Dette studie undersøger en tilstand kaldet arteriovenøse misdannelser, som er unormale forbindelser mellem arterier og vener, der kan forårsage smerter og andre symptomer. Arteriovenøse misdannelser er komplekse blodkarmisdannelser, hvor blodet går direkte fra arterierne til venerne uden at passere gennem de normale små blodkar. Dette kan medføre smerter, hævelse og andre problemer, der påvirker patientens daglige liv. Studiet fokuserer på patienter, hvis tilstand ikke har responderet godt på standardbehandlinger som kirurgi eller embolisering, hvilket er en procedure hvor blodkarrene blokeres.
Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet regorafenib, som normalt bruges til at behandle visse kræftformer, men som kan have gavnlige virkninger på blodkarmisdannelser. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af regorafenib hos patienter med arteriovenøse misdannelser, der ikke har reageret på almindelig behandling. Forskerne ønsker særligt at se, om medicinen kan mindske smerter og forbedre livskvaliteten for disse patienter.
Under studiet vil deltagerne tage regorafenib som tabletter og blive overvåget regelmæssigt for at vurdere medicinens virkning og eventuelle bivirkninger. Læger vil bruge forskellige metoder til at måle forbedringer, herunder spørgeskemaer om livskvalitet, vurdering af smerteniveauer og billeddannelse som doppler ultrasonografi, MRI og arteriografi for at se ændringer i størrelsen af misdannelserne. Doppler ultrasonografi bruger lydbølger til at se blodstrømmen, MRI bruger magnetiske felter til at skabe detaljerede billeder af kroppen, og arteriografi er en særlig røntgenundersøgelse af blodkarrene. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter.
Belgien 