Afprøvning af lægemidlet INM004 til behandling af børn med hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS) forårsaget af E. coli-bakterier

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse beskæftiger sig med hæmolytisk uræmisk syndrom, en alvorlig sygdom der påvirker nyrer, blod og blodplader hos børn. Sygdommen opstår som følge af infektion med Shiga toksin-producerende Escherichia coli, en type bakterie der producerer giftstoffer som skader kroppen. Det lægemiddel der undersøges kaldes INM004, som også benævnes Shiga antitoksin. Dette lægemiddel er designet til at neutralisere de skadelige giftstoffer som bakterien producerer.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor effektivt INM004 er til at forbedre nyrefunktionen hos børn med denne sygdom, når det gives sammen med den sædvanlige behandling. Under undersøgelsen vil deltagerne blive inddelt i grupper hvor nogle modtager det aktive lægemiddel og andre modtager placebo, sammen med den standard behandling de normalt ville få. Forskerne vil følge børnenes tilstand nøje og måle forskellige faktorer som nyrefunktion, behov for dialyse, og generel helbredelse over en periode på omkring tre måneder.

Undersøgelsen vil omfatte børn mellem 9 måneder og 18 år, som er indlagt på hospitalet med denne sygdom. Deltagerne vil blive overvåget tæt for at se hvor hurtigt deres nyrer kommer sig, og om de har brug for dialyse, som er en behandling der renser blodet når nyrerne ikke fungerer ordentligt. Forskerne vil også holde øje med andre vigtige sundhedsmålinger for at vurdere lægemidlets sikkerhed og effektivitet i behandlingen af denne alvorlige tilstand.

1 indledende undersøgelse og randomisering

Du vil blive indlagt på hospitalet, hvor lægen bekræfter diagnosen hæmolytisk uræmisk syndrom forbundet med shiga toksin-producerende E. coli (STEC-HUS). Dette er en tilstand, hvor dine nyrer, blodceller og blodplader bliver påvirket af bakterier.

Lægen vil tage blod- og urinprøver for at måle forskellige værdier, herunder kreatinin (et stof der viser, hvor godt dine nyrer fungerer), GFR (glomerulær filtrationsrate – et mål for nyrefunktionen) og LDH (et enzym der stiger, når blodceller ødelægges).

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage det eksperimentelle lægemiddel INM004 eller en placebo (saltvandsopløsning uden aktivt stof). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

2 behandling med studielægemiddel

Du vil modtage behandlingen gennem et intravenøst drop (direkte i blodåren). Behandlingen består enten af INM004 (et lægemiddel lavet af antistoffer fra heste, der er designet til at neutralisere shiga-toksinerne) eller placebo (en saltvandsopløsning på 0,9% natriumklorid).

Behandlingen gives som en enkelt infusion sammen med standardbehandlingen, som din læge normalt ville give dig for denne sygdom.

Under infusionen vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller reaktioner på behandlingen.

3 daglig opfølgning i de første 28 dage

I løbet af de første 28 dage efter behandlingen vil lægen dagligt kontrollere, hvordan dine nyrer fungerer ved at måle kreatinin og GFR i dit blod.

Lægen vil også overvåge andre vigtige værdier som blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) og tegn på hæmolyse (nedbrydning af røde blodceller).

Hvis dine nyrer ikke fungerer godt nok, kan det blive nødvendigt at starte dialyse (en behandling, der hjælper med at rense dit blod, når nyrerne ikke kan gøre det selv).

Det primære mål er at se, hvor hurtigt dine nyrer kommer sig og begynder at fungere normalt igen.

4 opfølgning efter 90 dage

Efter 90 dage vil lægen undersøge dig igen for at se, hvordan din nyrefunktion har udviklet sig på længere sigt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle din GFR og kreatinin for at vurdere, om dine nyrer er kommet sig helt.

Lægen vil også registrere, om du stadig har brug for dialyse, eller om du har haft andre komplikationer relateret til sygdommen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Alderen skal være over 9 måneder og under 18 år på det tidspunkt, hvor man bliver tilfældigt fordelt i undersøgelsen
  • For børn under 1 år og 15 år eller derover skal der være bekræftet STEC-infektion (en bestemt type bakterieinfektion) gennem en af følgende tests:
    – Påvisning af Stx-giftstof (bakteriegiftstof) i afføring ved hjælp af en enzymtest (en type laboratorietest)
    – Påvisning af stx-gener (genetisk materiale fra bakterier) i afføring ved hjælp af PCR-test (en genetisk test)
    – Påvisning af særlige antistoffer (kroppens forsvarsstoffer) i blodet
    – Positiv afføringsdyrkning for E. coli O157 (en bestemt type bakterie)
  • Patienten skal være indlagt på den deltagende sygehusafdeling
  • Patienten skal have haft diarré (løs afføring) inden for de sidste 10 dage før diagnosen blev stillet på sygehuset
  • Patienten skal have en klinisk diagnose (lægens vurdering) af STEC-HUS (en sygdom der påvirker nyrerne og blodet), som er defineret ved følgende tegn:
    – Tegn på nyreskade: Kreatinin (et stof i blodet der viser nyrefunktion) skal være højere end normalt for alder og køn, og GFR (mål for hvor godt nyrerne fungerer) skal være lavere end normalt
    – Tegn på hæmolyse (ødelæggelse af røde blodlegemer): LDH (et enzym i blodet) skal være højere end normalt, og/eller der skal være schistocytter (beskadigede røde blodlegemer) i blodet
    Blodpladeforbrug: Antallet af blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være under 150.000 per mikroliter, eller være faldet med mindst 50% sammenlignet med et blodprøve taget inden for de sidste 24 timer
  • Der skal være underskrevet og dateret et informeret samtykke (tilladelse til at deltage) af patienten selv eller af forældrene/værgen, med patientens accept hvis relevant baseret på alder
  • Piger der har fået menstruation (første menstruation) skal have en negativ graviditetstest (test for svangerskab) i urin eller blod

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 80 år gammel
  • Du er gravid eller ammer dit barn
  • Du har kronisk nyresygdom (langvarig sygdom i nyrerne) i stadium 4 eller 5, hvilket betyder at dine nyrer arbejder meget dårligt
  • Du har fået en nyretransplantation (fået en ny nyre fra en donor)
  • Du har en aktiv kræftsygdom, som behandles i øjeblikket
  • Du har en alvorlig leversygdom
  • Du har en alvorlig hjertesygdom, som ikke er stabil
  • Du har en autoimmun sygdom (sygdom hvor kroppens forsvar angriber dens egne celler), som behandles med medicin der dæmper immunforsvaret
  • Du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor nye stamceller transplanteres til kroppen) inden for de sidste 6 måneder
  • Du har en aktiv infektion, som kræver behandling
  • Du er allergisk over for nogle af stofferne i studiemedicinen
  • Du deltager allerede i et andet medicinsk studie
  • Du har fået plasmafærese (behandling hvor blodet renses uden for kroppen) inden for de sidste 7 dage
  • Du kan ikke eller vil ikke give dit samtykke til at deltage i studiet
  • Lægen vurderer, at du af andre grunde ikke bør deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari Bari Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca Cluj-Napoca Rumænien
Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Louis Turcanu Timisoara Timisoara Rumænien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
CHU Bordeauxt Bordeaux Frankrig
Children’s Health Ireland Dublin Irland
Cfnronmms Uhlxayuamcpddb Saqfkoxxc Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Uljwpsqaaj Mpkfpfq Cthbxl Huudhwicjgcqnvjzx Hamborg Tyskland
Umsajrebrq Hjnongob Cuhlmvf Köln Tyskland
Snjqedvj Cytkmy dx Ukttdnm pvbwsu Cyxlg “xhkgp Spspgzicid Czojto Bukarest Rumænien
Afvdjup Uagok Szbsnssge Lnbuty Di Bkfdaze Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
01.10.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.10.2024
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.10.2024
Irland Irland
rekrutterer
01.10.2024
Italien Italien
rekrutterer
01.10.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer
01.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.10.2024

Forsøgssteder

INM004 (Shiga antitoxin) er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at neutralisere giftstoffer produceret af visse skadelige bakterier kaldet Shiga toksin-producerende E. coli. Disse bakterier kan forårsage en alvorlig tilstand kaldet hæmolytisk uræmisk syndrom, som kan skade nyrerne. INM004 virker ved at binde sig til de giftige stoffer og forhindre dem i at skade kroppen yderligere. Dette lægemiddel gives sammen med den sædvanlige behandling for at hjælpe med at beskytte nyrerne og forbedre patientens tilstand.

Hæmolytisk uræmisk syndrom – En sygdom der påvirker blodkarrene, nyrerne og blodcellerne. Tilstanden opstår når små blodkar bliver beskadiget, hvilket fører til dannelse af små blodpropper i hele kroppen. Disse blodpropper ødelægger røde blodceller og blokerer for blodgennemstrømningen til nyrerne. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og kan medføre akut nyresvigt. De beskadigede røde blodceller frigiver deres indhold i blodbanen, hvilket påvirker kroppens normale funktion. Tilstanden kræver ofte dialyse for at understøtte nyrefunktionen under det akutte forløb.

Forsøgs-ID:
2024-512412-22-00
Protokolkode:
CT-INM004-04
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland