Test af olezarsen til behandling af meget høje fedtstoffer i blodet hos patienter med familiær chylomikronæmi syndrom (FCS)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Familiær chylomikronæmi syndrom er en sjælden genetisk sygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde fedt i blodet. Dette fører til meget høje niveauer af triglycerider, som er en type fedt i blodet. Når triglyceridniveauerne bliver for høje, kan det føre til alvorlige komplikationer som betændelse i bugspytkirtlen, som kaldes akut pancreatitis. Personer med denne sygdom skal typisk følge en meget fedtfattig diæt for at kontrollere deres tilstand.

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet olezarsen (også kendt under kodenavnet AKCEA-APOCIII-LRx), som gives som injektioner under huden. Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikkert og effektivt dette lægemiddel er til at reducere triglyceridniveauerne hos patienter med familiær chylomikronæmi syndrom over en længere periode. Lægemidlet virker ved at blokere produktionen af et protein, der påvirker fedtmetabolismen i kroppen.

Studiet er en forlængelseundersøgelse, hvilket betyder, at deltagerne allerede har været i et tidligere studie med samme lægemiddel. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage olezarsen-injektioner regelmæssigt og skal stadig følge en diæt med højst 20 gram fedt om dagen. Læger vil overvåge deltagernes triglyceridniveauer gennem blodprøver på forskellige tidspunkter og holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet kan vare op til 4 år, afhængigt af den enkelte deltagers respons på behandlingen.

1 Start af behandling

Du begynder behandlingen med olezarsen (også kaldet ISIS 678354), som gives som en indsprøjtning under huden.

Dette lægemiddel hjælper med at reducere fedtstoffer i blodet hos patienter med familiær chylomikronæmi syndrom, som er en sjælden tilstand, hvor kroppen har svært ved at nedbryde bestemte fedtstoffer.

Under hele undersøgelsen skal du følge en diæt med maksimalt 20 gram fedt per dag.

2 Måned 6 evaluering

Efter 6 måneder (omkring uge 23, 25 og 27) vil der blive taget blodprøver for at måle dine fastende triglycerid-niveauer. Triglycerider er fedtstoffer i blodet.

Lægen vil sammenligne disse værdier med dine startværdier for at se, hvor meget behandlingen har hjulpet.

Der vil også blive målt andre fedtstoffer i blodet, herunder apoB48, apoC-III og non-HDL, som alle er forskellige typer af fedtstoffer eller proteiner relateret til fedtstofskifte.

3 År 1 evaluering

Efter 12 måneder (omkring uge 51 og 53) gentages de samme blodprøver for at måle dine triglycerid-niveauer og andre fedtstoffer.

Lægen vil fortsætte med at overvåge, om behandlingen reducerer dine fedtstofniveauer med mindst 40% eller 70% sammenlignet med startværdierne.

Der vil også blive kontrolleret, om dine triglycerid-niveauer er faldet til under 880 mg/dL eller under 500 mg/dL.

4 År 2 evaluering

Efter 24 måneder (omkring uge 103 og 105) fortsætter de regelmæssige blodprøver.

De samme målinger af triglycerid-niveauer og andre fedtstoffer vil blive foretaget.

Lægen vil fortsat overvåge for tegn på akut pancreatitis, som er en betændelse i bugspytkirtlen, der kan opstå hos personer med høje fedtstofniveauer.

5 År 3 evaluering

Efter 36 måneder (omkring uge 155 og 157) gentages alle de samme målinger.

Behandlingen fortsætter, og din respons på medicinen bliver fortsat evalueret.

Lægen vil særligt være opmærksom på eventuelle tilfælde af akut pancreatitis, især hvis du tidligere har haft denne tilstand.

6 År 4 evaluering og afslutning

Efter 48 måneder (omkring uge 205 og 209) foretages de afsluttende målinger af alle fedtstofniveauer.

Dette markerer slutningen af behandlingsperioden i denne forlængelsesundersøgelse.

Alle sikkerhedsdata, herunder eventuelle tilfælde af akut pancreatitis, bliver samlet og evalueret for hele behandlingsperioden.

7 Kontinuerlig overvågning

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge din sikkerhed og eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

Der vil blive ført nøje optegnelser over eventuelle tilfælde af akut pancreatitis, som er en alvorlig komplikation, der kan opstå ved høje fedtstofniveauer.

Hvis du tidligere har haft pancreatitis, vil du blive overvåget ekstra nøje.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have gennemført det tidligere ISIS 678354 CS3 studie på tilfredsstillende vis, hvilket betyder at du har taget den sidste dosis som planlagt i uge 49 og ikke har haft alvorlige bivirkninger, som din læge vurderer det
Du skal være villig til at følge en særlig kost med højst 20 gram fedt om dagen i hele studieperioden – dette er en meget fedtfattig kost som er vigtig for behandlingen
Du skal have Familiær Chylomicronemi Syndrom (FCS), som er en sjælden genetisk sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde fedtpartikler i blodet ordentligt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer, da lægemidlet kan påvirke dit ufødte barn eller barn gennem mælken
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage hvis du har akut pankreatitis (pludselig betændelse i bugspytkirtlen) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har haft gentagne tilfælde af pankreatitis (betændelse i bugspytkirtlen) på grund af andre årsager end høje fedtmolekyler i blodet
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret sukkersyge med HbA1c (langsigtede blodsukkermål) på over 9,5%
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer eller er i dialyse (kunstig rensning af blodet)
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer eller aktiv leverbetændelse
Du kan ikke deltage hvis du har haft hjerteanfald, slagtilfælde eller andre alvorlige hjerte-kar-hændelser inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk med værdier over 180/110 mmHg
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig blodmangel med hæmoglobin (røde blodlegemers iltbærende stof) under 10 g/dL
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker blodets størkning og ikke kan stoppes midlertidigt
Du kan ikke deltage hvis du har en sjælden arvelig sygdom der påvirker fedtstofskiftet på andre måder end familiært chylomikronæmi syndrom
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler
Du kan ikke deltage hvis du tager eksperimentel medicin fra andre forskningsstudier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E.	Carnaxide	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone	Palermo	Italien
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E.	Guimarães	Portugal
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Mhirlhoqtiz cgqjmec Kqzppiwj Rwiocnok sqjaoq	Bratislava	Slovakiet
Ctxmkl Honuehagsvt Unfyhyohcjpil Dk Dothc	Dijon	Frankrig
Apdmtxkhml Phmjmzqm Hvcfprza Dw Mrhixoufv	Marseille	Frankrig
Utgrhcjfsz Donan Selve Dv Rpat Ln Serjqhqg	Rom	Italien
Amnnvqxog Unw	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.07.2022
Holland	rekrutterer ikke	01.07.2022
Italien	rekrutterer ikke	01.07.2022
Portugal	rekrutterer ikke	01.07.2022
Slovakiet	rekrutterer ikke	01.07.2022
Spanien	rekrutterer ikke	01.07.2022
Sverige	rekrutterer ikke	01.07.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Isis 678354 Sodium Salt

Olezarsen er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med familiær chylomikronæmi-syndrom (FCS), som er en sjælden genetisk lidelse, hvor kroppen har svært ved at nedbryde fedt i blodet. Olezarsen virker ved at blokere produktionen af et bestemt protein, der spiller en rolle i fedtstofskiftet, hvilket kan hjælpe med at reducere niveauet af triglycerider (en type fedt) i blodet hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Familiær hypertriglyceridæmi

Familiær Chylomikronæmi Syndrom – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde fedtstoffer i blodet. Patienter med denne tilstand har ekstrem høje niveauer af triglycerider, som er en type fedt, der normalt findes i blodet. Sygdommen opstår på grund af genetiske defekter, der forhindrer kroppen i at producere eller anvende visse enzymer, der er nødvendige for at nedbryde fedtpartikler kaldet chylomikroner. Disse fedtpartikler ophober sig i blodet og kan nå meget høje koncentrationer. Den høje fedtkoncentration i blodet kan føre til tilbagevendende episoder af akut betændelse i bugspytkirtlen. Sygdommen er kronisk og kræver livslang håndtering af fedtindtaget i kosten.

Forsøgs-ID:

2023-509029-29-00

Protokolkode:

ISIS 678354-CS13

NCT ID:

NCT05130450

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af olezarsen til behandling af meget høje fedtstoffer i blodet hos patienter med familiær chylomikronæmi syndrom (FCS)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?