Dette studie undersøger Familial Chylomicronemia Syndrome, som er en sjælden genetisk sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde fedt ordentligt. Dette fører til meget høje niveauer af fedtstoffer i blodet, særligt triglycerider, hvilket kan forårsage alvorlige komplikationer som akut pankreatitis – en betændelse i bugspytkirtlen. Patienter med denne tilstand har ofte tilbagevendende episoder af kraftige mavesmerter og er i risiko for livstruende komplikationer.
Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet ISIS 678354, som gives som indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at reducere produktionen af APOC-III, et protein der spiller en vigtig rolle i fedtstofnedbrydningen. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ISIS 678354 hos patienter, der tidligere har været behandlet med et andet lægemiddel kaldet volanesorsen.
Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige indsprøjtninger af ISIS 678354 over en periode på flere år. Forskerne vil overvåge patienternes helbred nøje gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at se, hvor godt medicinen virker til at sænke fedtstofniveauerne i blodet, og om den kan reducere risikoen for akut pankreatitis. Der vil også blive holdt øje med eventuelle bivirkninger, herunder ændringer i blodpladetal, nyrefunktion og leverfunktion.
Sverige 
