Indholdsfortegnelse
- Hvad undersøges i forsøget?
- Hvem kan deltage?
- Fase og studiedesign
- Hvilke mål måles?
- Vigtige begreber forklaret
Hvad undersøges i forsøget?
Dette er et interventionsstudie, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger, hvad der sker bagefter.[1] Studiet undersøger RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1) hos voksne med HHT, som står for hereditær hæmoragisk telangiektasi.[1]
Der er også en sammenligningsbehandling med saltvand givet som underhudsindsprøjtning.[1] Saltvand betyder her en opløsning uden aktiv forsøgsbehandling, som bruges som kontrol.[1]
Hvem kan deltage?
Studiet omfatter raske voksne frivillige og voksne patienter med HHT.[1] Det betyder, at forsøget både ser på personer uden sygdom og på personer, der lever med den sygdom, som studiet handler om.[1]
Fase og studiedesign
Studiet er i fase 1.[1] Fase 1 er en tidlig del af klinisk forskning, hvor man især ser på, om en behandling ser ud til at være sikker og til at kunne tåles.[1]
Studiet er autoriseret og har en planlagt deltagelse på 48 personer.[1] Det er et interventionalt studie, så deltagerne får den behandling, som forskerne vil undersøge.[1]
Hvilke mål måles?
Det vigtigste resultatmål er hyppigheden af bivirkninger, også kaldet AEs.[1] AEs er en engelsk forkortelse for uønskede hændelser, som opstår under forsøget.[1]
Sikkerheden vurderes også med vitale tegn, EKG og kliniske laboratorieundersøgelser.[1] Vitale tegn er grundlæggende mål som puls og blodtryk, EKG er en måling af hjertets elektriske aktivitet, og laboratorieundersøgelser er prøver, der analyseres for at følge helbred og sikkerhed.[1]
Vigtige begreber forklaret
Hereditær hæmoragisk telangiektasi er den sygdom, som studiet undersøger hos patienterne.[1] Den forkortes HHT i forsøgsdata.[1]
Tolerabilitet betyder, hvor godt en behandling bliver tålt af kroppen.[1] Når et studie ser på tolerabilitet, handler det om, hvordan deltagerne klarer behandlingen i praksis.[1]
Underhudsindsprøjtning betyder, at en behandling gives lige under huden.[1] I dette studie bruges den måde både til forsøgsbehandling og til saltvand som sammenligning.[1]
Interventionsstudie betyder, at forskerne aktivt giver en behandling og måler effekten eller sikkerheden bagefter.[1] Det er anderledes end et studie, hvor man kun observerer uden at give behandling.[1]
