Undersøgelse af kort‑ og langtids virkninger af mavacamten på hjertefunktion hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omhandler Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, en tilstand hvor hjertemusklen er unormalt tyk og kan blokere blodstrømmen fra hjertet. Behandlingen som undersøges er den orale medicin mavacamten, som gives i form af hårde kapsler. Medikamentet virker ved at påvirke hjertets sammentrækning, så blodet kan flyde lettere gennem hjertet.

Formålet med undersøgelsen er at undersøge de korte og lange virkninger af behandlingen på hjertets funktion. Deltagerne får medicinen i en periode på op til to år og gennemgår flere undersøgelser af hjertet med CMR-teknik, som er en særlig type MR‑scanning af hjertet. Undersøgelserne foretages før behandlingen starter, efter omkring tre måneder, efter et år og igen efter to år, og de giver information om blodgennemstrømning, hjertemuskelens struktur og hvor effektivt hjertet pumper blod. Deltagere vil blive fulgt løbende for eventuelle ændringer i deres helbred og for at sikre, at behandlingen er sikker.

1 opstart og basale undersøgelser

efter at du er blevet indskrevet i forsøget, vil du gennemgå en grundig baselineundersøgelse, som inkluderer en hjerte-scanning med cmr for at måle din hjertefunktion.

derudover vil blodprøver og andre simple målinger blive udført for at fastlægge udgangsværdier.

2 start af medicinering

du begynder at tage camzyos kapsler, hver kapsel indeholder 15 mg mavacamten.

medicinen tages én gang dagligt gennem munden og fortsættes i hele forsøgets varighed, som kan være op til to år.

3 første opfølgning efter 12 uger

om cirka 12 uger efter start af medicinen vil du igen få foretaget en cmr scanning og blodprøver.

formålet er at vurdere ændringer i mpr (myokardial perfusionsreserve) og andre hjerteparametre.

4 opfølgning efter 1 år

ved 1-års tidspunkt vil du gennemgå en ny cmr scanning, blodprøver og eventuelt andre simple målinger.

her evalueres længerevarende ændringer i hjertefunktionen, herunder blodgennemstrømning, hjertevævets struktur og andre mål som beskrevet i forsøgets sekundære endepunkter.

5 endelig opfølgning efter 2 år

ved afslutningen af forsøget, cirka to år efter start, vil du få den sidste cmr scanning og de afsluttende blodprøver.

resultaterne vil blive brugt til at sammenligne din startmåling med den endelige måling for at bestemme den samlede effekt af mavacamten.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten har skrevet sit samtykke til at deltage i forsøget.
  • Patienten er mindst 18 år gammel.
  • Patienten har diagnosen obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), som betyder en uforklaret forstørrelse af venstre hjertekammervæg (LV) på mindst 15 mm, uden at hjertekamrene er udvidede og uden andre hjertesygdomme som højt blodtryk eller aortastenose.
  • Patienten er berettiget til at få mavacamten i overensstemmelse med de svenske retningslinjer for godkendt brug.
  • Patienten har et tryk i den venstre hjertekammerudløbsvej (LVOT) på mindst 50 mmHg i hvile, under en Valsalva‑manøvre eller efter træning.
  • Patienten har en venstre hjertekammerudpumpningsfraktion (EF) på mindst 55 %, hvilket er andelen af blod, der pumpes ud af hjertet hver gang det slår.
  • Patienten har symptomer svarende til NYHA‑klasse II eller III, en skala der beskriver hvor meget hjerteklager påvirker dagligdagen.
  • Kvinder, der kan blive gravide, må ikke være gravide eller amme, og hvis de er seksuelt aktive, skal de bruge pålidelig prævention fra screeningsbesøget og i mindst 6 måneder efter sidste dosis af mavacamten.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have eller planlægge at få et elektronisk hjerteudstyr som et ICD (en enhed der kan stoppe farlige hjerterytmer) eller en pacemaker.
  • Du må ikke have nedsat nyrefunktion, målt som en estimeret GFR (glomerulær filtrationsrate) under 30 ml/min/1,73 m².
  • Du må ikke have svær leversygdom (klassificeret som Child‑Pugh klasse C) eller leverenzymerne ALT eller AST mere end tre gange den normale øvre grænse.
  • Du skal kunne følge de krav, som undersøgelsen stiller.
  • Du skal kunne gennemgå en CMR-undersøgelse (hjerte‑MR‑scanning).
  • Din BMI (kropsmasseindeks) må ikke være 40 kg/m² eller højere.
  • Du må ikke have deltaget i en anden klinisk undersøgelse med et nyt lægemiddel inden for de seneste 30 dage.
  • Du må ikke have deltaget i denne specifikke undersøgelse før.
  • Du må ikke have kendte eller mistænkte allergier over for nogen af de produkter, der indgår i undersøgelsen.
  • Du må ikke være gravid (positiv p‑hCG‑test), amme eller planlægge at blive gravid.
  • Du må ikke have mentale, sproglige eller andre vanskeligheder, der gør det svært at forstå, hvad deltagelse i undersøgelsen betyder.
  • Du må ikke have tidligere eller planlagt septal reduction therapy (kirurgisk fjernelse af en del af hjertevæggen eller alkoholbehandling) i undersøgelsesperioden.
  • Du må ikke have behandling eller sygdom, som forskeren mener kan påvirke resultatet af undersøgelsen.
  • Du må ikke have en kendt ophobningssygdom som Fabry sygdom, amyloidosis eller Noonan‑syndrom med hjerteforstørrelse, som kan ligne den undersøgte tilstand.
  • Du må ikke have parokssystem (intermitterende) eller vedvarende atrial fibrillation (uregelmæssig hjerterytme), som er påvist på dit EKG ved screening.
  • Du må ikke i de 14 dage før screening eller under undersøgelsen tage stærke medicin, der påvirker leverens nedbrydningsenzymer CYP3A4 eller CYP2C19, herunder kombinationer af stærke hæmmere eller induktorer, eller medicin som omeprazol eller esomeprazol.
  • Du må ikke have dokumenteret obstruktiv koronararteriesygdom (mere end 70 % indsnævring i en eller flere hjertearterier) eller en historie med hjerteinfarkt (myokardieinfarkt).
  • Du må ikke have kendt moderat eller svær (ifølge lægen) aortaklapsstenose (indsnævring af aortaklappen) ved screening.
  • Du må ikke have nogen akut eller alvorlig anden sygdom (fx stor infektion, blodsygdom, nyre‑, stofskifte‑, mave‑ eller hormonforstyrrelse), som forskeren mener kan få dig til at stoppe tidligt eller forstyrre målingerne i undersøgelsen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Karolinska University Hospital Žilina Sverige

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Sverige Sverige
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CAMZYOS er en oral kapsel, der indeholder det aktive stof mavacamten. I denne kliniske undersøgelse blev CAMZYOS givet til patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati for at undersøge, hvordan stoffet påvirker hjertets pumpefunktion og blodtryk over tid. Forskerne brugte avanceret hjerte‑MRI for at måle ændringer i hjertets arbejdsevne både kortvarigt, efter nogle dage og over længere tid, så de kan forstå, om mavacamten kan hjælpe med at forbedre symptomer og funktion hos personer med denne hjertesygdom.

Undersøgte sygdomme:

Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy – En tilstand hvor hjertemusklen er tykkere end normalt, hvilket kan gøre det sværere for blodet at strømme gennem hjertet. Den ekstra tykke muskel kan indsnævre hjertekamren, især når hjertet skal pumpe hårdere under aktivitet. Over tid kan indsnævringen blive mere udtalt, så hjertet skal arbejde endnu hårdere for at cirkulere blodet. Tilstanden kan starte med milde ændringer og gradvist udvikle sig til en mere markant begrænsning af blodgennemstrømningen. Symptomer kan blive mere fremtrædende, efterhånden som den tykke muskel påvirker hjertefunktionen.

Forsøgs-ID:
2025-524722-17-00
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    2 1
    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af hydrochlorthiazid sammenlignet med valsartan til behandling af forhøjet blodtryk hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

    Rekrutterer

    3 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig