Evaluering af pegcetacoplans sikkerhed og effekt på proteinuri hos voksne og teenagere med fokal segmental glomerulosklerose

4 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studien undersøger en sjælden nyresygdom kaldet Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS). Tilstanden kan medføre højt niveau af protein i urinen, kaldet proteinuri, og nedsat nyrefunktion. Behandlingen, som gives som en subkutan infusion, er ASPAVELI (aktivt stof pegcetacoplan). En gruppe deltagere vil modtage den aktive medicin, mens en anden gruppe får en placebo, som er en inaktiv opløsning.

Formålet med studien er at undersøge om den aktive medicin kan reducere mængden af protein i urinen hos personer med FSGS. Deltagerne vil i første fase få medicinen to gange om ugen i en åben, ublandet periode, hvorefter de vil blive tilfældigt placeret i en dobbeltblind fase, hvor hverken deltager eller forskere ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo. Under studiet vil man måle urine protein to creatinine ratio – en test der viser forholdet mellem protein og et affaldsstof i urinen – samt urine albumin to creatinine ratio og estimated Glomerular Filtration Rate for at følge nyrefunktionen.

1 opstart af open‑label fase (fase 2)

du bliver først undersøgt med blod‑ og urinprøver for at fastlægge grundlæggende værdier.

herefter begynder du at modtage pegcetacoplan i en dosis på 1080 mg subkutan (under huden) to gange om ugen.

behandlingen fortsætter gennem hele fase 2, indtil den planlagte afslutning af denne del af studiet.

2 overgang til randomiseret dobbeltblind fase (fase 3)

efter fase 2 bliver du tilfældigt tildelt enten fortsat pegcetacoplan-behandling eller et placebo (steril opløsning uden aktiv substans).

uanset tildeling får du en injektion på 1080 mg subkutan to gange om ugen.

du vil ikke blive informeret om, hvilken behandling du modtager, fordi studiet er dobbeltblind.

3 opfølgning og evaluering

i begge faser indsamles regelmæssigt urinprøver for at måle proteinuri (urinprotein‑til‑kreatinin‑forhold) og urinalbumin‑til‑kreatinin‑forhold.

derudover måles din glomerulære filtrationsrate (egfr) for at vurdere nyrefunktionen.

resultaterne bruges til at vurdere, om behandlingen reducerer proteinuri og forbedrer nyrefunktionen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Alder: Du skal være mindst 18 år gammel. I nogle tilfælde kan også unge mellem 12 og 17 år deltage, men kun hvis der er godkendt samtykke fra forældre og eget samtykke.
  • Vægt: Du skal veje mindst 30 kg og højst 100 kg ved screening.
  • Diagnose af FSGS: Du skal have fået diagnosen focal segmental glomerulosklerose (FSGS) – enten primær, genetisk eller uden klar årsag – bekræftet ved en nyreb iopsi (en lille prøve af nyrevæv) eller ved en kendt podocyt‑genmutation.
  • Protein i urinen (proteinuri): Du skal udskille mindst 1,5 gram protein pr. dag, målt i en 24‑timmes urinprøve, og have et urin‑protein‑til‑kreatinin‑forhold (uPCR) på mindst 1,5 g/g i mindst to prøver under screening.
  • Estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR): Din nyrefunktion skal være mindst 25 mL/min/1,73 m².
  • Stabil behandlingsplan: Du skal have haft den samme behandling for FSGS i mindst 12 uger før den første dosering, uden planlagte ændringer i dosis.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har tidligere fået pegcetacoplan (det lægemiddel, som studiet undersøger).
  • Der er tegn på, at din nyresygdom blev bedre i de sidste 8 uger før screening eller under screening.
  • Din FSGS skyldes en anden tilstand, såsom infektion, diabetes, medicin, fedme, for tidlig fødsel, seglcelleanæmi, urinvejsfejl eller andre medfødte nyreproblemer.
  • Du har type 1-diabetes eller type 2-diabetes, som ikke er kontrolleret (blodsukkeret er højere end en HbA1C på 8 %). HbA1C er en blodprøve, der viser dit gennemsnitlige blodsukker over flere måneder.
  • Du har tidligere fået en nyretransplantation.
  • Du har eller har haft HIV, hepatitis B eller hepatitis C, eller dine test viser aktiv infektion med en af disse vira.
  • Du er allergisk (overfølsom) over for pegcetacoplan eller for nogen af de hjælpestoffer, der er i medicinen.
  • Du har en anden væsentlig nyresygdom, som lægen mener kan gøre det svært at forstå studiets resultater.
  • Du har brugt rituximab, belimumab eller anden godkendt eller eksperimentel anticomplement‑behandling inden for fem halveringstider (en periode svarende til, hvor længe stoffet forbliver i kroppen) før screening.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Klinikum St. Georg gGmbH Leipzig Tyskland
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italien
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Piacenza Piacenza Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Unidade Local De Saude De Loures-Odivelas EPE Loures Portugal
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao Braga Portugal
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico Bari Bari Italien
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Białystok Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier De Valenciennes Valenciennes Frankrig
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny W Olsztynie Olsztyn Polen
Hxptisnl Vlwv dbyhnxxz Barcelona Spanien
Aomvgpr Uqxmf Sdeemlhej Ltpsmx Dx Bewzcny Bologna Italien
Aiuojyt Omjosrsjgor Ubmuoqpwppvyr Pmmhv Parma Italien
Awhwrpayhy Pberpemv Haoksgmh Dm Mjeejdkpj Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Portugal Portugal
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
15.09.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pegcetacoplan er et lægemiddel, der gives som en opløsning til subkutan (under huden) injektion. I denne undersøgelse får deltagerne dette lægemiddel to gange om ugen. Formålet med behandlingen er at reducere mængden af protein, der udskilles i urinen (proteinuri), hvilket kan være et tegn på forbedring af nyrefunktionen hos personer med fokal segmental glomerulosklerose (FSGS). Lægemidlet virker ved at påvirke kroppens immunsystem og kan hjælpe med at beskytte nyrene mod yderligere skade.

Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) – Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) er en nyresygdom, hvor nogle dele af de filtrerende enheder i nyrerne bliver hårde og beskadigede. Skaden påvirker kun dele af hver glomerulus, og den kan forekomme på flere steder i nyrerne. Over tid kan de beskadigede områder gøre, at nyrerne mister evnen til at filtrere affald og overskydende væske. Dette kan føre til, at mere protein end normalt ender i urinen. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist, og de påvirkede nyrer kan blive mindre effektive over måneder eller år.

Forsøgs-ID:
2025-524448-36-00
Protokolkode:
APL2-FSG-319
NCT ID:
NCT07213960
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten af BI 764198 hos voksne og unge med nyresygdommen fokalt segmentalt glomerulosklerose (FSGS)

    Rekrutterer

    3 1
    Belgien Kroatien Danmark Frankrig Tyskland Grækenland +9
  • Undersøgelse af atacicept til behandling af multiple autoimmune glomerulære sygdomme hos voksne patienter

    Rekrutterer

    2 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien