Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Evaluering af sikkerhed og effekt af ALN-6400 hos kvinder med von Willebrands sygdom og kraftig menstruationsblødning

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omhandler kvinder, der har Von Willebrand Disease og Heavy Menstrual Bleeding, to tilstande der kan give kraftig blødning, især under menstruationen. Deltagerne får en ny medicin kaldet ALN-6400, som gives som en subcutaneous injection – det vil sige en injektion lige under huden. Medicinen er stadig i en tidlig testfase, hvor man primært ser på, om den er sikker og kan tolereres uden alvorlige bivirkninger.

Formålet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af ALN-6400 hos kvinder med de nævnte blødningsproblemer. Undersøgelsen er en double-blind studie, hvilket betyder at hverken de ansvarlige læger eller deltagerne ved, om de får den aktive medicin eller en inaktiv behandling, mens de bliver fulgt over flere måneder. Deltagerne vil besøge klinikken flere gange for at få injektionen, få deres vitale tegn målt, og besvare enkle spørgeskemaer om deres blødning og generelle velbefindende.

1 enrollment and baseline assessment

after you join the study, you will sign an informed consent form that explains the purpose and procedures.

you will undergo a baseline medical evaluation that includes a review of your health history, physical examination, vital signs, electrocardiogram (ecg), and laboratory tests to measure blood parameters.

2 randomization and blinding

the study will assign you to receive either the investigational medication or a matching placebo in a double‑blind manner, meaning that neither you nor the study staff will know which product you receive.

3 first dose administration

you will receive a subcutaneous injection (injection under the skin) of 50 mg of aln‑6400 in a solution for injection.

the injection will be performed by trained study personnel in a clinical setting.

4 scheduled follow‑up visits and additional doses

you will attend regular follow‑up visits according to the study schedule. at each visit you will:

– have vital signs measured and an ecg performed,

– provide blood samples for safety laboratory tests and for measurement of plasma protein levels related to von willebrand disease (vwd).

– report any adverse events (possible side effects).

if the study protocol calls for additional doses, you will receive further subcutaneous injections of 50 mg aln‑6400 at the predetermined intervals.

5 efficacy assessments

during the study you will record your menstrual blood loss using a standardized questionnaire (pbac).

patient‑reported outcome scores (pgi‑c and pgi‑s) will be collected to assess changes in your condition.

6 final visit and study completion

at the end of the study period, which may last up to twelve months, you will undergo a final safety and efficacy evaluation similar to the baseline assessments.

the collected data will be used to evaluate the safety, tolerability, and effectiveness of multiple doses of aln‑6400 in patients with vwd and heavy menstrual bleeding.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være en kvinde i alderen 18 til 45 år på tidspunktet for samtykke, eller 18 til 34 år hvis du bruger lav‑dosis kombineret p-piller (COC) med højst 35 µg østrogen pr. dag.
  • Du skal have en tidligere diagnosticeret Von Willebrand sygdom (VWD) – type 1, type 2, type 3 eller platelet‑type. Hvis du har type 1, skal din blodprøve for VWF‑aktivitet være under 30 IU/dL, eller mellem 30‑40 IU/dL sammen med en blødningsscore (ISTH‑BAT) over 5.
  • Du skal have kraftig menstruationsblødning (HMB) og i mindst to på hinanden følgende cyklusser have en PBAC‑score (pictorial blood assessment chart) over 100.
  • Din nuværende behandling for HMB skal være stabil, uden planlagte ændringer i den dobbelt‑blinde fase, bortset fra redningsbehandling. Du skal stoppe tranexamsyre (TXA) og andre antifibrinolytiske midler inden dag 1, samt stoppe planlagt faktor‑prophylakse (medicin der indeholder VWF eller faktor VIII) inden dag 15.
  • Du skal have regelmæssige menstruationer hver 21‑35 dag i de sidste 6 måneder, som du selv kan bekræfte.
  • Hvis du bruger COC, skal din body mass index (BMI) være under 30 kg/m².
  • Du skal kunne forstå studiets krav, være villig til at føre en daglig blødningsdagbog med PBAC‑vurderinger (to fulde cyklusser under screening), og give et skriftligt informeret samtykke.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Har leverenzymværdier (ALT eller AST) mere end 2 × den normale grænse ved screening – disse enzymer viser leverens funktion.
  • Har en samlet bilirubin‑værdi (et stof, der dannes ved nedbrydning af røde blodceller) højere end 1,5 × den normale grænse ved screening (undtagen hvis høj bilirubin skyldes Gilbert‑syndrom og er under 2 × den normale grænse).
  • Har en International Normalized Ratio (INR) over 1,1 – en blodprøve der måler, hvor hurtigt blodet størkner.
  • Har en beregnet nyrefunktionsrate (eGFR) under 30 mL/min/1,73 m² – dette viser nedsat nyrefunktion.
  • Har en hæmoglobinværdi (blodets iltbærrende protein) under 8 g/dL ved screening.
  • Har et blodpladetælling under 100.000/μL (undtagen ved VWD type 2B eller platelet‑type VWD, hvor grænsen er 50.000/μL) – blodplader hjælper blodet med at størkne.
  • Bruger en etanogestrel‑implant (en hormonspiral) inden for 24 ugers perioden før screening eller planlægger at bruge den under studiet.
  • Bruger en blodfortyndende medicin (f.eks. warfarin, apixaban, rivaroxaban, dabigatran) ved screening eller planlægger at bruge den under studiet.
  • Bruger blodpladehæmmende medicin som aspirin ved screening eller planlægger at bruge den under studiet (andre NSAID‑medicin er tilladt).
  • Har fået rutinemæssig faktor‑prophylakse (mindst én infusion pr. uge i 12 uger) inden for 4 uger før screening eller planlægger at fortsætte dette under studiet (faktor til behandling af menstruationsblødning må stoppes før dag 15).
  • Kan eller vil ikke holde op med at bruge antifibrinolytiske midler (såsom TXA eller aminocapronsyre) under de dobbelte‑blinde og forlængelsesperioder.
  • Har kendte gynækologiske tilstande, der forårsager unormal livmoderblødning (f.eks. infektion, fibromer, endometriose, polycystisk ovariesyndrom eller dysplasi).
  • Har en anden blødningsforstyrrelse end VWD.
  • Har erhvervet VWD (ikke medfødt).
  • Har ubehandlet hypothyreose (lav skjoldbruskkirtelfunktion) med forhøjet thyreoideastimulerende hormon inden for 3 måneder før screening.
  • Har ukontrolleret højt blodtryk efter lægens vurdering ved screening.
  • Har en akut blødning, der ikke er afklaret, og som kan påvirke studiets overholdelse eller sikkerhed.
  • Har en kendt arvelig blodpropstilstand (såsom thrombofili, thrombotisk trombocytopenisk purpura, antiphospholipid‑antistofsyndrom eller anden koagulationsforstyrrelse).
  • Har tidligere blodprop eller emboli, som er bekræftet med ultralyd eller anden billeddannelse.
  • Har ligneøse læsioner (tykke, hvide sår) ved fysisk undersøgelse eller lægen mener, at et fund kan forveksles med sådan læsion.
  • Planlægger større operation under studiet eller planlægger indgreb for tung menstruationsblødning (f.eks. endometrial ablation).
  • Har gennemgået levertransplantation eller forventes at stå på en aktiv venteliste til levertransplantation i behandlingsperioden.
  • Har andre medicinske tilstande eller samtidige sygdomme, som lægen mener vil gøre det svært at følge studiet eller påvirke sikkerheden.
  • Har flere drug‑allergier eller har haft allergisk reaktion på komponenter eller hjælpestoffer i forsøgsmedikamentet.
  • Har intolerance over for subkutan (SC) injektion – en injektion under huden.
  • Er ikke villig til at overholde præventionskravene under studiet.
  • Er gravid, planlægger at blive gravid eller ammer.
  • Er ikke villig eller i stand til at begrænse alkoholindtagelse; mere end 2 enheder per dag (ca. et glas vin, en spiritus‑måling eller en halv pint øl) er udelukket.
  • Har haft alkoholmisbrug inden for de sidste 12 måneder efter lægens vurdering.
  • Har haft stofmisbrug, som kan påvirke overholdelsen af studiets procedurer eller opfølgende besøg.
  • Hvis hun bruger kombineret p-piller (COC), har hun røgt inden for de sidste 12 måneder.
  • Har modtaget et investigativt lægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (hvad end der er længere) før screening, eller er i opfølgning af et andet klinisk studie.
  • Bruger eller har planlagt at modtage en RNAi‑terapi eller antisense‑oligonukleotid (godkendt eller i undersøgelse) andet end ALN‑6400 inden for 24 uger før randomisering.
  • Planlægger ændringer i tilladte mediciner til behandling af tung menstruationsblødning, som kan påvirke menstruationen under studiet.
  • Har fået placeret en ny hormonel eller ikke‑hormonel IUD eller hormonimplant inden for 24 uger før screening.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH Berlin Tyskland
Imd GmbH Mannheim Tyskland
Glufjqvgscboyohxd Rlwexgurve Adfsvjlibamwcccrubi Dgo mdnp Hjqcutfvt Room Fsywcnhkdwp fshb Twvoervxvbxsvdntpoi Hibzfvxkwdwqcues Dha mvoq Swkpo Hhaqewv Fudycyaiwan frzt Tzfogvpqnfspklmkwde Hvlnpguwwnrbzyzk Dme mkph Gpslsfug Kaendxb Fhwmjddw fdaj Lfpaolienwfrqwkewejm Hopxxticoaworape Duisburg Tyskland
Ggdxjf Ugmqmlrlxa Fzxdkfdkq Frankfurt am Main Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
29.05.2026
Sverige Sverige
rekrutterer endnu ikke
29.05.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
29.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ALN-6400 er en eksperimentel RNA‑baseret behandling, der gives som en subkutan injektion (under huden). Det er en særlig type molekyle, der er designet til at påvirke de genetiske processer, som kan spille en rolle i von Willebrands sygdom og kraftige menstruationsblødninger. I dette studie får patienterne flere doser af ALN-6400 for at undersøge, om behandlingen er sikker, tolereres godt, og om den kan reducere blødninger. Medikamentet leveres som en klar væske, der injiceres direkte i kroppen, og forskerne følger nøje, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.

Von Willebrand disease – Von Willebrand disease er en arvelig blødningsforstyrrelse, hvor blodet har svært ved at danne en stabil blodprop på grund af mangel eller dysfunktion af von Willebrand‑faktor. Personer oplever let blå mærker, næseblod og længere blødningstid efter små skader. Tilstanden kan blive mere udtalt ved fysisk aktivitet, hormonelle forandringer eller operationer. Blødninger kan variere fra milde til mere udtalt, men sygdommen udvikler sig typisk langsomt over tid.
Heavy menstrual bleeding – Heavy menstrual bleeding er en tilstand, hvor menstruationsblodet er større i mængde eller varer længere end normalt. Det kan føre til hyppige skift af bind eller tamponer og kan give træthed på grund af blodtab. Blødningen kan blive mere udtalt fra cyklus til cyklus, især i forbindelse med hormonelle ændringer. Tilstanden kan udvikle sig gradvist uden pludselige ændringer.

Forsøgs-ID:
2025-524967-19-00
Protokolkode:
ALN-6400-002
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af VGA039 til forebyggelse af blødninger hos unge og voksne patienter med von Willebrands sygdom

    Rekrutterer

    3 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Finland Tyskland Irland Italien

  • Undersøgelse af lægemidlet Emicizumab til forebyggelse af blødning hos personer med von Willebrands sygdom type 3

    Rekrutterer

    3 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +2