Dette studie fokuserer på patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom, som er en alvorlig blodsygdom, hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. Undersøgelsen sammenligner to forskellige behandlingstilgange: direkte stamcelletransplantation eller behandling med lægemidlet azacitidin før stamcelletransplantation.
Hovedformålet med studiet er at undersøge, hvor gennemførlig stamcelletransplantation er hos patienter med forskellige niveauer af umodne celler (blaster) i knoglemarven. Behandlingen kan omfatte flere forskellige lægemidler, herunder fludarabinfosfat, daunorubicin, busulfan, cytarabin og thiotepa, som gives gennem drop i en blodåre eller som indsprøjtning under huden.
Under behandlingsforløbet vil patienterne modtage enten stamcelletransplantation alene eller først blive behandlet med azacitidin og derefter få stamcelletransplantation. Azacitidin gives som en indsprøjtning under huden, mens de andre lægemidler gives gennem drop. Behandlingen tilpasses den enkelte patients sygdomstilstand og særligt mængden af blaster i knoglemarven.
Italien 
