Undersøgelse af lægemidlet vosoritide til børn med uforklarlig lav højde – sammenligning med placebo og væksthormon

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet idiopatisk kort vækst, som betyder, at børn er betydeligt kortere end andre børn på samme alder og køn, uden at der er en kendt årsag til den korte vækst. Studiet tester et lægemiddel kaldet vosoritide, som gives som indsprøjtning under huden, og sammenligner det med placebo samt med væksthormon. Formålet med studiet er at undersøge, om vosoritide kan hjælpe børn med idiopatisk kort vækst med at vokse hurtigere og opnå en bedre højde over tid.

Studiet er opdelt i to faser. I den første fase, som varer seks måneder, får deltagerne enten en af tre forskellige doser af vosoritide eller placebo for at finde den bedste dosis. I denne fase måles børnenes væksthastig­hed, som er hvor meget de vokser på et år. Efter denne fase fortsætter studiet med en længerevarende fase, hvor deltagerne får enten den bedste dosis af vosoritide eller væksthormon i op til fire år. Under hele studiet bliver børnenes højde målt regelmæssigt, og der tages blodprøver og urinprøver for at følge, hvordan lægemidlet virker i kroppen.

Deltagerne får også foretaget DXA-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse, der måler knoglernes tæthed og styrke, samt røntgenbilleder af hånden for at vurdere knoglemodning. Læger vil følge børnene tæt for at se efter eventuelle bivirkninger og for at måle, hvor godt lægemidlet hjælper med at øge deres højde og væksthastig­hed. Studiet vil også undersøge forskellige stoffer i blodet og urinen, der viser, hvordan lægemidlet påvirker kroppens vækstprocesser.

1 Dosissøgende fase – randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af fire behandlingsgrupper: tre forskellige doser af vosoritide eller placebo (en behandling uden aktiv medicin).

Du vil få daglige injektioner under huden i 6 måneder. Injektionerne gives med medicinen Voxzogo, som er en modificeret form af et naturligt hormon kaldet C-type natriuretisk peptid.

Under denne fase vil du få målt din årlige væksthastighedstilvækst, som er hvor meget du vokser på et år.

2 Overvågning og målinger i dosissøgende fase

Du vil få taget højdemålinger ved hver besøg for at vurdere din vækst.

Der vil blive taget blodprøver for at måle medicinniveauer i dit blod, herunder maksimal koncentration og hvor lang tid medicinen bliver i kroppen.

Du vil få målt knoglealder i forhold til din faktiske alder ved bestemte tidspunkter.

Der vil blive taget urinprøver for at måle cGMP og blodprøver for at måle CXM, som er markører der viser, hvordan medicinen virker.

Du vil få foretaget en DXA-scanning, som måler knogletæthed og knoglestyrke i rygsøjlen og hele kroppen.

3 Evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil forskerne vurdere resultaterne fra den dosissøgende fase.

De vil sammenligne ændringerne i din årlige væksthastighedstilvækst fra starten af studiet.

Der vil blive foretaget en vurdering af din højde Z-score, som sammenligner din højde med andre børn på samme alder og køn.

4 Langtidsfase – ny behandlingstildeling

Du vil blive tildelt til enten den bedste dosis af vosoritide eller hGH (humant væksthormon) behandling.

Denne fase fortsætter med daglige injektioner under huden i op til 4 år.

5 Langtidsovervågning og målinger

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg, hvor din højde måles ved hvert besøg.

Der vil blive foretaget løbende målinger af din højde Z-score og generelle højdeændringer.

Knoglealdersmålinger vil fortsætte på bestemte tidspunkter.

DXA-scanninger vil blive gentaget for at overvåge ændringer i knogletæthed og knoglemasse.

Blod- og urinprøver vil fortsætte for at overvåge medicinniveauer og effektmarkører.

6 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Alle bivirkninger eller uønskede hændelser vil blive registreret og overvåget gennem hele studieperioden.

Du vil blive observeret for eventuelle ændringer i dit helbred eller reaktioner på medicinen.

7 Slutevaluering efter 4 år

Efter 4 års behandling vil forskerne vurdere de langsigtede effekter af behandlingen.

Den primære måling vil være ændringer i din højde og højde Z-score sammenlignet med starten af studiet.

Alle indsamlede data vil blive analyseret for at bestemme behandlingens effektivitet og sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal have en højde, der svarer til en højde Z-score på -2,25 eller lavere sammenlignet med andre børn på samme alder og køn. En Z-score er en måde at sammenligne dit barns højde med gennemsnittet for børn på samme alder
  • Dit barn skal være i Tanner Stadium 1, som betyder at dit barn endnu ikke har begyndt at vise tegn på pubertet (medmindre barnet er for ungt til at vurdere)
  • Dit barn skal være mindst 3 år gammelt og under 10 år (hvis det er en pige) eller under 11 år (hvis det er en dreng) på tidspunktet, hvor I skriver under på samtykkeerklæringen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 5 år eller over 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har skeletal dysplasi – det betyder problemer med knoglernes udvikling og vækst
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået væksthormon behandling tidligere – det er medicin som hjælper børn med at vokse
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har diabetes – en sygdom hvor kroppen ikke kan kontrollere blodsukkeret ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hypopituitarisme – det betyder at en lille kirtel i hjernen ikke fungerer normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hypothyreoidisme som ikke er behandlet – det betyder at skjoldbruskkirtlen ikke laver nok hormoner
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin som påvirker væksten
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde op til alle besøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinforsøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller dens ingredienser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Saarland University Hospital Homburg Tyskland
Csrlaq Hutodaximkc Refnupnq Dxjitczbtrrjsl Angers Frankrig
Aqactumosv Pidecbat Hqsqfcua Dy Mldkcudrl Marseille Frankrig
Cyp Kfinkwz Bvuamso Le Kremlin-Bicêtre Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
28.07.2025
Italien Italien
rekrutterer
28.07.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
28.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vosoritide er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for børn med idiopatisk småvækst (kort kropshøjde uden kendt årsag). Dette lægemiddel virker ved at påvirke bestemte processer i kroppen, der kontrollerer knoglevækst og udvikling. I dette studie testes forskellige doser af vosoritide for at finde ud af, hvilken dosis der er mest effektiv til at forbedre væksthastighederne hos børn.

Væksthormon (hGH) er et naturligt hormon, der produceres i hypofysen og spiller en afgørende rolle i normal vækst og udvikling hos børn. Som lægemiddel bruges det til at behandle forskellige vækstforstyrrelser, herunder småvækst. Væksthormon hjælper med at stimulere vækst af knogler og andre væv, hvilket kan forbedre højde og vækstrate hos børn, der ikke vokser normalt. I dette studie bruges det som sammenligningsbehandling for at se, hvor effektiv vosoritide er i forhold til en etableret behandling.

Idiopatisk kort statur – Idiopatisk kort statur er en tilstand, hvor personer har en betydeligt lavere højde end gennemsnittet for deres alder og køn, uden at der kan identificeres en specifik medicinsk årsag. Tilstanden defineres som en højde, der ligger mere end to standardafvigelser under gennemsnittet for alders- og kønsgruppen. Personer med denne tilstand har normal kropsbygning og proportioner, men vokser langsommere end deres jævnaldrende. Vækstmønsteret er typisk konstant lavt gennem barndommen og ungdommen. Tilstanden påvirker ikke personens generelle helbred eller organfunktioner. Den forbliver stabil gennem hele livet, medmindre der gives specifik behandling for at stimulere væksten.

Forsøgs-ID:
2024-520137-74-00
Protokolkode:
111-210
NCT ID:
NCT06382155
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Rumænien Spanien
  • Test af væksthormon og letrozol til drenge med forventet lav voksenhøjde

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien