Dette studie undersøger en sygdom kaldet vanishing white matter, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker den hvide substans i hjernen. Sygdommen medfører, at den hvide substans gradvist forsvinder, hvilket kan føre til problemer med bevægelse, koordination og andre kropslige funktioner. I dette studie vil medicinen guanabenz blive anvendt som behandling. Guanabenz gives som kapsler, der tages gennem munden, og medicinen findes i forskellige styrkegrader.
Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede virkning af guanabenz hos patienter med vanishing white matter, som fik sygdommen tidligt i barndommen. Studiet vil sammenligne resultaterne med oplysninger fra tidligere patienter, der ikke har fået denne behandling. Derudover vil studiet se på, hvor sikkert medicinen er at bruge over længere tid, og om den giver bivirkninger. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder, at det er beregnet til patienter, som allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin.
Under studiet vil patienterne fortsætte med at tage guanabenz over en længere periode. Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan sygdommen udvikler sig. Dette inkluderer vurdering af evnen til at gå, livskvalitet og daglige funktioner. Der vil også blive taget scanninger af hjernen ved hjælp af MRI for at se på ændringer i den hvide substans. Desuden vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen. Gennem hele studiet vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og patienternes generelle sundhedstilstand.
Holland 
