Hæmofili B er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke producerer nok af det protein, der kaldes faktor IX, som er nødvendigt for at blodet kan størkne normalt. Personer med denne sygdom oplever hyppige og alvorlige blødninger, fordi deres blod ikke kan størkne ordentligt. CSL222 (etranacogene dezaparvovec) er en eksperimentel genterapi, som er designet til at hjælpe kroppen med at producere faktor IX på egen hånd. Genterapi virker ved at tilføre genetisk materiale til kroppens celler, så de kan begynde at producere det manglende protein.
Formålet med dette undersøgelse er at finde ud af, om personer med hæmofili B, som har specielle antistoffer kaldet AAV5 neutraliserende antistoffer i deres blod, stadig kan have gavn af CSL222 behandlingen. Antistoffer er stoffer, som kroppens immunsystem producerer for at beskytte mod fremmede substanser. Undersøgelsen vil sammenligne, hvor mange blødningsepisoder deltagerne oplever efter at have fået CSL222 behandlingen med det antal blødninger, de havde, mens de fik deres sædvanlige forebyggende behandling med faktor IX.
Under undersøgelsen vil deltagerne først fortsætte med deres normale forebyggende behandling i mindst seks måneder, hvor deres blødninger bliver nøje registreret. Derefter vil de få en enkelt behandling med CSL222, som gives som en infusion direkte i en blodåre. Efter behandlingen vil deltagerne blive fulgt tæt i 18 måneder for at se, hvor godt genbehandlingen virker, og om den reducerer antallet af blødningsepisoder. Læger vil også overvåge deltagernes helbred gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker.
Bulgarien 
Polen 
