Dette studie undersøger en medfødt høretabslidelse, der skyldes ændringer i otoferlin-genet. Denne type høretab opstår, når begge kopier af genet har skadelige mutationer, hvilket betyder, at begge forældre har givet en defekt kopi videre til barnet. Lidelsen påvirker nervesignalerne i det indre øre, så lydsignaler ikke kan sendes korrekt til hjernen, selv om de små hårceller i øret, der opfanger lyd, stadig fungerer normalt. Behandlingen, der undersøges, kaldes DB-OTO og gives som en indsprøjtning direkte ind i cochlea, som er den spiralformede del af det indre øre, hvor lydsignaler normalt omdannes til nervesignaler.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af DB-OTO hos spædbørn og børn med denne specifikke type høretab. Studiet vil også undersøge, om behandlingen kan forbedre hørelsen hos deltagerne. Behandlingen indeholder sandsynligvis genetisk materiale, der skal hjælpe med at genoprette den normale funktion af otoferlin-proteinet i det indre øre.
Studiet foregår i to faser, hvor den første fase fokuserer på at finde den rigtige dosis ved at give forskellige mængder af medicinen til små grupper af deltagere. Først vil behandlingen blive givet i det ene øre, og senere kan den gives i begge ører. Deltagerne vil blive fulgt tæt for at overvåge eventuelle bivirkninger og for at måle forbedringer i hørelsen gennem forskellige høretest, herunder auditory brainstem response tests, som måler nervesignaler fra øret til hjernen, og andre høretest, der måler, hvor svage lyde barnet kan høre.
Spanien 
Tyskland 