Nucresiran er et nyt lægemiddel, der undersøges til behandling af ATTR amyloidose med kardiomyopati, en sjælden sygdom hvor proteinet transthyretin ophobes i hjertet. Dette lægemiddel er designet til at reducere produktionen af det unormale protein, der forårsager sygdommen. Det gives som en injektion og har til formål at forbedre overlevelsen og reducere hjerte-kar-relaterede hændelser hos patienter med denne tilstand.

Bemærk: Dette er et forsøgslægemiddel, som stadig er under undersøgelse, og dets sikkerhed og effektivitet er endnu ikke fuldt dokumenteret af sundhedsmyndighederne.

Transthyretin Amyloidose med Kardiomyopati (ATTR Amyloidose med Kardiomyopati) – En sjælden sygdom, hvor proteinet transthyretin danner unormale aflejringer (amyloid) i hjertemuskulaturen. Disse aflejringer får hjertet til at blive stift og tykt, hvilket påvirker dets evne til at pumpe blod effektivt. Tilstanden udvikler sig gradvist og fører til symptomer som åndenød, træthed og hævelse i benene. Sygdommen kan enten være arveligt betinget eller opstå spontant senere i livet. Det er en kronisk tilstand, der primært påvirker hjertets funktion og kan medføre hjertesvigt.