Undersøgelse af lægemidlet filgrastim til behandling af svære hudreaktioner (Lyell syndrom og Stevens-Johnson syndrom)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to alvorlige hudlidelser kaldet Stevens-Johnson syndrom og Lyell syndrom, som begge er sjældne, men potentielt livstruende reaktioner, der normalt opstår som følge af medicin eller infektioner. Disse lidelser forårsager alvorlige hudsymptomer, hvor huden begynder at løsne sig og danne blærer, hvilket kan ligne alvorlige forbrændinger. Patienter med disse lidelser har brug for intensiv behandling og overvågning på hospitalet.

Formålet med studiet er at teste, om et lægemiddel kaldet filgrastim kan hjælpe med at stoppe sygdommens progression, når det gives sammen med standard behandling. Filgrastim er et lægemiddel, der normalt bruges til at stimulere produktionen af hvide blodlegemer. I studiet vil nogle patienter få filgrastim sammen med standard behandling, mens andre kun vil få standard behandling plus placebo. Forskerne vil sammenligne de to grupper for at se, om filgrastim kan hjælpe med at stoppe sygdommens forværring hurtigere.

Studiet vil følge patienter i op til et år efter behandlingens start. I løbet af de første fem dage vil lægerne nøje overvåge, om hudskaderne stopper med at sprede sig. Derefter vil de følge, hvor hurtigt huden heler, og om der opstår komplikationer eller bivirkninger. Forskerne vil også undersøge, om behandlingen påvirker patienternes livskvalitet og risikoen for at udvikle psykiske problemer efter den traumatiske oplevelse. Gennem hele forløbet vil patienterne modtage den bedste tilgængelige støttende behandling uanset, hvilken gruppe de er i.

1 indledende behandling og randomisering

Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en tilfældig udvælgelse. Den ene gruppe vil få filgrastim sammen med standardbehandling, mens den anden gruppe kun vil få standardbehandling med et placebo (et inaktivt stof).

Både du og lægen vil ikke vide, hvilken gruppe du tilhører, indtil undersøgelsen er afsluttet. Dette kaldes en blindet undersøgelse.

2 dag 0 – behandlingsstart

På denne dag starter din behandling. Dette er udgangspunktet for måling af behandlingseffekten.

Du vil få enten filgrastim eller placebo som indsprøjtning eller infusion gennem en kanyle. Filgrastim kommer i to forskellige styrker: Zarzio 30 MU/0,5 ml eller Zarzio 48 MU/0,5 ml i en færdigfyldt sprøjte.

Du vil også modtage standard symptomatisk behandling for din tilstand.

Lægen vil undersøge din hud for at vurdere omfanget af hudafskalning og andre symptomer. Dette bruges som baseline for at måle fremskridt.

3 dag 1-4 – fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at modtage din tildelte behandling (enten filgrastim eller placebo) dagligt.

Lægen vil dagligt overvåge din tilstand og dokumentere eventuelle ændringer i hudafskalningen.

Du kan også modtage glukose Fresenius 5% som infusion for at opretholde dit væske- og energiniveau.

Alle bivirkninger eller ændringer i din tilstand vil blive nøje registreret.

4 dag 5 – primær vurdering

På denne dag vil lægen foretage en grundig vurdering af din tilstand efter 5 dages behandling.

Det primære mål er at vurdere, om sygdomsforværringen er stoppet. Dette måles ved at se, om hudafskalningen er holdt op med at sprede sig.

Lægen vil kontrollere for Nikolsky tegn, som er en test hvor huden løsner sig ved let tryk. Dette hjælper med at vurdere sygdommens aktivitet.

Behandlingen kan fortsætte ud over dag 5, afhængigt af din tilstand.

5 dag 0-15 – overvågning af steroid anvendelse

I løbet af de første 15 dage vil lægen nøje registrere, om du får systemiske kortikosteroider (binyrebarkhormon tabletter eller injektioner).

Hvis du får steroider, vil lægen notere hvilken type, hvor meget og hvorfor det blev ordineret.

Dette hjælper med at sammenligne de to behandlingsgrupper og forstå behandlingsmønstrene.

6 løbende overvågning indtil fuldstændig heling

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand, indtil din hud er fuldstændig helet.

Fuldstændig reepidermisering betyder, at alle hudskader er forsvundet, og huden er vendt tilbage til normal tilstand.

Tiden det tager at nå dette punkt vil blive registreret og sammenlignet mellem de to behandlingsgrupper.

Du vil blive på hospitalet, så længe det er nødvendigt for din behandling.

7 dag 30 – første opfølgning

30 dage efter behandlingsstart vil lægen vurdere dit generelle helbred og overlevelse.

Dette er en vigtig milepæl for at vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet på kort sigt.

8 dag 365 – længerevarende opfølgning

Et år efter behandlingsstart vil du få en omfattende opfølgning.

Lægen vil vurdere dit langsigtede helbred og overlevelse.

Du vil blive undersøgt for eventuelle senfølger i øjne, mund, hals, mave-tarm system, kønsorganer og psykiske forhold.

Din livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaer.

Lægen vil også vurdere risikoen for at udvikle posttraumatisk stress disorder (PTSD), som er en psykisk tilstand der kan opstå efter traumatiske oplevelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være 6 år eller ældre
Patienten skal have Stevens Johnson syndrom eller NET (en alvorlig hudreaktion hvor huden skaller af), som er bekræftet af en læge
Sygdommen skal være forårsaget af medicin eller infektion
Sygdommen skal have udviklet sig i mindre end 7 dage
Der skal være tegn på, at hudskaderne eller udslættet er blevet værre inden for de sidste 48 timer
Patienten eller forældrene/værge skal kunne forstå formålet med undersøgelsen
Der skal gives skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen (forældrene giver samtykke for børn under 18 år)
Patienten skal være tilmeldt sygesikring eller have lignende forsikringsdækning
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (beta-HCG test – en blodprøve der viser om man er gravid)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har Lyell syndrom, som er en alvorlig hudlidelse hvor store områder af huden løsner sig
Du har Stevens Johnson syndrom, som er en anden alvorlig hudreaktion der ofte starter som udslæt og kan sprede sig
Du deltager allerede i andre kliniske undersøgelser eller behandlingsforsøg
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du tager medicin som kan påvirke dit immunsystem på en måde der kan være farlig sammen med forsøgsmedicinen
Du har haft allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
Du har aktive infektioner som kræver behandling
Du har blodsygdomme eller problemer med dine hvide blodlegemer
Du kan ikke give dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du er under 18 år gammel
Du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke undersøgelsens resultater

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Filgrastim

Filgrastim er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere hvide blodlegemer. Hvide blodlegemer er vigtige for kroppens immunforsvar og hjælper med at bekæmpe infektioner og hele sår. I dette studie undersøges det, om filgrastim kan hjælpe patienter med alvorlige hudreaktioner forårsaget af medicin. Lægemidlet gives som supplement til den normale behandling for at se, om det kan stoppe forværringen af hudtilstanden hurtigere end den normale behandling alene.

Lyells syndrom – Lyells syndrom er en sjælden og alvorlig hudlidelse, der også kaldes toksisk epidermal nekrolyse. Sygdommen forårsager udbredt afskalning af huden og slimhinderne over hele kroppen. Den starter typisk med feber og influenzalignende symptomer, efterfulgt af smertefulde hudlæsioner. Huden begynder at løsne sig i store lag, hvilket ligner alvorlige forbrændinger. Sygdommen rammer ofte store dele af kroppens overflade og kan påvirke øjne, mund og kønsorganer. Tilstanden udvikler sig hurtigt over få dage til uger.

Stevens-Johnsons syndrom – Stevens-Johnsons syndrom er en alvorlig hudreaktion, der typisk udløses af medicin eller infektioner. Sygdommen begynder med feber, hovedpine og generel utilpashed. Der opstår karakteristiske røde pletter på huden, som udvikler sig til blærer og sår. Slimhinderne i mund, øjne og kønsorganer bliver også påvirket med smertefulde læsioner. Huden kan begynde at skalle af, men i mindre grad end ved Lyells syndrom. Tilstanden kan udvikle sig over flere dage og påvirker typisk mindre end 10 procent af kroppens overflade.

Forsøgs-ID:

2024-515275-35-00

NCT ID:

NCT04651439

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet filgrastim til behandling af svære hudreaktioner (Lyell syndrom og Stevens-Johnson syndrom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?