Dette studie undersøger behandlingen af polycytæmi vera, som er en sjælden blodsygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Når der er for mange røde blodlegemer i blodet, bliver blodet tykt og kan forårsage alvorlige komplikationer som blodpropper. Patienter med denne tilstand har ofte brug for regelmæssige blodtapninger, hvor blod fjernes fra kroppen for at reducere antallet af røde blodlegemer og holde hæmatokrit-værdien under kontrol. Hæmatokrit er den procentdel af blodet, der består af røde blodlegemer.
Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet rusfertide (også kendt som PTG-300), som er designet til at efterligne et naturligt protein kaldet hepcidin. Dette protein hjælper kroppen med at regulere jernoptagelsen, og ved at efterligne dets virkning kan rusfertide potentielt reducere produktionen af røde blodlegemer og dermed mindske behovet for blodtapninger. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af rusfertide til at opretholde hæmatokrit-kontrol hos patienter med polycytæmi vera.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til enten at modtage rusfertide eller placebo over en periode på 32 uger. Læger vil regelmæssigt overvåge deltagernes blodværdier og registrere, hvor mange blodtapninger der er nødvendige. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker symptomer som træthed og andre problemer relateret til sygdommen ved hjælp af spørgeskemaer, som deltagerne udfylder om deres oplevelse af symptomer og livskvalitet.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Polen
Portugal
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn
Østrig