stor en del af blodet der består af røde blodlegemer, og målet er at holde denne værdi på 45 procent eller derunder uden behov for flebotomier.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver for at måle hæmatokrit, hæmoglobin og andre værdier i blodet. De vil også blive overvåget for bivirkninger og få målt deres livskvalitet gennem spørgeskemaer. Studiet inkluderer også en forlængelsesperiode, hvor deltagere kan fortsætte med at modtage SLN124 for at se de langsigtede effekter. Forskerne vil følge, hvor ofte deltagerne har brug for flebotomier, og om medicinen kan hjælpe med at kontrollere sygdommen bedre end de nuværende behandlingsmuligheder.

1 Fase 1 – Første dosis og indledende overvågning

Du vil modtage din første dosis af SLN124 eller placebo (en inaktiv opløsning) som en indsprøjtning under huden. SLN124 er et syntetisk molekyle, der er designet til at blokere produktionen af et specifikt protein, som påvirker jernbalancen i kroppen.

I denne fase undersøges forskellige doser for at finde den sikre og effektive mængde. Du vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger og reaktioner på indsprøjtningsstedet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan medicinen optages og nedbrydes i kroppen, samt for at overvåge dit hæmatokrit (andelen af røde blodlegemer i blodet) og andre blodværdier.

2 Fase 1 – Flere doser og løbende evaluering

Du vil modtage flere doser af SLN124 eller placebo over en periode. Antallet af indsprøjtninger og intervallet mellem dem vil afhænge af, hvilken dosis du er blevet tildelt.

Gennem hele denne fase vil dit behov for flebotomier (blodudtapninger til behandling af polycythemia vera) blive registreret og sammenlignet med perioden før studiet.

Der vil regelmæssigt blive foretaget sikkerhedsevalueringer, herunder blodprøver, måling af vitale tegn, EKG af hjertet og fysiske undersøgelser.

3 Fase 1 – Opfølgning og evaluering indtil dag 239

Efter den sidste dosis vil du blive fulgt i en periode på op til dag 239 for at vurdere langtidseffekter og sikkerhed.

Der vil blive foretaget vurderinger af din livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer, der måler symptomer relateret til polycythemia vera og dit generelle velbefindende.

Antallet af flebotomier vil blive talt og registreret i tre forskellige perioder: 6 måneder før studiestart, fra dag 1 til dag 169, og fra dag 169 til afslutningen af opfølgningen.

4 Fase 2 – Randomiseret behandling over 36 uger

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage SLN124 eller placebo. Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilket du får (dobbeltblindet studie).

Behandlingen vil fortsætte i 36 uger med regelmæssige indsprøjtninger. Hovedmålet er at vurdere, om SLN124 kan holde dit hæmatokrit på 45% eller derunder uden behov for flebotomier i perioden fra uge 18 til 36.

Der vil blive foretaget regelmæssige blodprøver for at overvåge dit hæmatokrit, hæmoglobin og andre blodværdier, samt markører for jernstofskifte og dannelse af røde blodlegemer.

5 Fase 2 – Løbende overvågning og livskvalitetsvurdering

Gennem de 36 uger vil dit behov for flebotomier blive nøje registreret og sammenlignet mellem dem, der får SLN124, og dem, der får placebo.

Der vil blive foretaget sikkerhedsvurderinger, herunder registrering af alle bivirkninger og regelmæssige blodprøver.

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer i uge 12, 24 og 36, med fokus på træthed og symptomer relateret til din sygdom.

6 Fase 2 – Forlængelsesperiode (dobbeltblind)

Efter de første 36 uger kan du fortsætte i en forlængelsesperiode, hvor du stadig ikke ved, om du får SLN124 eller placebo.

Der vil blive foretaget blodprøver før dosering i uge 43, 49, 55, 61, 73 og 85 for at måle niveauet af medicin i blodet.

Effekten af behandlingen vil blive vurderet ved at måle din evne til at opretholde hæmatokrit på 45% eller derunder uden flebotomier i uge 61, 85, 109, 133, 157 og 181.

7 Åben forlængelse (alle får SLN124)

I denne fase vil alle deltagere få SLN124, og både du og lægehold vil vide, at du får den aktive behandling.

Behandlingen og overvågningen fortsætter med samme regelmæssighed som i den foregående fase, med fokus på langtidssikkerhed og vedvarende effekt.

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer i uge 61, 85, 109, 133, 157 og 181 for at følge eventuelle ændringer over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel, uanset køn
  • Du skal have en bekræftet diagnose af polycythemia vera (en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer) ifølge 2016 World Health Organization kriterierne
  • Du skal have dokumentation for åreladninger (procedurer hvor blod fjernes fra kroppen) og tilhørende hæmatokrit (måling af hvor stor en del af blodet der består af røde blodlegemer) udført i mindst 6 måneder eller op til 12 måneder før screening
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest i blodet ved screening og en negativ uringraviditetstest før den første dosis
  • Du skal acceptere at følge kravene om prævention: kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal bruge en meget sikker præventionsmetode fra screening til 3 måneder efter sidste dosis, og mandlige patienter skal bruge kondom hvis de er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder
  • Kvinder i den fødedygtige alder må ikke donere æg fra screening til 3 måneder efter sidste dosis
  • Mandlige patienter må ikke donere sæd fra screening til 3 måneder efter sidste dosis
  • For fase 2: Din hæmatokrit skal være under 43% før dosering
  • For nye patienter i fase 2: Du skal have haft mindst 3 åreladninger i de sidste 28 uger eller 5 eller flere åreladninger i de sidste 12 måneder med dokumenteret forhøjet hæmatokrit og/eller dokumenterede symptomer
  • Hvis du ikke får cytoreduktiv behandling (medicin der reducerer antallet af blodceller), skal du have stoppet denne behandling mindst 24 uger før dosering
  • Hvis du får cytoreduktiv behandling skal du have fået en stabil dosis i mindst 12 uger før dosering
  • Du skal have fået foretaget en hudundersøgelse inden for 6 måneder før screening eller under screening
  • Du skal have en Eastern Cooperative Oncology Group score (en måling af hvor godt du klarer daglige aktiviteter) på 0, 1 eller 2
  • Du skal være villig og i stand til at følge alle krav i studieprotokollen
  • Du skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før screening
  • Før screening skal du have haft mindst 3 åreladninger i de sidste 6 måneder eller 5 eller flere åreladninger i de sidste 12 måneder med dokumenteret forhøjet hæmatokrit og/eller dokumenterede symptomer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, nyre- eller leversygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem – det system i kroppen der beskytter mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der påvirker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blodets størkningsevne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lavt jernindhold i blodet – jern er et vigtigt stof som blodet har brug for
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige blodsygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom der gør det svært at forstå studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en større operation inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at være med

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego Wałbrzych Polen
Hospital Universitario Del Vinalopo Elche Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Pratia S.A. Skorzewo Polen
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublin Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Dmr Pyipim Ggvjtugu Ailmnikpdj Fka Ibnkcskyhy Pzvbkdma Fxn Mwxqqjp Atc Fev Cgnqllia Hgdheilwxs Ewse Plovdiv Bulgarien
Afwvjse Omjbabawcxi Ncytzuomy Sl Alzslwo E Btziyn E C Alrwni Adrsmvzihkz Alexandria Italien
Ivthzmyn Rodlntxla Pap Lu Sjfquk Dff Txksss Dstt Afrwmpx Idtr Scpzhy Meldola Italien
Ugufcjehryxiaq Cxxczqn Kmeqcvpop Gdańsk Polen
Astlqie Ujope Smmiyvyqm Lvkigi Db Bwthaac Bologna Italien
Mgebsem Ckluvl Pzmnhx Cfiqkg Eqcr Lovetj Bulgarien
Hygmzhqu Vlou dxfuoskv Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
01.06.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.06.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.06.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.06.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.06.2023

Forsøgssteder

SLN124 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel undersøges for at se, om det kan hjælpe patienter med Polycythemia Vera, som er en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. SLN124 har til formål at reducere behovet for åreladninger, som er en behandling hvor der fjernes blod fra kroppen for at sænke antallet af røde blodlegemer. Lægemidlet testes for at finde ud af, om det er sikkert og effektivt til at kontrollere sygdommen og hjælpe patienterne med at opretholde normale blodværdier uden behov for hyppige åreladninger.

Polycythemia Vera – En kronisk blodsygdom hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer, hvilket fører til fortykning af blodet. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation i de stamceller, der danner blodlegemer. Over tid udvikler patienterne gradvist stigende niveauer af røde blodlegemer, hvilket kan gøre blodet så tykt, at det har svært ved at cirkulere normalt gennem blodkarrene. Mange patienter oplever symptomer som hovedpine, svimmelhed, træthed og kløe, især efter varme bade. Sygdommen kan også påvirke produktionen af hvide blodlegemer og blodplader. Tilstanden er progressiv og kan over mange år udvikle sig til andre former for blodsygdomme.

Forsøgs-ID:
2023-503544-13-00
Protokolkode:
SLN124-004
NCT ID:
NCT05499013
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af ruxolitinib med hydroxycarbamid eller interferon alfa som førstelinjebehandling hos patienter med højrisiko polycytæmia vera

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Frankrig
  • Sammenligning af lægemidlerne Givinostat og Hydroxyurea til behandling af Polycythemia Vera – en sjælden blodsygdom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Kroatien Frankrig Tyskland Ungarn +5